- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04074187
Eine Studie mit Caplacizumab bei japanischen Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP)
Eine Open-Label-Multicenter-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei japanischen Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura
Primäres Ziel:
Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf die Prävention des Wiederauftretens von aTTP (Anteil der Teilnehmer mit einem Wiederauftreten von aTTP) während der gesamten Studiendauer.
Sekundäre Ziele:
Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf
- Verhinderung des Wiederauftretens von TTP (Anzahl der Wiederauftreten von TTP) während der gesamten Studiendauer.
- ein zusammengesetzter Endpunkt, bestehend aus aTTP-bedingter Mortalität, Wiederauftreten von aTTP und schwerwiegenden thromboembolischen Ereignissen während der Behandlung mit dem Studienmedikament
- Wiederherstellung der Thrombozytenzahl als Maßnahme zur Verhinderung weiterer mikrovaskulärer Thrombosen
- refraktäre Krankheit
- Biomarker für Organschäden: LDH, kardiales Troponin I, Serum-Kreatinin
- Plasmaaustausch (PE)-Parameter (PE-Tage und verbrauchtes Plasmavolumen), Tage auf der Intensivstation, Tage im Krankenhaus
- kognitiver Status japanischer Patienten
- Bewertung des Sicherheitsprofils von Caplacizumab bei japanischen Patienten
- Bewertung der Wirkung von Caplacizumab auf pharmakodynamische (PD) Marker bei japanischen Patienten
- Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Profils von Caplacizumab bei japanischen Patienten
- Bewertung der Immunogenität von Caplacizumab bei japanischen Patienten
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Iruma-Gun, Japan
- Investigational Site Number 3920009
-
Kanazawa-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920014
-
Kashihara-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920007
-
Kawasaki-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920013
-
Kitakyushu-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920001
-
Kumamoto-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920002
-
Kurashiki-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920003
-
Kyoto-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920010
-
Maebashi-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920005
-
Nagoya, Japan
- Investigational Site Number 3920015
-
Osaka-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920011
-
Sendai-Shi, Japan
- Investigational Site Number 3920006
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien :
- Der japanische Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein.
- Teilnehmer mit einer klinischen Diagnose von aTTP (anfänglich oder rezidivierend), einschließlich Thrombozytopenie (definiert als Thrombozytenzahl <100.000/µl), mikroangiopathische hämolytische Anämie, die durch Fragmentierung roter Blutkörperchen (z. B. Vorhandensein von Schistozyten) und erhöhte Werte von LDH
- Teilnehmer, die den Beginn einer täglichen PE-Behandlung benötigen und vor der Aufnahme in die Studie maximal 1 PE-Behandlung erhalten haben
- Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen
- Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben
Ausschlusskriterien:
- Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µL,
- Serumkreatininspiegel > 2,3 mg/dL bei einer Thrombozytenzahl von > 30.000 µL
- Bekannte andere Ursachen für Thrombozytopenie
- Angeborene TTP
- Klinisch signifikante aktive Blutung oder hohes Blutungsrisiko
- Maligne arterielle Hypertonie
- Bekannte chronische Behandlung mit Antikoagulanzien, die nicht gestoppt werden kann
- Teilnehmer, die zuvor in eine klinische Studie mit Caplacizumab aufgenommen wurden und Caplacizumab erhielten oder bei denen der zugewiesene Behandlungsarm unbekannt ist
- Teilnehmer, die derzeit oder weniger als 28 Tage vor der Aufnahme in diese Studie in eine klinische Studie mit einem anderen Prüfpräparat oder -gerät aufgenommen wurden
- Klinischer Zustand, der nicht mit TTP assoziiert ist, mit einer Lebenserwartung von < 6 Monaten, wie bösartiger Tumor im Endstadium
- Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Medikamente oder andere Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren
- Teilnehmer, aus welchen Gründen auch immer, wie vom Prüfarzt beurteilt, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko besteht, dass sie die Studienverfahren nicht einhalten
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Caplacizumab
Geeignete Studienteilnehmer erhalten Caplacizumab zusätzlich zur Standardbehandlung wie täglichem Plasmaaustausch (PE) und Kortikosteroidbehandlung (obligatorisch), immunsuppressive Behandlung (falls erforderlich)
|
Darreichungsform: Lyophilisiertes Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung Verabreichungsweg: IV (erste Dosis), SC (alle nachfolgenden Dosen)
Darreichungsform:Plasma (z.B.
gefrorenes Frischplasma) Verabreichungsweg: Plasmaaustausch
Darreichungsform: Injektionslösung oder Tablette Verabreichungsweg: IV oder Oral
Darreichungsform: Injektionslösung (produktabhängig) Verabreichungsweg: i.v. (produktabhängig)
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anteil der Teilnehmer mit einem Rezidiv einer erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP)
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit einem Rezidiv von aTTP während der gesamten Studiendauer.
Das Erfolgskriterium für diese Studie ist der Anteil der auswertbaren Teilnehmer (Pro-Protokoll-Population) mit einem Wiederauftreten von aTTP während der gesamten Studiendauer von 20 % oder weniger.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Wiederholungen von TTP
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Rezidive von TTP während der Behandlung mit dem Studienmedikament (einschließlich Verlängerungen) und Nachbeobachtung sowie während des gesamten Studienzeitraums.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit zusammengesetztem Endpunkt bestehend aus aTTP-bedingter Mortalität, Wiederauftreten von aTTP und schwerwiegenden thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit TTP-bedingtem Tod, TTP-Wiederauftreten oder mindestens einem behandlungsbedingten schweren thromboembolischen Ereignis (z. B. Myokardinfarkt, Schlaganfall, Lungenembolie oder tiefe Venenthrombose [TVT]) während der gesamten Behandlungsdauer (einschließlich Verlängerungen) .
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit bis zur Reaktion der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit bis zum Ansprechen der Thrombozytenzahl, definiert als anfängliche Thrombozytenzahl ≥ 150.000/μl mit nachfolgendem Stopp des täglichen Plasmaaustauschs (PE) innerhalb von 5 Tagen.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl ≥ 150.000/μl
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 150.000/μl an Tag 1, 2, 3, 4, 5 und Tag 10 und am Ende der medikamentösen Behandlung der Studie (d. h. letzter wöchentlicher Besuch während des gesamten Behandlungszeitraums).
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit refraktärer TTP
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit refraktärer TTP, definiert als anhaltende Thrombozytopenie, fehlender anhaltender Anstieg der Thrombozytenzahl oder Thrombozytenzahlen < 50.000/μl und anhaltend erhöhtes LDH (> 1,5 x Obergrenze des Normalwerts [ULN]) trotz 5 PEs und Steroidbehandlung.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit bis zur Normalisierung von 3 Markerwerten für Organschäden
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit bis zur Normalisierung aller 3 der folgenden Organschadensmarkerspiegel: Zeit bis LDH ≤ 1 x ULN und cTnI ≤ 1 x ULN und Serumkreatinin ≤ 1 x ULN und Zeit bis zum individuellen Organschadensmarkerspiegel.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit bis zum Ende des täglichen Plasmaaustauschs (PE)
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Zeit zum Stoppen der täglichen PE
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Tage bis zum Plasmaaustausch
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Der Endpunkt wird in 4 Zeiträumen bewertet: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Gesamtvolumen des Plasmas
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Der Endpunkt wird in 4 Zeiträumen bewertet: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Tage auf der Intensivstation und im Krankenhaus
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Tage auf der Intensivstation und im Krankenhaus in 4 Zeitabschnitten: täglicher PE-Zeitraum (nur der erste tägliche PE-Zeitraum), Gesamtbehandlungszeitraum, im Nachbeobachtungszeitraum (von 4 Wochen nach Beendigung der Behandlung mit dem Studienmedikament) und Gesamtstudienzeitraum .
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Änderung der Gesamtpunktzahl der standardisierten Mini-Mental-State-Prüfung (SMMSE) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Änderung des SMMSE-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert an Tag 1 (Tag 2, 3, 4 als optional) und Tag 5 der täglichen Plasmaaustauschperiode (PE) und Wochen 1 und 5 der 30-tägigen PE-Periode nach dem Tag und der ersten (7 Tage nach der letzten Einnahme) und letzte Nachuntersuchung (28 Tage nach der letzten Einnahme).
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anteil der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten thromboembolischen Ereignis
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Das behandlungsbedingte schwerwiegende thromboembolische Ereignis (z. B. Myokardinfarkt, Schlaganfall, Lungenembolie oder tiefe Venenthrombose [TVT]) während der gesamten Behandlungsdauer (einschließlich Verlängerungen) wird bewertet.
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Blutungsereignissen
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Pharmakodynamische (PD) Marker
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
PD-Parameter: von-Willebrand-Faktor-Antigen (vWF:Ag), Gerinnungsfaktor VIII-Gerinnungsaktivität (FVIII:C), von-Willebrand-Faktor-Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (vWF:RICO)
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Pharmakokinetik: Plasmakonzentration
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Gesamt-Plasmakonzentrationen von Caplacizumab
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Immunogenität von Caplacizumab
Zeitfenster: Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Anti-Drogen-Antikörper
|
Etwa 2 Monate bis etwa 6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Immunsystems
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutung
- Blutgerinnungsstörungen
- Hautmanifestationen
- Thrombozytopenie
- Erkrankungen der Blutplättchen
- Thrombophilie
- Thrombotische Mikroangiopathien
- Purpura
- Purpura, Thrombozytopenie
- Purpura, thrombotisch thrombozytopenisch
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Autonome Agenten
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Entzündungshemmende Mittel
- Antirheumatika
- Antineoplastische Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antiemetika
- Magen-Darm-Mittel
- Glukokortikoide
- Hormone
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Antineoplastische Mittel, hormonell
- Neuroprotektive Wirkstoffe
- Schutzmittel
- Antineoplastische Mittel, immunologische
- Prednisolon
- Methylprednisolonacetat
- Methylprednisolon
- Methylprednisolon Hemisuccinat
- Prednisolonacetat
- Prednisolonhemisuccinat
- Prednisolonphosphat
- Rituximab
- Immunsuppressive Mittel
Andere Studien-ID-Nummern
- EFC16297
- U1111-1223-4914 (Andere Kennung: UTN)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Thrombotische thrombozytopenische Purpura
-
Insel Gruppe AG, University Hospital BernSwiss National Science Foundation; Mach Gaensslen Foundation; Baxalta Innovations...RekrutierungThrombotische thrombozytopenische Purpura | Angeborene thrombotische thrombozytopenische Purpura | Familiäre thrombotische thrombozytopenische Purpura | Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura, angeboren | Upshaw-Schulman-SyndromVereinigte Staaten, Österreich, Tschechien, Deutschland, Japan, Norwegen, Schweiz
-
Turkish Hematology AssociationSanofiRekrutierungTTP – Thrombotisch-thrombozytopenische PurpuraTruthahn
-
University of CologneRekrutierungErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraDeutschland
-
Peking Union Medical College HospitalNoch keine RekrutierungThrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbenChina
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrutierungErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraSpanien, Portugal
-
University of CologneRekrutierungErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraDeutschland
-
Harbour BioMed (Guangzhou) Co. Ltd.RekrutierungPrimäre immunthrombozytopenische PurpuraChina
-
Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenImmunthrombozytopenische Purpura (ITP)Spanien, Italien, Griechenland, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Truthahn, Russische Föderation, Brasilien, Österreich, Mexiko, Oman, Chile, Japan, Vereinigte Staaten
-
TakedaVerfügbarThrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
-
Ablynx, a Sanofi companyAbgeschlossenErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraVereinigte Staaten, Österreich, Belgien, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Rumänien, Australien
Klinische Studien zur Caplacizumab (ALX-0081)
-
Ablynx, a Sanofi companyAbgeschlossenErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraVereinigte Staaten, Australien, Österreich, Belgien, Kanada, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Israel, Italien, Niederlande, Spanien, Schweiz, Truthahn, Vereinigtes Königreich
-
Ablynx, a Sanofi companyAbgeschlossenErworbene thrombotische thrombozytopenische PurpuraVereinigte Staaten, Österreich, Belgien, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Rumänien, Australien
-
Ablynx, a Sanofi companyAbgeschlossenInstabile Angina | Myokardinfarkt ohne ST-Streckenhebung (NSTEMI) | Stabile Angina pectoris (assoziiert mit Hochrisiko-PCI)Polen, Belgien, Deutschland, Israel, Österreich, Schweiz, Tschechien
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...RekrutierungThrombotische thrombozytopenische PurpuraItalien
-
University Hospital, RouenNoch keine RekrutierungThrombotische thrombozytopenische Purpura, erworben
-
SanofiAbgeschlossenImmunvermittelte thrombozytopenische PurpuraFrankreich
-
Ralexar Therapeutics, Inc.AbgeschlossenAtopische Dermatitis | Ekzem, atopischVereinigte Staaten
-
AblynxAbgeschlossenGesunde FreiwilligeVereinigte Staaten
-
Ralexar Therapeutics, Inc.UnbekanntAtopisches Dermatitis-EkzemVereinigte Staaten, Kanada
-
AblynxAbgeschlossen