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後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）の日本人患者におけるカプラシズマブの試験

2022年4月21日 更新者：Sanofi

後天性血栓性血小板減少性紫斑病の日本人患者におけるカプラシズマブの有効性と安全性を研究する非盲検多施設試験

第一目的：

aTTPの再発予防に対するcaplacizumabの効果（aTTPの再発を伴う参加者の割合）を研究期間全体で評価すること。

副次的な目的:

  • カプラシズマブの効果を評価する

    • 試験期間全体における TTP の再発防止（TTP の再発回数）。
    • aTTP 関連の死亡率、aTTP の再発、および治験薬治療中の主要な血栓塞栓症イベントからなる複合エンドポイント
    • さらなる微小血管血栓症の予防手段としての血小板数の回復
    • 難治性疾患
    • 臓器損傷のバイオマーカー: LDH、心筋トロポニン I、血清クレアチニン
    • 血漿交換 (PE) パラメーター (PE の日数と使用される血漿の量)、集中治療室での日数、入院日数
    • 日本人患者の認知状態
  • 日本人患者におけるカプラシズマブの安全性プロファイルを評価する
  • 日本人患者の薬力学（PD）マーカーに対するカプラシズマブの効果を評価する
  • 日本人患者におけるカプシズマブの薬物動態（PK）プロファイルを評価する
  • 日本人患者におけるカプラシズマブの免疫原性を評価する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

治験薬治療期間中の治療延長および再発の場合、参加者あたりの研究期間は約2か月から最大約6か月です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Iruma-Gun、日本
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya、日本
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai-Shi、日本
        • Investigational Site Number 3920006

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 :

  • 日本人参加者は、インフォームドコンセントに署名する時点で18歳以上でなければなりません。
  • -血小板減少症（血小板数<100,000 / µLとして定義）、赤血球の断片化（例、分裂赤血球の存在）によって証明される微小血管障害性溶血性貧血、およびLDH
  • -毎日のPE治療の開始を必要とし、研究への登録前に最大1回のPE治療を受けた参加者
  • 男性または女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。
  • -署名されたインフォームドコンセントを与えることができる

除外基準:

  • 血小板数≧100,000/μL、
  • 血小板数が > 30,000µL の場合、血清クレアチニン値 > 2.3mg/dL
  • 血小板減少症の既知の他の原因
  • 先天性TTP
  • 臨床的に重大な活動性出血または出血のリスクが高い
  • 悪性動脈性高血圧症
  • -止めることができない抗凝固療法による既知の慢性治療
  • -以前にカプラシズマブを使用した臨床試験に登録され、カプラシズマブを投与された参加者、または割り当てられた治療群が不明な参加者
  • -現在またはこの研究への登録前28日以内の参加者で、別の治験薬またはデバイスを使用した臨床試験に登録されている
  • -TTPに関連するもの以外の臨床状態、平均余命が6か月未満、末期悪性腫瘍など
  • -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性、治験責任医師の意見では、研究への参加を禁忌とする
  • -理由の如何を問わず、治験責任医師が判断した参加者は参加に適していません。これには、医学的または臨床的状態が含まれます。または参加者は、研究手順を遵守しない可能性があります。

