Caplacizumab 在获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 日本患者中的试验
2022年4月21日 更新者：Sanofi
一项研究 Caplacizumab 在日本获得性血栓性血小板减少性紫癜患者中的疗效和安全性的开放标签多中心试验
主要目标：
评估整个研究期间 caplacizumab 对预防 aTTP 复发的影响（aTTP 复发的参与者比例）。
次要目标：
评估 caplacizumab 对
- 在整个研究期间预防 TTP 的复发（TTP 的复发次数）。
- 研究药物治疗期间由 aTTP 相关死亡率、aTTP 复发和主要血栓栓塞事件组成的复合终点
- 恢复血小板计数作为预防进一步微血管血栓形成的措施
- 难治性疾病
- 器官损伤的生物标志物：LDH、心肌肌钙蛋白 I、血清肌酐
- 血浆置换 (PE) 参数（PE 天数和血浆使用量）、重症监护病房天数、住院天数
- 日本患者的认知状况
- 评估 caplacizumab 在日本患者中的安全性
- 评估 caplacizumab 对日本患者药效学 (PD) 标志物的影响
- 评估日本患者中 caplacizumab 的药代动力学 (PK) 特征
- 评估 caplacizumab 在日本患者中的免疫原性
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
如果在研究药物治疗期间治疗延长和复发，每位参与者的研究持续时间约为 2 个月至约 6 个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Iruma-Gun、日本
- Investigational Site Number 3920009
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Kanazawa-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920014
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Kashihara-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920007
-
Kawasaki-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920013
-
Kitakyushu-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920001
-
Kumamoto-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920002
-
Kurashiki-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920003
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Kyoto-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920010
-
Maebashi-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920005
-
Nagoya、日本
- Investigational Site Number 3920015
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Osaka-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920011
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Sendai-Shi、日本
- Investigational Site Number 3920006
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 日本参与者在签署知情同意书时必须年满 18 岁。
- 临床诊断为 aTTP（初始或复发）的参与者，包括血小板减少症（定义为血小板计数 <100,000/µL）、微血管病性溶血性贫血，红细胞碎裂（例如，存在裂细胞）以及乳酸脱氢酶
- 需要开始每日 PE 治疗并且在参加研究前最多接受 1 次 PE 治疗的参与者
- 男性或女性使用避孕药具应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定
- 能够签署知情同意书
排除标准：
- 血小板计数≥100,000/µL，
- 如果血小板计数 > 30,000µL，则血清肌酐水平 > 2.3mg/dL
- 已知的其他血小板减少症原因
- 先天性TTP
- 有临床意义的活动性出血或高出血风险
- 恶性动脉高血压
- 已知的无法停止的抗凝治疗的慢性治疗
- 之前参加过 caplacizumab 临床研究并接受过 caplacizumab 或分配的治疗组未知的参与者
- 目前或在参加本研究前不到 28 天，参加了使用另一种研究药物或设备进行临床研究的参与者
- 除与 TTP 相关的临床情况外，预期寿命 < 6 个月，例如终末期恶性肿瘤
- 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性
- 参与者不适合参与，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床条件，或参与者可能有不遵守研究程序的风险
上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：卡普西单抗
除了日常血浆置换 (PE) 和皮质类固醇治疗（强制性）、免疫抑制治疗（如果需要）等标准护理外，符合条件的研究参与者还将接受 caplacizumab
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药物剂型：注射用冻干粉给药途径：IV（首剂），SC（所有后续剂量）
药物形式：血浆（例如
新鲜冰冻血浆）给药途径：血浆置换
药物形式：注射液或片剂给药途径：静脉或口服
药物剂型：注射液（取决于产品） 给药途径：IV（取决于产品）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 复发的参与者比例
大体时间：约2个月至约6个月
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在整个研究期间 aTTP 复发的参与者比例。
本研究的成功标准是在整个研究期间 aTTP 复发的可评估参与者（符合方案人群）的比例为 20% 或更少。
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约2个月至约6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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TTP 复发次数
大体时间：约2个月至约6个月
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在研究药物治疗（包括延长）和随访期间以及整个研究期间 TTP 复发的次数。
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约2个月至约6个月
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复合终点参与者的比例包括 aTTP 相关死亡率、aTTP 复发和主要血栓栓塞事件
大体时间：约2个月至约6个月
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在整个治疗期间（包括延长期）发生 TTP 相关死亡、TTP 复发或至少一次治疗引起的主要血栓栓塞事件（例如，心肌梗死、脑血管意外、肺栓塞或深静脉血栓形成 [DVT]）的参与者比例.
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约2个月至约6个月
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血小板计数反应时间
大体时间：约2个月至约6个月
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血小板计数反应时间，定义为初始血小板计数≥150,000/μL，随后在 5 天内停止每日血浆置换 (PE)。
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约2个月至约6个月
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血小板计数≥150,000/μL 的参与者比例
大体时间：约2个月至约6个月
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在第 1 天、第 2 天、第 3 天、第 4 天、第 5 天和第 10 天以及研究药物治疗结束时（即整个治疗期间最后一次每周就诊）血小板计数≥150,000/μL 的参与者比例。
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约2个月至约6个月
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难治性 TTP 的参与者比例
大体时间：约2个月至约6个月
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尽管进行了 5 次 PE 和类固醇治疗，但难治性 TTP 的参与者比例定义为持续性血小板减少症、缺乏持续的血小板计数增加或血小板计数 <50,000/μL 和持续升高的 LDH（>1.5 x 正常 [ULN] 上限）。
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约2个月至约6个月
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3 种器官损伤标志物水平正常化的时间
大体时间：约2个月至约6个月
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以下所有 3 种器官损伤标记物水平正常化的时间：LDH ≤ 1 x ULN 和 cTnI ≤ 1 x ULN 的时间，以及血清肌酐 ≤ 1 x ULN 和个体器官损伤标记物水平的时间。
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约2个月至约6个月
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停止每日血浆置换 (PE) 的时间
大体时间：约2个月至约6个月
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每日PE停止时间
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约2个月至约6个月
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血浆置换天数
大体时间：约2个月至约6个月
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终点将在 4 个时间段内进行评估：每日 PE 期（仅第一个每日 PE 期）、总体治疗期、随访期（研究药物治疗停止后 4 周）和总体研究期
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约2个月至约6个月
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血浆总量
大体时间：约2个月至约6个月
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终点将在 4 个时间段内进行评估：每日 PE 期（仅第一个每日 PE 期）、总体治疗期、随访期（研究药物治疗停止后 4 周）和总体研究期
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约2个月至约6个月
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ICU 和住院天数
大体时间：约2个月至约6个月
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4 个时间段在 ICU 和住院的天数：每日 PE 期（仅第一个每日 PE 期）、总体治疗期、随访期（研究药物治疗停止后 4 周）和总体研究期.
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约2个月至约6个月
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标准化迷你精神状态测试 (SMMSE) 总分相对于基线的变化
大体时间：约2个月至约6个月
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SMMSE 总分在每日血浆置换 (PE) 期第 1 天（第 2、3、4 天可选）和第 5 天以及 30 天后每日 PE 期的第 1 周和第 5 周以及第一个（最后一次给药后 7 天）和最后一次随访（最后一次给药后 28 天）访问。
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约2个月至约6个月
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至少发生一次治疗紧急血栓栓塞事件的参与者比例
大体时间：约2个月至约6个月
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将评估整个治疗期间（包括延长期）期间因治疗引起的主要血栓栓塞事件（例如，心肌梗塞、脑血管意外、肺栓塞或深静脉血栓形成 [DVT]）。
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约2个月至约6个月
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发生治疗紧急不良事件的患者人数
大体时间：约2个月至约6个月
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发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 以及出血事件的患者人数
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约2个月至约6个月
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药效学 (PD) 标志物
大体时间：约2个月至约6个月
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PD 参数：von Willebrand 因子抗原 (vWF:Ag)、凝血因子 VIII 凝血活性 (FVIII:C)、von Willebrand 因子 ristocetin 辅助因子活性 (vWF:RICO)
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约2个月至约6个月
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药代动力学：血浆浓度
大体时间：约2个月至约6个月
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总 caplacizumab 血浆浓度
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约2个月至约6个月
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Caplacizumab 的免疫原性
大体时间：约2个月至约6个月
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抗药性抗体
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约2个月至约6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月21日
初级完成 (实际的)
2021年5月19日
研究完成 (实际的)
2021年5月19日
研究注册日期
首次提交
2019年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月28日
首次发布 (实际的)
2019年8月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月21日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EFC16297
- U1111-1223-4914 (其他标识符：UTN)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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