Een proef met caplacizumab bij Japanse patiënten met verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP)

Inclusiecriteria :

• Japanse deelnemer moet 18 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
• Deelnemers met een klinische diagnose van aTTP (initieel of recidiverend), waaronder trombocytopenie (gedefinieerd als aantal bloedplaatjes <100.000/µL), microangiopathische hemolytische anemie zoals blijkt uit fragmentatie van rode bloedcellen (bijv. aanwezigheid van schistocyten) en verhoogde niveaus van LDH
• Deelnemers die een dagelijkse PE-behandeling nodig hebben en maximaal 1 PE-behandeling hebben gekregen voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek
• Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken
• In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

• Aantal bloedplaatjes ≥100.000/µL,
• Serumcreatinineniveau > 2,3 mg/dL in het geval dat het aantal bloedplaatjes > 30.000 µL is
• Bekende andere oorzaken van trombocytopenie
• Aangeboren TTP
• Klinisch significante actieve bloeding of hoog risico op bloeding
• Kwaadaardige arteriële hypertensie
• Bekende chronische behandeling met antistollingsbehandeling die niet kan worden gestopt
• Deelnemers die eerder deelnamen aan een klinisch onderzoek met caplacizumab en caplacizumab kregen of voor wie de toegewezen behandelarm onbekend is
• Deelnemers die momenteel of minder dan 28 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor deze studie, deelnamen aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat
• Klinische aandoening anders dan die geassocieerd met TTP, met levensverwachting < 6 maanden, zoals maligniteit in het eindstadium
• Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een geneesmiddel- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek contra-indiceert
• Deelnemer niet geschikt voor deelname, om welke reden dan ook, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of deelnemers die mogelijk het risico lopen niet te voldoen aan de onderzoeksprocedures

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.