上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：カプラシズマブ
適格な研究参加者は、毎日の血漿交換（PE）やコルチコステロイド治療（必須）、免疫抑制治療（必要な場合）などの標準的なケアに加えて、カプラシズマブを受け取ります。
薬：カプラシズマブ (ALX-0081)
剤形：注射液用凍結乾燥粉末投与経路：IV（初回投与）、SC（2回目以降の全投与）
薬：血漿交換（PE）
剤形：血漿（例： 新鮮凍結血漿） 投与経路：血漿交換
薬：コルチコステロイド治療（メチルプレドニゾロンまたはプレドニゾロン）
剤形：注射液または錠剤 投与経路：静脈内または経口
薬：免疫抑制療法（リツキシマブなど）
剤形：注射液（製品による） 投与方法：IV（製品による）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）の再発を伴う参加者の割合
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
研究期間全体で aTTP が再発した参加者の割合。 この研究の成功基準は、研究期間全体で aTTP が再発した評価可能な参加者 (プロトコルごとの集団) の割合が 20% 以下であることです。
約2ヶ月～約6ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TTPの再発回数
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
治験薬治療中（延長を含む）およびフォローアップ中、ならびに全治験期間中の TTP の再発数。
約2ヶ月～約6ヶ月
ATTP関連の死亡率、aTTPの再発、および主要な血栓塞栓イベントからなる複合エンドポイントを持つ参加者の割合
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
治療期間全体（延長を含む）中に、TTP関連の死亡、TTPの再発、または少なくとも1回の治療による重大な血栓塞栓症（心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症または深部静脈血栓症[DVT]など）を発症した参加者の割合.
約2ヶ月～約6ヶ月
血小板数反応までの時間
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
血小板数が反応するまでの時間。初期血小板数が 150,000/μL 以上で、その後 5 日以内に毎日の血漿交換 (PE) が停止することと定義されます。
約2ヶ月～約6ヶ月
血小板数が150,000/μL以上の参加者の割合
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
1日目、2日目、3日目、4日目、5日目、および10日目、および治験薬治療の終了時（すなわち、全体の治療期間中の最後の毎週の訪問）に血小板数が150,000 /μL以上である参加者の割合。
約2ヶ月～約6ヶ月
難治性TTPの参加者の割合
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
持続性血小板減少症、持続的な血小板数増加の欠如、または血小板数が 50,000/μL 未満であり、LDH が持続的に上昇している (> 1.5 x 正常値 [ULN]) と定義される難治性 TTP を有する参加者の割合。5 つの PE およびステロイド治療にもかかわらず。
約2ヶ月～約6ヶ月
3 つの臓器損傷マーカー レベルの正規化までの時間
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
次の臓器損傷マーカー レベルの 3 つすべての正規化までの時間: LDH ≤ 1 x ULN、および cTnI ≤ 1 x ULN までの時間、および血清クレアチニン ≤ 1 x ULN までの時間、および個々の臓器損傷マーカー レベルまでの時間。
約2ヶ月～約6ヶ月
毎日の血漿交換 (PE) の停止時間
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
毎日の PE の停止時間
約2ヶ月～約6ヶ月
血漿交換までの日数
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
エンドポイントは、4 つの期間で評価されます: 毎日の PE 期間 (最初の毎日の PE 期間のみ)、全体的な治療期間、フォローアップ期間 (治験薬治療の停止後 4 週間)、および全体的な研究期間
約2ヶ月～約6ヶ月
血漿の総量
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
エンドポイントは、4 つの期間で評価されます: 毎日の PE 期間 (最初の毎日の PE 期間のみ)、全体的な治療期間、フォローアップ期間 (治験薬治療の停止後 4 週間)、および全体的な研究期間
約2ヶ月～約6ヶ月
ICUおよび入院日数
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
4 つの期間における ICU および入院日数: 毎日の PE 期間 (最初の毎日の PE 期間のみ)、全体の治療期間、フォローアップ期間 (治験薬治療の停止後 4 週間) および全体の研究期間.
約2ヶ月～約6ヶ月
標準化されたミニ精神状態試験 (SMMSE) の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
1 日目 (オプションとして 2 日目、3 日目、4 日目) および毎日の血漿交換 (PE) 期間の 5 日目、および 30 日間の毎日の PE 期間の 1 週目と 5 週目、および最初の SMMSE 合計スコアのベースラインからの変化（最終投与の7日後）および最終フォローアップ（最終投与の28日後）訪問。
約2ヶ月～約6ヶ月
少なくとも 1 つの治療緊急血栓塞栓イベントを持つ参加者の割合
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
治療期間全体（延長を含む）中の治療で発生した主要な血栓塞栓性イベント（例、心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症または深部静脈血栓症[DVT]）が評価されます。
約2ヶ月～約6ヶ月
治療で緊急の有害事象が発生した患者数
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
治療緊急の有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) および出血事象を有する患者の数
約2ヶ月～約6ヶ月
薬力学 (PD) マーカー
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
PD パラメーター: フォン ヴィレブランド因子抗原 (vWF:Ag)、凝固因子 VIII 凝固活性 (FVIII:C)、フォン ヴィレブランド因子リストセチン補因子活性 (vWF:RICO)
約2ヶ月～約6ヶ月
薬物動態：血漿濃度
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
カプラシズマブの総血漿中濃度
約2ヶ月～約6ヶ月
カプラシズマブの免疫原性
時間枠：約2ヶ月～約6ヶ月
抗薬物抗体
約2ヶ月～約6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年10月21日

一次修了 (実際)

2021年5月19日

研究の完了 (実際)

2021年5月19日

試験登録日

最初に提出

2019年8月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月28日

最初の投稿 (実際)

2019年8月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年4月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月21日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (その他の識別子：UTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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