Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med Caplacizumab hos japanske patienter med erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP)

16. september 2025 opdateret af: Sanofi

Et åbent multicenterforsøg til undersøgelse af Caplacizumabs effektivitet og sikkerhed hos japanske patienter med erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura

Primært mål:

At evaluere effekten af ​​caplacizumab på forebyggelse af recidiv af aTTP (andel af deltagere med recidiv af aTTP) i løbet af den samlede undersøgelsesperiode.

Sekundære mål:

  • For at evaluere effekten af ​​caplacizumab på

    • forebyggelse af recidiv af TTP (antallet af gentagelser af TTP) i løbet af den samlede undersøgelsesperiode.
    • et sammensat endepunkt bestående af aTTP-relateret dødelighed, tilbagefald af aTTP og større tromboemboliske hændelser under studiets lægemiddelbehandling
    • genoprettelse af blodpladetal som et mål for forebyggelse af yderligere mikrovaskulær trombose
    • refraktær sygdom
    • biomarkører for organskade: LDH, hjertetroponin I, serumkreatinin
    • plasmaudvekslingsparametre (PE) (dage med PE og volumen af ​​anvendt plasma), dage på intensivafdeling, dage på hospital
    • japanske patienters kognitive status
  • At evaluere sikkerhedsprofilen for caplacizumab hos japanske patienter
  • At evaluere effekten af ​​caplacizumab på farmakodynamiske (PD) markører hos japanske patienter
  • At evaluere den farmakokinetiske (PK) profil af caplacizumab hos japanske patienter
  • At evaluere immunogenicitet af caplacizumab hos japanske patienter

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed pr. deltager er ca. 2 måneder op til ca. 6 måneder i tilfælde af behandlingsforlængelse og gentagelse i studiets lægemiddelbehandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Iruma-Gun, Japan
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa, Japan
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto, Japan
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi, Japan
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japan
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka, Japan
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai, Japan
        • Investigational Site Number 3920006

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Japansk deltager skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Deltagere, som har en klinisk diagnose af aTTP (initial eller tilbagevendende), som omfatter trombocytopeni (defineret som trombocyttal <100.000/µL), mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi som påvist ved fragmentering af røde blodlegemer (f.eks. tilstedeværelse af skistocytter) og øgede niveauer af LDH
  • Deltagere, der kræver påbegyndelse af daglig PE-behandling og har modtaget maksimalt 1 PE-behandling før optagelse i undersøgelsen
  • Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Blodpladeantal ≥100.000/µL,
  • Serumkreatininniveau > 2,3 mg/dL i tilfælde af, at blodpladetallet er > 30.000 µL
  • Kendte andre årsager til trombocytopeni
  • Medfødt TTP
  • Klinisk signifikant aktiv blødning eller høj risiko for blødning
  • Ondartet arteriel hypertension
  • Kendt kronisk behandling med antikoagulerende behandling, der ikke kan stoppes
  • Deltagere, der tidligere var indskrevet i et klinisk studie med caplacizumab og modtog caplacizumab, eller for hvem den tildelte behandlingsarm er ukendt
  • Deltagere i øjeblikket eller mindre end 28 dage før tilmelding til denne undersøgelse, tilmeldt en klinisk undersøgelse med et andet forsøgslægemiddel eller udstyr
  • Anden klinisk tilstand end den, der er forbundet med TTP, med forventet levetid < 6 måneder, såsom malignitet i slutstadiet
  • Følsomhed over for en hvilken som helst af undersøgelsens interventioner eller komponenter deraf, eller lægemiddel eller anden allergi, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen
  • Deltager, der ikke er egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer ikke at overholde undersøgelsesprocedurer

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Caplacizumab
Kvalificerede undersøgelsesdeltagere vil modtage caplacizumab ud over standardbehandling såsom daglig plasmaudveksling (PE) og kortikosteroidbehandling (obligatorisk), immunsuppressiv behandling (hvis nødvendigt)
Medicin: Caplacizumab (ALX-0081)
Lægemiddelform: Lyofiliseret pulver til injektionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: IV (første dosis), SC (alle efterfølgende doser)
Medicin: Plasmaudveksling (PE)
Farmaceutisk form: Plasma (f.eks. frisk frosset plasma) Administrationsvej: Plasmaudskiftning
Medicin: Kortikosteroidbehandling (methylprednisolon eller prednisolon)
Lægemiddelform: Opløsning til injektion eller tablet Indgivelsesvej: IV eller Oral
Medicin: Immunsuppressiv behandling (f.eks. rituximab)
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning (afhængig af produkt) Indgivelsesvej: IV (afhængig af produkt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med et tilbagefald af erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP)
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med en gentagelse af aTTP i løbet af den samlede undersøgelsesperiode. Succeskriteriet for denne undersøgelse er andelen af ​​evaluerbare deltagere (pr. protokolpopulation) med en gentagelse af aTTP i løbet af den samlede undersøgelsesperiode på 20 % eller mindre.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal gentagelser af TTP
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal tilbagefald af TTP under undersøgelsesmedicinsk behandling (inklusive forlængelser) og opfølgning, samt under den samlede undersøgelsesperiode.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med sammensat endepunkt bestående af aTTP-relateret dødelighed, recidiv af aTTP og større tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med TTP-relateret dødsfald, et tilbagefald af TTP eller mindst én behandlingsfremkommet større tromboembolisk hændelse (f.eks. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli eller dyb venetrombose [DVT]) i løbet af den samlede behandlingsperiode (inklusive forlængelser) .
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til blodpladetalsrespons
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til blodpladetalsrespons, defineret som initialt blodpladetal ≥150.000/μL med efterfølgende stop af daglig plasmaudskiftning (PE) inden for 5 dage.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere, der har et trombocyttal ≥150.000/μL
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere, som har et trombocyttal ≥150.000/μL på dag 1, 2, 3, 4, 5 og dag 10 og afslutningen af ​​studiets lægemiddelbehandling (dvs. sidste ugentlige besøg i den samlede behandlingsperiode).
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med ildfast TTP
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med refraktær TTP, defineret som vedvarende trombocytopeni, mangel på vedvarende stigning i blodpladetal eller blodpladetal <50.000/μL og vedvarende forhøjet LDH (>1,5 x øvre normalgrænse [ULN]) trods 5 PE'er og steroidbehandling.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til normalisering af 3 organskademarkørniveauer
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til normalisering af alle 3 af følgende organskademarkørniveauer: Tid til LDH ≤ 1 x ULN og cTnI ≤ 1 x ULN, og serumkreatinin ≤ 1 x ULN og tid til individuel organskademarkørniveau.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til at stoppe med daglig plasmaudskiftning (PE)
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Tid til at stoppe med daglig PE
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal dage til plasmaudskiftning
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Endpointet vil blive vurderet i 4 tidsperioder: daglig PE-periode (kun den første daglige PE-periode), overordnet behandlingsperiode, opfølgningsperiode (på 4 uger efter stop af studiemedicinsk behandling) og overordnet undersøgelsesperiode
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Samlet volumen af ​​plasma
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Endpointet vil blive vurderet i 4 tidsperioder: daglig PE-periode (kun den første daglige PE-periode), overordnet behandlingsperiode, opfølgningsperiode (på 4 uger efter stop af studiemedicinsk behandling) og overordnet undersøgelsesperiode
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal dage på intensivafdeling og hospital
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal dage på intensivafdeling og på hospital i 4 tidsperioder: daglig PE-periode (kun den første daglige PE-periode), overordnet behandlingsperiode, i opfølgningsperioden (på 4 uger efter stop af studiemedicinsk behandling) og samlet undersøgelsesperiode .
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Ændring fra baseline i den standardiserede mini mental tilstand eksamen (SMMSE) samlede score
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Ændring fra baseline i SMMSE totalscore på dag 1, (dag 2, 3, 4 som valgfri) og dag 5 i den daglige plasmaudvekslingsperiode (PE) og uge 1 og 5 i den 30-dages post-daglige PE-periode, og den første (7 dage efter sidste dosering) og sidste opfølgning (28 dage efter sidste dosering) besøg.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Andel af deltagere med mindst én behandlingsfremkommet tromboembolisk hændelse
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Den behandlingsfremkaldte større tromboemboliske hændelse (f.eks. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli eller dyb venetrombose [DVT]) under den samlede behandlingsperiode (inklusive forlængelser) vil blive evalueret.
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal patienter med behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Antal patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) og blødningshændelser
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Farmakodynamiske (PD) markører
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
PD-parametre: von Willebrand faktor antigen (vWF:Ag), koagulationsfaktor VIII koagulationsaktivitet (FVIII:C), von Willebrand faktor ristocetin cofaktor aktivitet (vWF:RICO)
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Farmakokinetik: plasmakoncentration
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Totale plasmakoncentrationer af caplacizumab
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Immunogenicitet af caplacizumab
Tidsramme: Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder
Anti-lægemiddel-antistoffer
Cirka 2 måneder op til cirka 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2019

Først opslået (Faktiske)

29. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Anden identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombotisk trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med Caplacizumab (ALX-0081)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner