Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaplasitsumabikoe japanilaisilla potilailla, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP)

torstai 21. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Sanofi

Avoin monikeskustutkimus kaplasitsumabin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi japanilaisilla potilailla, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura

Ensisijainen tavoite:

Arvioida kaplasitsumabin vaikutusta aTTP:n uusiutumisen ehkäisyyn (aTTP:n uusiutumisen saaneiden osallistujien osuus) koko tutkimusjakson aikana.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida kaplasitsumabin vaikutusta

    • TTP:n uusiutumisen ehkäisy (TTP:n uusiutumisen määrä) koko tutkimusjakson aikana.
    • yhdistetty päätetapahtuma, joka koostuu aTTP:hen liittyvästä kuolleisuudesta, aTTP:n uusiutumisesta ja merkittävistä tromboembolisista tapahtumista tutkimuslääkehoidon aikana
    • verihiutaleiden määrän palauttaminen lisämikrovaskulaarisen tromboosin ehkäisyyn
    • tulenkestävä sairaus
    • elinvaurioiden biomarkkerit: LDH, sydämen troponiini I, seerumin kreatiniini
    • plasmanvaihto (PE) -parametrit (PE-päivät ja käytetty plasmamäärä), päivät tehohoidossa, päivät sairaalassa
    • japanilaisten potilaiden kognitiivinen tila
  • Kaplasitsumabin turvallisuusprofiilin arvioiminen japanilaisilla potilailla
  • Arvioida kaplasitsumabin vaikutus farmakodynaamisiin (PD) markkereihin japanilaisilla potilailla
  • Kaplasitsumabin farmakokineettisen (PK) profiilin arvioiminen japanilaisilla potilailla
  • Kaplasitsumabin immunogeenisuuden arvioiminen japanilaisilla potilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kesto per osallistuja on noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen, jos hoitoa jatketaan ja uusiutuminen tutkimuslääkehoitojakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Iruma-Gun, Japani
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japani
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai-Shi, Japani
        • Investigational Site Number 3920006

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Japanilaisen osallistujan tulee olla vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Osallistujat, joilla on kliininen aTTP-diagnoosi (alkuperäinen tai uusiutuva), johon kuuluu trombosytopenia (määritelty verihiutaleiden määräksi <100 000/µL), mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia, josta on osoituksena punasolujen fragmentoituminen (esim. skitosyyttien läsnäolo) ja kohonneet LDH
  • Osallistujat, jotka vaativat päivittäisen PE-hoidon aloittamista ja jotka ovat saaneet enintään yhden PE-hoidon ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Verihiutalemäärä ≥100 000/µl,
  • Seerumin kreatiniinitaso > 2,3 mg/dl, jos verihiutaleiden määrä on > 30 000 µL
  • Tunnetut muut trombosytopenian syyt
  • Synnynnäinen TTP
  • Kliinisesti merkittävä aktiivinen verenvuoto tai korkea verenvuotoriski
  • Pahanlaatuinen hypertensio
  • Tunnettu krooninen hoito antikoagulanttihoidolla, jota ei voida lopettaa
  • Osallistujat, jotka olivat aiemmin mukana kliinisessä tutkimuksessa kaplasitsumabilla ja saivat kaplasitsumabia tai joille määrättyä hoitohaaraa ei tunneta
  • Osallistujat, jotka ovat tällä hetkellä tai alle 28 päivää ennen osallistumista tähän tutkimukseen, osallistuneet kliiniseen tutkimukseen toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella
  • Muu kuin TTP:hen liittyvä kliininen tila, jonka elinajanodote on alle 6 kuukautta, kuten loppuvaiheen maligniteetti
  • Herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkeaine- tai muulle allergialle, joka tutkijan mielestä on vasta-aiheista tutkimukseen osallistumiselle
  • Osallistuja ei soveltu osallistumaan, oli tutkijan arvioima syy mikä tahansa, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet, tai osallistujat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimusmenettelyjä

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaplasitsumabi
Tutkimukseen kelpaavat osallistujat saavat kaplasitsumabia tavallisen hoidon, kuten päivittäisen plasmanvaihdon (PE) ja kortikosteroidihoidon (pakollinen), immunosuppressiivisen hoidon (tarvittaessa) lisäksi.
Lääke: Kaplasitsumabi (ALX-0081)
Lääkemuoto: Lyofilisoitu jauhe, liuosta varten Antoreitti: IV (ensimmäinen annos), SC (kaikki seuraavat annokset)
Lääke: Plasmanvaihto (PE)
Lääkemuoto: Plasma (esim. tuore pakastettu plasma) Antoreitti: Plasmanvaihto
Lääke: Kortikosteroidihoito (metyyliprednisoloni tai prednisoloni)
Lääkemuoto: Injektioliuos tai tabletti Antoreitti: IV tai Suun kautta
Lääke: Immunosuppressiohoito (esim. rituksimabi)
Lääkemuoto: Injektioliuos (riippuen tuotteesta) Antoreitti: IV (riippuen tuotteesta)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joilla on uusiutunut hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP)
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joilla aTTP uusiutui koko tutkimusjakson aikana. Tämän tutkimuksen onnistumiskriteeri on arvioitavissa olevien osallistujien osuus (protokollaa kohden), joiden aTTP:n uusiutuminen koko tutkimusjakson aikana on 20 % tai vähemmän.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TTP:n toistumisen määrä
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
TTP:n uusiutumisten määrä tutkimuslääkehoidon (mukaan lukien laajennukset) ja seurannan aikana sekä koko tutkimusjakson aikana.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joilla on yhdistetty päätetapahtuma, joka koostuu aTTP:hen liittyvästä kuolleisuudesta, aTTP:n uusiutumisesta ja merkittävistä tromboembolisista tapahtumista
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joilla on TTP:hen liittyvä kuolema, TTP:n uusiutuminen tai vähintään yksi hoitoon liittyvä merkittävä tromboembolinen tapahtuma (esim. sydäninfarkti, aivoverisuonionnettomuus, keuhkoembolia tai syvä laskimotromboosi [DVT]) koko hoitojakson aikana (mukaan lukien pidennykset) .
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Aika verihiutaleiden määrän vasteeseen
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Aika verihiutaleiden määrän vasteeseen, määriteltynä verihiutalemääränä ≥ 150 000/μL, minkä jälkeen päivittäisen plasman vaihdon (PE) lopetetaan 5 päivän sisällä.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥150 000/μl
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥150 000/μl päivänä 1, 2, 3, 4, 5 ja päivänä 10 ja tutkimuslääkehoidon lopussa (eli viimeinen viikoittainen käynti koko hoitojakson aikana).
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Osallistujien osuus, joilla on tulenkestävä TTP
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Osallistujien osuus, joilla on refraktaarinen TTP, joka määritellään jatkuvana trombosytopeniana, jatkuvana verihiutaleiden lisäyksenä tai verihiutaleiden määränä <50 000/μL ja jatkuvasti kohonneena LDH:na (> 1,5 x normaalin yläraja [ULN]) viidestä PE:stä ja steroidihoidosta huolimatta.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Aika normalisoitua 3 elinvauriomerkkitasoa
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Kaikkien kolmen seuraavan elinvauriomarkkerin tason normalisoitumiseen kulunut aika: Aika LDH:hon ≤ 1 x ULN ja cTnI ≤ 1 x ULN:iin ja seerumin kreatiniiniin ≤ 1 x ULN:iin ja aika yksittäisten elinvauriomerkkien tasoon.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päivittäisen plasmanvaihdon (PE) lopettamisen aika
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Aika lopettaa päivittäinen PE
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päivien lukumäärä plasman vaihtoon
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päätepiste arvioidaan 4 ajanjaksolla: päivittäinen PE-jakso (vain ensimmäinen päivittäinen PE-jakso), kokonaishoitojakso, seurantajakso (4 viikkoa tutkimuslääkehoidon lopettamisen jälkeen) ja koko tutkimusjakso.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Plasman kokonaistilavuus
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päätepiste arvioidaan 4 ajanjaksolla: päivittäinen PE-jakso (vain ensimmäinen päivittäinen PE-jakso), kokonaishoitojakso, seurantajakso (4 viikkoa tutkimuslääkehoidon lopettamisen jälkeen) ja koko tutkimusjakso.
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päivien lukumäärä teho-osastolla ja sairaalassa
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Päivien lukumäärä teho-osastolla ja sairaalassa 4 ajanjaksona: päivittäinen PE-jakso (vain ensimmäinen päivittäinen PE-jakso), kokonaishoitojakso, seurantajakso (4 viikkoa tutkimuslääkehoidon lopettamisen jälkeen) ja koko tutkimusjakso .
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Muutos lähtötasosta standardoidun minimentaalisen tilan tutkimuksen (SMMSE) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Muutos lähtötasosta SMMSE-kokonaispisteissä päivittäisen plasmanvaihtojakson (PE) päivänä 1 (päivät 2, 3, 4 valinnaisena) ja päivänä 5 sekä 30 päivän jälkeisen päivittäisen PE-jakson viikoilla 1 ja 5 sekä ensimmäisellä (7 päivää viimeisen annoksen jälkeen) ja viimeinen seurantakäynti (28 päivää viimeisen annoksen jälkeen).
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden osallistujien osuus, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä tromboembolinen tapahtuma
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Hoidon aiheuttama vakava tromboembolinen tapahtuma (esim. sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö, keuhkoembolia tai syvä laskimotromboosi [DVT]) arvioidaan koko hoitojakson aikana (mukaan lukien pidennykset).
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Niiden potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Potilaiden määrä, joilla on hoitoa edellyttäviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja verenvuototapahtumia
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Farmakodynaamiset (PD) markkerit
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
PD-parametrit: von Willebrand-tekijän antigeeni (vWF:Ag), hyytymistekijä VIII:n hyytymisaktiivisuus (FVIII:C), von Willebrand-tekijän ristosetiinikofaktoriaktiivisuus (vWF:RICO)
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Farmakokinetiikka: plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Kaplasitsumabin kokonaispitoisuudet plasmassa
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Kaplasitsumabin immunogeenisyys
Aikaikkuna: Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen
Lääkkeiden vastaiset vasta-aineet
Noin 2 kuukaudesta noin 6 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Muu tunniste: UTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kaplasitsumabi (ALX-0081)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa