Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kaplacizumabu u japonských pacientů se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (aTTP)

16. září 2025 aktualizováno: Sanofi

Otevřená multicentrická studie ke studiu účinnosti a bezpečnosti kaplacizumabu u japonských pacientů se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou

Primární cíl:

Zhodnotit účinek kaplacizumabu na prevenci recidivy aTTP (podíl účastníků s recidivou aTTP) během celého období studie.

Sekundární cíle:

  • Vyhodnotit účinek kaplacizumabu na

    • prevence recidivy TTP (počet recidiv TTP) během celého období studie.
    • složený cílový bod sestávající z mortality související s aTTP, recidivy aTTP a velkých tromboembolických příhod během léčby studovaným lékem
    • obnovení počtu krevních destiček jako míra prevence další mikrovaskulární trombózy
    • refrakterní onemocnění
    • biomarkery orgánového poškození: LDH, srdeční troponin I, sérový kreatinin
    • parametry výměny plazmy (PE) (dny PE a použité množství plazmy), dny na jednotce intenzivní péče, dny v nemocnici
    • kognitivní stav japonských pacientů
  • Zhodnotit bezpečnostní profil kaplacizumabu u japonských pacientů
  • Zhodnotit účinek kaplacizumabu na farmakodynamické (PD) markery u japonských pacientů
  • Vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil kaplacizumabu u japonských pacientů
  • Zhodnotit imunogenicitu kaplacizumabu u japonských pacientů

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studie na účastníka je přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců v případě prodloužení léčby a recidivy během období léčby studovaným lékem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Iruma-Gun, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-shi, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai, Japonsko
        • Investigational Site Number 3920006

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Japonský účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let.
  • Účastníci, kteří mají klinickou diagnózu aTTP (počáteční nebo rekurentní), která zahrnuje trombocytopenii (definovanou jako počet krevních destiček <100 000/µl), mikroangiopatickou hemolytickou anémii, o čemž svědčí fragmentace červených krvinek (např. přítomnost schistocytů) a zvýšené hladiny LDH
  • Účastníci, kteří vyžadují zahájení denní léčby PE a podstoupili maximálně 1 léčbu PE před zařazením do studie
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Počet krevních destiček ≥100 000/µL,
  • Hladina kreatininu v séru > 2,3 mg/dl v případě, že počet krevních destiček je > 30 000 µl
  • Známé další příčiny trombocytopenie
  • Vrozené TTP
  • Klinicky významné aktivní krvácení nebo vysoké riziko krvácení
  • Maligní arteriální hypertenze
  • Známá chronická léčba antikoagulační léčbou, kterou nelze zastavit
  • Účastníci, kteří byli dříve zařazeni do klinické studie s kaplacizumabem a dostávali kaplacizumab, nebo pro které není přiřazené léčebné rameno
  • Účastníci aktuálně nebo méně než 28 dní před zařazením do této studie, zařazení do klinické studie s jiným hodnoceným lékem nebo zařízením
  • Klinický stav jiný než ten spojený s TTP, s očekávanou délkou života < 6 měsíců, jako je malignita v konečném stádiu
  • Citlivost na kteroukoli z intervencí studie nebo jejích složek nebo na lékovou či jinou alergii, která podle názoru výzkumníka kontraindikuje účast ve studii
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníci potenciálně ohrožení nedodržením studijních postupů

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Caplacizumab
Způsobilí účastníci studie dostanou kaplacizumab navíc ke standardní péči, jako je denní výměna plazmy (PE) a léčba kortikosteroidy (povinná), imunosupresivní léčba (v případě potřeby)
Lék: Caplacizumab (ALX-0081)
Léková forma: Lyofilizovaný prášek pro přípravu injekčního roztoku Způsob podání: IV (první dávka), SC (všechny následující dávky)
Lék: Výměna plazmy (PE)
Léková forma: Plazma (např. čerstvá zmrazená plazma) Cesta podání: Výměna plazmy
Lék: Léčba kortikosteroidy (methylprednisolon nebo prednisolon)
Léková forma: injekční roztok nebo tableta Způsob podání: IV nebo perorálně
Lék: Imunosupresivní léčba (např. rituximab)
Léková forma: Injekční roztok (v závislosti na produktu) Cesta podání: IV (v závislosti na produktu)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s recidivou získané trombotické trombocytopenické purpury (aTTP)
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků s recidivou aTTP během celého období studie. Kritériem úspěšnosti pro tuto studii je podíl hodnotitelných účastníků (populace podle protokolu) s recidivou aTTP během celého období studie 20 % nebo méně.
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet opakování TTP
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet recidiv TTP během léčby studovaným lékem (včetně prodloužení) a sledování, jakož i během celého období studie.
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků se složeným cílovým parametrem sestávajícím z mortality související s aTTP, recidivy aTTP a velkých tromboembolických příhod
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků s úmrtím souvisejícím s TTP, recidivou TTP nebo alespoň jednou závažnou tromboembolickou příhodou (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda, plicní embolie nebo hluboká žilní trombóza [DVT]) během celého období léčby (včetně prodloužení) .
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Čas do odezvy počtu krevních destiček
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Doba do odpovědi počtu krevních destiček, definovaná jako počáteční počet krevních destiček ≥150 000/μl s následným zastavením denní výměny plazmy (PE) do 5 dnů.
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků, kteří mají počet krevních destiček ≥150 000/μl
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků, kteří mají počet krevních destiček ≥150 000/μl 1., 2., 3., 4., 5. a 10. den a na konci léčby studovaným lékem (tj. poslední týdenní návštěva během celkového období léčby).
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků s refrakterním TTP
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků s refrakterní TTP, definovanou jako přetrvávající trombocytopenie, nedostatek trvalého zvýšení počtu krevních destiček nebo počtu krevních destiček <50 000/μl a trvale zvýšené LDH (>1,5 x horní hranice normy [ULN]) navzdory 5 PE a léčbě steroidy.
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Doba do normalizace 3 hladin markerů poškození orgánů
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Doba do normalizace všech 3 následujících hladin markerů poškození orgánů: Doba do LDH ≤ 1 x ULN a cTnI ≤ 1 x ULN a sérového kreatininu ≤ 1 x ULN a doba do hladiny jednotlivých markerů poškození orgánů.
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Čas do zastavení denní výměny plazmy (PE)
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Čas zastavit denní PE
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet dní do výměny plazmy
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Koncový bod bude hodnocen ve 4 časových obdobích: denní období PE (pouze první denní období PE), celkové období léčby, období sledování (4 týdny po ukončení léčby studovaným lékem) a celkové období studie
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Celkový objem plazmy
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Koncový bod bude hodnocen ve 4 časových obdobích: denní období PE (pouze první denní období PE), celkové období léčby, období sledování (4 týdny po ukončení léčby studovaným lékem) a celkové období studie
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet dní na JIP a v nemocnici
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet dní na JIP a v nemocnici ve 4 časových obdobích: denní období PE (pouze první denní období PE), celkové období léčby, období následného sledování (4 týdny po ukončení léčby studovaným lékem) a celkové období studie .
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre standardizované mini mentální zkoušky (SMMSE).
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Změna celkového skóre SMMSE od výchozí hodnoty v den 1 (den 2, 3, 4 jako volitelný) a den 5 denního období výměny plazmy (PE) a v týdnech 1 a 5 30denního období PE po dni a první (7 dní po poslední dávce) a návštěva posledního sledování (28 dní po poslední dávce).
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Podíl účastníků s alespoň jednou léčenou tromboembolickou příhodou
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Bude hodnocena závažná tromboembolická příhoda (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda, plicní embolie nebo hluboká žilní trombóza [DVT]) během celého období léčby (včetně prodloužení).
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Počet pacientů s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a krvácivými příhodami
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Farmakodynamické (PD) markery
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
PD parametry: antigen von Willebrandova faktoru (vWF:Ag), srážecí aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C), aktivita kofaktoru von Willebrandova faktoru ristocetinu (vWF:RICO)
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Farmakokinetika: plazmatická koncentrace
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Celkové plazmatické koncentrace kaplacizumabu
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Imunogenicita kaplacizumabu
Časové okno: Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců
Protilátky proti lékům
Přibližně 2 měsíce až přibližně 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

19. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Jiný identifikátor: UTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Caplacizumab (ALX-0081)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit