Una prova di Caplacizumab in pazienti giapponesi con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP)

Criterio di inclusione :

• Il partecipante giapponese deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
• - Partecipanti con diagnosi clinica di aTTP (iniziale o ricorrente), che include trombocitopenia (definita come conta piastrinica <100.000/μL), anemia emolitica microangiopatica come evidenziato dalla frammentazione dei globuli rossi (p. es., presenza di schistociti) e livelli aumentati di LDH
• - Partecipanti che richiedono l'inizio del trattamento giornaliero di EP e hanno ricevuto un massimo di 1 trattamento di EP prima dell'arruolamento nello studio
• L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici
• In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

• Conta piastrinica ≥100.000/µL,
• Livello di creatinina sierica > 2,3 mg/dL nel caso in cui la conta piastrinica sia > 30.000 µL
• Altre cause note di trombocitopenia
• TTP congenito
• Sanguinamento attivo clinicamente significativo o alto rischio di sanguinamento
• Ipertensione arteriosa maligna
• Trattamento cronico noto con trattamento anticoagulante che non può essere interrotto
• Partecipanti che sono stati precedentemente arruolati in uno studio clinico con caplacizumab e hanno ricevuto caplacizumab o per i quali non è noto il braccio di trattamento assegnato
• Partecipanti attualmente o meno di 28 giorni prima dell'arruolamento in questo studio, arruolati in uno studio clinico con un altro farmaco o dispositivo sperimentale
• Condizione clinica diversa da quella associata a TTP, con aspettativa di vita <6 mesi, come neoplasia allo stadio terminale
• Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o dei suoi componenti, o farmaci o altre allergie che, a parere dello sperimentatore, controindicano la partecipazione allo studio
• Partecipante non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, come giudicato dallo Sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.