Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание каплацизумаба у японских пациентов с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (АТТП)

21 апреля 2022 г. обновлено: Sanofi

Открытое многоцентровое исследование по изучению эффективности и безопасности каплацизумаба у японских пациентов с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой

Основная цель:

Оценить влияние каплацизумаба на предотвращение рецидива аТТП (доля участников с рецидивом аТТП) в течение всего периода исследования.

Второстепенные цели:

  • Для оценки влияния каплацизумаба на

    • профилактика рецидивов ТТП (количество рецидивов ТТП) в течение всего периода исследования.
    • комбинированная конечная точка, состоящая из смертности, связанной с аТТП, рецидива аТТП и серьезных тромбоэмболических осложнений во время лечения исследуемым препаратом
    • восстановление числа тромбоцитов как мера профилактики дальнейшего микрососудистого тромбоза
    • рефрактерная болезнь
    • биомаркеры поражения органов: ЛДГ, сердечный тропонин I, сывороточный креатинин
    • параметры плазмафереза ​​(ПЭ) (дни ПЭ и объем использованной плазмы), дни в реанимационном отделении, дни в стационаре
    • когнитивный статус японских пациентов
  • Оценить профиль безопасности каплацизумаба у японских пациентов.
  • Оценить влияние каплацизумаба на фармакодинамические (ФД) маркеры у японских пациентов.
  • Оценить фармакокинетический (ФК) профиль каплацизумаба у японских пациентов.
  • Оценить иммуногенность каплацизумаба у японских пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования на одного участника составляет примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев в случае продления лечения и рецидива в течение периода лечения исследуемым лекарственным средством.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Iruma-Gun, Япония
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Япония
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai-Shi, Япония
        • Investigational Site Number 3920006

