Um teste de caplacizumabe em pacientes japoneses com púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP)
16 de setembro de 2025 atualizado por: Sanofi
Um estudo multicêntrico aberto para estudar a eficácia e a segurança do caplacizumabe em pacientes japoneses com púrpura trombocitopênica trombótica adquirida
Objetivo primário:
Avaliar o efeito do caplacizumabe na prevenção da recorrência de aTTP (proporção de participantes com recorrência de aTTP) durante o período geral do estudo.
Objetivos Secundários:
Avaliar o efeito do caplacizumabe sobre
- prevenção de recorrência de TTP (o número de recorrências de TTP) durante o período geral do estudo.
- um endpoint composto que consiste em mortalidade relacionada a aTTP, recorrência de aTTP e eventos tromboembólicos importantes durante o tratamento medicamentoso do estudo
- restaurar a contagem de plaquetas como uma medida de prevenção de mais trombose microvascular
- doença refratária
- biomarcadores de lesão de órgão: LDH, troponina I cardíaca, creatinina sérica
- Parâmetros de plasmaférese (PE) (dias de PE e volume de plasma utilizado), dias na unidade de terapia intensiva, dias no hospital
- estado cognitivo de pacientes japoneses
- Avaliar o perfil de segurança do caplacizumabe em pacientes japoneses
- Avaliar o efeito do caplacizumabe nos marcadores farmacodinâmicos (PD) em pacientes japoneses
- Avaliar o perfil farmacocinético (PK) do caplacizumabe em pacientes japoneses
- Avaliar a imunogenicidade do caplacizumabe em pacientes japoneses
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A duração do estudo por participante é de aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses em caso de extensão do tratamento e recorrência durante o período de tratamento medicamentoso do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Iruma-Gun, Japão
- Investigational Site Number 3920009
-
Kanazawa, Japão
- Investigational Site Number 3920014
-
Kashihara-shi, Japão
- Investigational Site Number 3920007
-
Kawasaki-Shi, Japão
- Investigational Site Number 3920013
-
Kitakyushu-Shi, Japão
- Investigational Site Number 3920001
-
Kumamoto, Japão
- Investigational Site Number 3920002
-
Kurashiki-Shi, Japão
- Investigational Site Number 3920003
-
Kyoto, Japão
- Investigational Site Number 3920010
-
Maebashi, Japão
- Investigational Site Number 3920005
-
Nagoya, Japão
- Investigational Site Number 3920015
-
Osaka, Japão
- Investigational Site Number 3920011
-
Sendai, Japão
- Investigational Site Number 3920006
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão :
- O participante japonês deve ter 18 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado.
- Participantes com diagnóstico clínico de aTTP (inicial ou recorrente), que inclui trombocitopenia (definida como contagem de plaquetas <100.000/µL), anemia hemolítica microangiopática evidenciada pela fragmentação das hemácias (por exemplo, presença de esquizócitos) e aumento dos níveis de LDH
- Participantes que requerem o início do tratamento diário de EP e receberam no máximo 1 tratamento de EP antes da inscrição no estudo
- O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos
- Capaz de dar consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Contagem de plaquetas ≥100.000/µL,
- Nível de creatinina sérica > 2,3mg/dL caso a contagem de plaquetas seja > 30.000µL
- Outras causas conhecidas de trombocitopenia
- PTT congênita
- Sangramento ativo clinicamente significativo ou alto risco de sangramento
- Hipertensão arterial maligna
- Tratamento crônico conhecido com tratamento anticoagulante que não pode ser interrompido
- Participantes que foram previamente inscritos em um estudo clínico com caplacizumabe e receberam caplacizumabe ou para quem o braço de tratamento designado é desconhecido
- Participantes atualmente ou menos de 28 dias antes da inscrição neste estudo, inscritos em um estudo clínico com outro medicamento ou dispositivo experimental
- Condição clínica diferente daquela associada à PTT, com expectativa de vida < 6 meses, como malignidade em estágio terminal
- Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a drogas ou outras que, na opinião do Investigador, contra-indicam a participação no estudo
- Participante não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Caplacizumabe
Os participantes elegíveis do estudo receberão caplacizumabe além do tratamento padrão, como plasmaférese diária (PE) e tratamento com corticosteroides (obrigatório), tratamento imunossupressor (se necessário)
|
Forma farmacêutica: Pó liofilizado para solução injetável Via de administração: IV (primeira dose), SC (todas as doses subsequentes)
Forma farmacêutica:Plasma (ex.
plasma fresco congelado) Via de administração: Troca de plasma
Forma farmacêutica:Solução injetável ou Comprimido Via de administração: IV ou Oral
Forma farmacêutica:Solução injetável (dependendo do produto) Via de administração: IV (dependendo do produto)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de participantes com recorrência de púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP)
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Proporção de participantes com recorrência de aTTP durante o período geral do estudo.
O critério de sucesso para este estudo é a proporção de participantes avaliáveis (população por protocolo) com recorrência de aTTP durante o período geral do estudo em 20% ou menos.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de recorrências de TTP
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Número de recorrências de TTP durante o tratamento medicamentoso do estudo (incluindo extensões) e acompanhamento, bem como durante o período geral do estudo.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Proporção de participantes com endpoint composto consistindo em mortalidade relacionada a aTTP, recorrência de aTTP e eventos tromboembólicos maiores
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Proporção de participantes com morte relacionada a PTT, recorrência de PTT ou pelo menos um evento tromboembólico importante emergente do tratamento (por exemplo, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar ou trombose venosa profunda [TVP]) durante o período geral de tratamento (incluindo extensões) .
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Tempo para resposta de contagem de plaquetas
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Tempo para resposta à contagem de plaquetas, definido como contagem inicial de plaquetas ≥150.000/μL com subsequente interrupção da plasmaférese diária (PE) em 5 dias.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Proporção de participantes com contagem de plaquetas ≥150.000/μL
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Proporção de participantes com contagem de plaquetas ≥150.000/μL no Dia 1, 2, 3, 4, 5 e Dia 10 e no final do tratamento medicamentoso do estudo (ou seja, última visita semanal durante o período geral de tratamento).
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Proporção de participantes com PTT refratária
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Proporção de participantes com PTT refratária, definida como trombocitopenia persistente, falta de incremento sustentado na contagem de plaquetas ou contagens de plaquetas <50.000/μL e LDH persistentemente elevado (>1,5 x limite superior do normal [LSN]) apesar de 5 EPs e tratamento com esteroides.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Tempo para normalização de 3 níveis de marcador de dano de órgão
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Tempo para a normalização de todos os 3 dos seguintes níveis de marcador de dano de órgão: Tempo para LDH ≤ 1 x LSN e cTnI ≤ 1 x LSN e creatinina sérica ≤ 1 x LSN e tempo para nível de marcador de dano de órgão individual.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Tempo para parar a troca diária de plasma (PE)
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Hora de parar o PE diário
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Número de dias para troca de plasma
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
O ponto final será avaliado em 4 períodos de tempo: período de PE diário (somente o primeiro período diário de PE), período de tratamento geral, período de acompanhamento (de 4 semanas após a interrupção do tratamento medicamentoso do estudo) e período de estudo geral
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Volume total de plasma
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
O ponto final será avaliado em 4 períodos de tempo: período de PE diário (somente o primeiro período diário de PE), período de tratamento geral, período de acompanhamento (de 4 semanas após a interrupção do tratamento medicamentoso do estudo) e período de estudo geral
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Número de dias na UTI e no hospital
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Número de dias na UTI e no hospital em 4 períodos de tempo: período diário de EP (somente o primeiro período diário de EP), período geral de tratamento, no período de acompanhamento (de 4 semanas após a interrupção do tratamento medicamentoso do estudo) e período geral do estudo .
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Mudança da linha de base na pontuação total do mini exame do estado mental padronizado (SMMSE)
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Mudança da linha de base na pontuação total do SMMSE no Dia 1, (Dias 2, 3, 4 como opcional) e Dia 5 do período diário de Troca de Plasma (PE), e Semanas 1 e 5 do período de 30 dias pós-diário de PE, e a primeira (7 dias após a última dosagem) e visita final de acompanhamento (28 dias após a última dosagem).
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Proporção de participantes com pelo menos um evento tromboembólico emergente do tratamento
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
O evento tromboembólico maior emergente do tratamento (por exemplo, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar ou trombose venosa profunda [TVP]) durante todo o período de tratamento (incluindo extensões) será avaliado.
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) e eventos hemorrágicos
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Marcadores farmacodinâmicos (PD)
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Parâmetros de DP: antígeno do fator de von Willebrand (vWF:Ag), atividade de coagulação do fator VIII da coagulação (FVIII:C), atividade do cofator de ristocetina do fator de von Willebrand (vWF:RICO)
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Farmacocinética: concentração plasmática
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Concentrações plasmáticas totais de caplacizumabe
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
|
Imunogenicidade do caplacizumabe
Prazo: Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Anticorpos anti-drogas
|
Aproximadamente 2 meses até aproximadamente 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Miyakawa Y, Imada K, Ichikawa S, Uchiyama H, Ueda Y, Yonezawa A, Fujitani S, Ogawa Y, Matsushita T, Asakura H, Nishio K, Suzuki K, Hashimoto Y, Murakami H, Tahara S, Tanaka T, Matsumoto M. The efficacy and safety of caplacizumab in Japanese patients with immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura: an open-label phase 2/3 study. Int J Hematol. 2023 Mar;117(3):366-377. doi: 10.1007/s12185-022-03495-6. Epub 2022 Nov 24.
- Imada K, Miyakawa Y, Ichikawa S, Uchiyama H, Ueda Y, Hashimoto Y, Nishimi M, Tsukamoto M, Tahara S, Matsumoto M. Frontline use of rituximab may prevent ADAMTS13 inhibitor boosting during caplacizumab treatment in patients with iTTP: post hoc analysis of a phase 2/3 study in Japan. Thromb J. 2024 Aug 2;22(1):72. doi: 10.1186/s12959-024-00642-3.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
19 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
19 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
29 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
22 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Terapêutica
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Compostos policíclicos
- Anticorpos, monoclonais
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoproteínas
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Pregada
- Pregnas
- Esteróides
- Compostos de anel fundido
- Pregadienetriols
- Anticorpos, monoclonais, derivados de murinos
- Terapia biológica
- Remoção de componentes sanguíneos
- Transfusão de sangue
- Plasmapherese
- Desintoxicação de sorção
- Circulação extracorpórea
- Rituximabe
- Prednisolona
- Metilprednisolona
- Troca de plasma
- Caplacizumab
Outros números de identificação do estudo
- EFC16297
- U1111-1223-4914 (Outro identificador: UTN)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .