Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie mit Caplacizumab bei japanischen Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP)

21. April 2022 aktualisiert von: Sanofi

Eine Open-Label-Multicenter-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei japanischen Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura

Primäres Ziel:

Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf die Prävention des Wiederauftretens von aTTP (Anteil der Teilnehmer mit einem Wiederauftreten von aTTP) während der gesamten Studiendauer.

Sekundäre Ziele:

  • Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf

    • Verhinderung des Wiederauftretens von TTP (Anzahl der Wiederauftreten von TTP) während der gesamten Studiendauer.
    • ein zusammengesetzter Endpunkt, bestehend aus aTTP-bedingter Mortalität, Wiederauftreten von aTTP und schwerwiegenden thromboembolischen Ereignissen während der Behandlung mit dem Studienmedikament
    • Wiederherstellung der Thrombozytenzahl als Maßnahme zur Verhinderung weiterer mikrovaskulärer Thrombosen
    • refraktäre Krankheit
    • Biomarker für Organschäden: LDH, kardiales Troponin I, Serum-Kreatinin
    • Plasmaaustausch (PE)-Parameter (PE-Tage und verbrauchtes Plasmavolumen), Tage auf der Intensivstation, Tage im Krankenhaus
    • kognitiver Status japanischer Patienten
  • Bewertung des Sicherheitsprofils von Caplacizumab bei japanischen Patienten
  • Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf pharmakodynamische (PD) Marker bei japanischen Patienten
  • Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Caplacizumab bei japanischen Patienten
  • Bewertung der Immunogenität von Caplacizumab bei japanischen Patienten

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ungefähr 2 Monate bis zu ungefähr 6 Monaten im Falle einer Behandlungsverlängerung und eines erneuten Auftretens während der Behandlung mit dem Studienmedikament.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Iruma-Gun, Japan
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japan
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920006

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Der japanische Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein.
  • Teilnehmer mit einer klinischen Diagnose von aTTP (anfänglich oder rezidivierend), einschließlich Thrombozytopenie (definiert als Thrombozytenzahl <100.000/µl), mikroangiopathische hämolytische Anämie, die durch Fragmentierung roter Blutkörperchen (z. B. Vorhandensein von Schistozyten) und erhöhte Werte von LDH
  • Teilnehmer, die den Beginn einer täglichen PE-Behandlung benötigen und vor der Aufnahme in die Studie maximal 1 PE-Behandlung erhalten haben
  • Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen
  • Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µL,
  • Serumkreatininspiegel > 2,3 mg/dL bei einer Thrombozytenzahl von > 30.000 µL
  • Bekannte andere Ursachen für Thrombozytopenie
  • Angeborene TTP
  • Klinisch signifikante aktive Blutung oder hohes Blutungsrisiko
  • Maligne arterielle Hypertonie
  • Bekannte chronische Behandlung mit Antikoagulanzien, die nicht gestoppt werden kann
  • Teilnehmer, die zuvor in eine klinische Studie mit Caplacizumab aufgenommen wurden und Caplacizumab erhielten oder bei denen der zugewiesene Behandlungsarm unbekannt ist
  • Teilnehmer, die derzeit oder weniger als 28 Tage vor der Aufnahme in diese Studie in eine klinische Studie mit einem anderen Prüfpräparat oder -gerät aufgenommen wurden
  • Klinischer Zustand, der nicht mit TTP assoziiert ist, mit einer Lebenserwartung von < 6 Monaten, wie bösartiger Tumor im Endstadium
  • Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Medikamente oder andere Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren
  • Teilnehmer, aus welchen Gründen auch immer, wie vom Prüfarzt beurteilt, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Caplacizumab
Geeignete Studienteilnehmer erhalten Caplacizumab zusätzlich zur Standardbehandlung wie täglichem Plasmaaustausch (PE) und Kortikosteroidbehandlung (obligatorisch), immunsuppressive Behandlung (falls erforderlich)
Darreichungsform: Lyophilisiertes Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung Verabreichungsweg: IV (erste Dosis), SC (alle nachfolgenden Dosen)
Darreichungsform:Plasma (z.B. gefrorenes Frischplasma) Verabreichungsweg: Plasmaaustausch
Darreichungsform: Injektionslösung oder Tablette Verabreichungsweg: IV oder Oral
Darreichungsform: Injektionslösung (produktabhängig) Verabreichungsweg: i.v. (produktabhängig)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einem Rezidiv einer erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP)
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit einem Rezidiv von aTTP während der gesamten Studiendauer. Das Erfolgskriterium für diese Studie ist der Anteil der auswertbaren Teilnehmer (Pro-Protokoll-Population) mit einem Wiederauftreten von aTTP während der gesamten Studiendauer von 20 % oder weniger.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Wiederholungen von TTP
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Rezidive von TTP während der Behandlung mit dem Studienmedikament (einschließlich Verlängerungen) und Nachbeobachtung sowie während des gesamten Studienzeitraums.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit zusammengesetztem Endpunkt bestehend aus aTTP-bedingter Mortalität, Wiederauftreten von aTTP und schwerwiegenden thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit TTP-bedingtem Tod, TTP-Wiederauftreten oder mindestens einem behandlungsbedingten schweren thromboembolischen Ereignis (z. B. Myokardinfarkt, Schlaganfall, Lungenembolie oder tiefe Venenthrombose [TVT]) während der gesamten Behandlungsdauer (einschließlich Verlängerungen) .
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit bis zur Reaktion der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit bis zum Ansprechen der Thrombozytenzahl, definiert als anfängliche Thrombozytenzahl ≥ 150.000/μl mit nachfolgendem Stopp des täglichen Plasmaaustauschs (PE) innerhalb von 5 Tagen.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl ≥ 150.000/μl
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 150.000/μl an Tag 1, 2, 3, 4, 5 und Tag 10 und am Ende der medikamentösen Behandlung der Studie (d. h. letzter wöchentlicher Besuch während des gesamten Behandlungszeitraums).
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit refraktärer TTP
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit refraktärer TTP, definiert als anhaltende Thrombozytopenie, fehlender anhaltender Anstieg der Thrombozytenzahl oder Thrombozytenzahlen < 50.000/μl und anhaltend erhöhtes LDH (> 1,5 x Obergrenze des Normalwerts [ULN]) trotz 5 PEs und Steroidbehandlung.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit bis zur Normalisierung von 3 Markerwerten für Organschäden
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit bis zur Normalisierung aller 3 der folgenden Organschadensmarkerspiegel: Zeit bis LDH ≤ 1 x ULN und cTnI ≤ 1 x ULN und Serumkreatinin ≤ 1 x ULN und Zeit bis zum individuellen Organschadensmarkerspiegel.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit bis zum Ende des täglichen Plasmaaustauschs (PE)
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Zeit zum Stoppen der täglichen PE
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Tage bis zum Plasmaaustausch
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Der Endpunkt wird in 4 Zeiträumen bewertet: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Gesamtvolumen des Plasmas
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Der Endpunkt wird in 4 Zeiträumen bewertet: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Tage auf der Intensivstation und im Krankenhaus
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Tage auf der Intensivstation und im Krankenhaus in 4 Zeitabschnitten: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, im Nachbeobachtungszeitraum (von 4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum .
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Änderung der Gesamtpunktzahl der standardisierten Mini-Mental-State-Prüfung (SMMSE) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Änderung des SMMSE-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert an Tag 1 (Tag 2, 3, 4 als optional) und Tag 5 der täglichen Plasmaaustauschperiode (PE) und Wochen 1 und 5 der 30-tägigen PE-Periode nach dem Tag und der ersten (7 Tage nach der letzten Einnahme) und letzte Nachuntersuchung (28 Tage nach der letzten Einnahme).
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anteil der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten thromboembolischen Ereignis
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Das behandlungsbedingte schwerwiegende thromboembolische Ereignis (z. B. Myokardinfarkt, Schlaganfall, Lungenembolie oder tiefe Venenthrombose [TVT]) während der gesamten Behandlungsdauer (einschließlich Verlängerungen) wird bewertet.
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Blutungsereignissen
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Pharmakodynamische (PD) Marker
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
PD-Parameter: von-Willebrand-Faktor-Antigen (vWF:Ag), Gerinnungsfaktor VIII-Gerinnungsaktivität (FVIII:C), von-Willebrand-Faktor-Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (vWF:RICO)
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Pharmakokinetik: Plasmakonzentration
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Gesamt-Plasmakonzentrationen von Caplacizumab
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Immunogenität von Caplacizumab
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
Anti-Drogen-Antikörper
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Thrombotische thrombozytopenische Purpura

Klinische Studien zur Caplacizumab (ALX-0081)

3
Abonnieren