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

  • Японский участник должен быть старше 18 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Участники с клиническим диагнозом аТТП (инициальной или рецидивирующей), который включает тромбоцитопению (определяемую как количество тромбоцитов <100 000/мкл), микроангиопатическую гемолитическую анемию, о чем свидетельствует фрагментация эритроцитов (например, наличие шистоцитов) и повышенный уровень ЛДГ
  • Участники, которым требуется начало ежедневного лечения PE и которые получили максимум 1 лечение PE до включения в исследование
  • Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
  • Способен дать подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Количество тромбоцитов ≥100 000/мкл,
  • Уровень креатинина в сыворотке > 2,3 мг/дл, если количество тромбоцитов > 30 000 мкл.
  • Известные другие причины тромбоцитопении
  • Врожденная ТТП
  • Клинически значимое активное кровотечение или высокий риск кровотечения
  • Злокачественная артериальная гипертензия
  • Известное хроническое лечение антикоагулянтами, которое невозможно остановить
  • Участники, ранее включенные в клиническое исследование каплацизумаба и получавшие каплацизумаб, или которым неизвестна назначенная группа лечения
  • Участники в настоящее время или менее чем за 28 дней до включения в это исследование, включенные в клиническое исследование с другим исследуемым препаратом или устройством
  • Клиническое состояние, отличное от связанного с ТТП, с ожидаемой продолжительностью жизни < 6 месяцев, например, терминальная стадия злокачественного новообразования.
  • Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или иная аллергия, которая, по мнению исследователя, является противопоказанием для участия в исследовании.
  • Участник не подходит для участия по любой причине, по мнению исследователя, включая медицинские или клинические условия, или участники потенциально подвержены риску несоблюдения процедур исследования.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Каплацизумаб
Приемлемые участники исследования будут получать каплацизумаб в дополнение к стандартной терапии, такой как ежедневный плазмаферез (ПЭ) и лечение кортикостероидами (обязательно), иммуносупрессивное лечение (при необходимости).
Лекарство: Каплацизумаб (ALX-0081)
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок для приготовления раствора для инъекций. Способ введения: в/в (первая доза), подкожно (все последующие дозы).
Лекарство: Плазмаферез (ПЭ)
Лекарственная форма: плазма (например, свежезамороженная плазма) Путь введения: Плазмаферез
Лекарство: Лечение кортикостероидами (метилпреднизолон или преднизолон)
Лекарственная форма: раствор для инъекций или таблетки. Способ применения: внутривенно или перорально.
Лекарство: Иммуносупрессивная терапия (например, ритуксимаб)
Лекарственная форма: Раствор для инъекций (в зависимости от препарата) Способ введения: В/в (в зависимости от препарата)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с рецидивом приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (АТТП)
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников с рецидивом аТТП в течение всего периода исследования. Критерием успеха для этого исследования является доля поддающихся оценке участников (популяция по протоколу) с рецидивом аТТП в течение всего периода исследования, которая должна составлять 20% или менее.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество рецидивов ТТП
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество рецидивов ТТП во время лечения исследуемым препаратом (включая продление) и последующего наблюдения, а также в течение всего периода исследования.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников с составной конечной точкой, состоящей из смертности, связанной с аТТП, рецидива аТТП и серьезных тромбоэмболических осложнений.
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников со смертью, связанной с ТТП, рецидивом ТТП или хотя бы одним серьезным тромбоэмболическим событием, возникшим на фоне лечения (например, инфарктом миокарда, нарушением мозгового кровообращения, легочной эмболией или тромбозом глубоких вен [ТГВ]) в течение всего периода лечения (включая продления) .
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время реакции подсчета тромбоцитов
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время до ответа количества тромбоцитов, определяемое как начальное количество тромбоцитов ≥150 000/мкл с последующей остановкой ежедневного плазмафереза ​​(PE) в течение 5 дней.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников с количеством тромбоцитов ≥150 000/мкл
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников, у которых количество тромбоцитов ≥150 000/мкл на 1, 2, 3, 4, 5 и 10 день и в конце лечения исследуемым препаратом (т. е. последний еженедельный визит в течение всего периода лечения).
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников с рефрактерной ТТП
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников с рефрактерной ТТП, определяемой как стойкая тромбоцитопения, отсутствие устойчивого прироста количества тромбоцитов или количество тромбоцитов <50 000/мкл и постоянно повышенный уровень ЛДГ (>1,5 x верхняя граница нормы [ВГН]), несмотря на 5 ТЭ и лечение стероидами.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время до нормализации уровня маркеров повреждения 3 органов
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время до нормализации всех 3 из следующих уровней маркеров повреждения органов: время до уровня ЛДГ ≤ 1 x ВГН и cTnI ≤ 1 x ВГН, креатинина сыворотки ≤ 1 x ВГН и время до уровня маркера повреждения отдельного органа.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время до прекращения ежедневного плазмафереза ​​(ПЭ)
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Время прекращения ежедневной физкультуры
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество дней до плазмафереза
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Конечная точка будет оцениваться в 4 периода времени: ежедневный период PE (только первый ежедневный период PE), общий период лечения, период последующего наблюдения (через 4 недели после прекращения лечения исследуемым лекарственным средством) и общий период исследования.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Общий объем плазмы
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Конечная точка будет оцениваться в 4 периода времени: ежедневный период PE (только первый ежедневный период PE), общий период лечения, период последующего наблюдения (через 4 недели после прекращения лечения исследуемым лекарственным средством) и общий период исследования.
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество дней в отделении интенсивной терапии и в больнице
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество дней в отделении интенсивной терапии и в больнице за 4 временных периода: ежедневный период PE (только первый ежедневный период PE), общий период лечения, период последующего наблюдения (через 4 недели после прекращения лечения исследуемым лекарственным средством) и общий период исследования. .
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Изменение общего балла по стандартизированному мини-экзамену психического состояния (SMMSE) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Изменение общего балла SMMSE по сравнению с исходным уровнем в 1-й день (2-й, 3-й, 4-й дни по выбору) и 5-й день ежедневного периода плазмообмена (PE), а также в 1-ю и 5-ю недели 30-дневного постдневного периода PE и в первый (через 7 дней после последней дозы) и последний контрольный визит (через 28 дней после последней дозы).
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Доля участников, по крайней мере, с одним развившимся на фоне лечения тромбоэмболическим событием
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Будут оцениваться возникшие во время лечения крупные тромбоэмболические явления (например, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения, легочная эмболия или тромбоз глубоких вен [ТГВ]) в течение всего периода лечения (включая продление).
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество пациентов с нежелательными явлениями, возникшими после лечения
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Количество пациентов с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и кровотечениями
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Фармакодинамические (PD) маркеры
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Параметры ФД: антиген фактора фон Виллебранда (vWF:Ag), свертывающая активность фактора свертывания крови VIII (FVIII:C), активность кофактора ристоцетина фактора фон Виллебранда (vWF:RICO)
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Фармакокинетика: концентрация в плазме
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Общие концентрации каплацизумаба в плазме
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Иммуногенность каплацизумаба
Временное ограничение: Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев
Антилекарственные антитела
Примерно от 2 месяцев до примерно 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Другой идентификатор: UTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Каплацизумаб (ALX-0081)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться