L'étude de cohorte prospective nationale SeaSHeL (SeaSHeL)

Chaque année, environ 20 personnes sur 100 000 subissent une perte auditive soudaine de nature neurosensorielle. «Sensorineural» indique une anomalie de la cochlée, du nerf auditif ou des voies auditives centrales supérieures. Lorsque la perte auditive est de 30 dB (décibel) ou plus, sur au moins 3 fréquences contiguës et dans les 3 jours, la condition est appelée surdité neurosensorielle d'apparition soudaine (SSNHL). La SSNHL est principalement unilatérale et la perte auditive peut varier de légère à profonde. Dans 71 % à 90 % des cas, la cause est inconnue malgré les investigations, et ces cas sont qualifiés d'idiopathiques.

Les symptômes associés comprennent les acouphènes, les vertiges et la plénitude auditive. La SSNHL idiopathique est une maladie grave qui a un impact négatif sur la vie des gens, les recherches indiquant des associations avec la détresse émotionnelle, la dépression, les difficultés au travail et une intégration sociale altérée. On estime que 32 % à 65 % des cas de SSNHL idiopathique guérissent spontanément, bien que l'expérience clinique suggère que cela peut être une surestimation, avec des recherches supplémentaires nécessaires dans ce domaine.

Les parcours de soins actuels pour les patients souffrant de SSNHL idiopathique semblent varier considérablement en termes de type de service auquel les patients se présentent pour la première fois, de leur référence ultérieure, de la durée entre l'apparition des symptômes, la présentation et le début du traitement, le plan de traitement ainsi que le suivi. -en haut. Les options de traitement pour le SSNHL idiopathique comprennent les stéroïdes systémiques et intratympaniques, les agents antiviraux, les agents rhéologiques, les diurétiques, le traitement à l'oxygène hyperbare et l'observation seule. Le manque de preuves concernant l'efficacité comparative de ces traitements est reconnu par les directives cliniques publiées par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), l'American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (ORL-HNS) et la British Academy of Audiologie.

Sur la base de découvertes récentes sur les mécanismes moléculaires qui conduisent à la perte auditive neurosensorielle, les sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques développent de nouveaux traitements pour les patients atteints de SSNHL idiopathique. Ces traitements nécessitent des tests rigoureux dans le cadre d'essais cliniques avant de pouvoir être disponibles pour une application dans un cadre de service clinique. Pour permettre à ces essais d'être menés efficacement, des informations fiables sont nécessaires sur l'endroit où les patients atteints de SSNHL idiopathique se présentent et peuvent être recrutés dans le délai optimal entre l'apparition des symptômes et le début du traitement en fonction du profil préclinique du médicament. Cela signifie qu'il existe un besoin urgent d'informations sur le nombre de patients, la répartition géographique, la démographie, les parcours des patients et des traitements, ainsi que les résultats.

Cette étude propose de collecter ces données par le biais d'une étude de cohorte prospective nationale menée par un stagiaire ORL et un audiologiste sur des patients adultes présentant une SSNHL au sein du NHS. Il est important de noter que cette étude fournira non seulement des données clés pour éclairer la conception et la livraison des futurs essais, mais également un ensemble de données unique pour développer un modèle de prédiction pour prédire la récupération des patients atteints de SSNHL idiopathique.

OBJECTIFS

1. Cartographier le parcours du patient et identifier les caractéristiques des patients adultes se présentant aux services ORL et auditifs du NHS avec SSNHL.
2. Développer un modèle de prédiction pour prédire le rétablissement des patients atteints de SSNHL idiopathique.
3. Établir l'impact du SSNHL idiopathique sur la qualité de vie (QoL) des patients

MÉTHODES

Conception de l'étude Étude de cohorte observationnelle prospective multicentrique nationale.

Cadre Une étude multicentrique se déroulant dans les centres NHS fournissant des services ORL et auditifs.

Critère d'intégration

• Patients adultes (hommes ou femmes) âgés de plus de 16 ans se présentant aux services ORL et auditifs du NHS avec SSNHL ET
• Diagnostiqué avec une perte auditive dans une ou les deux oreilles de 30 dB HL ou plus, sur au moins 3 fréquences contiguës, entre 250, 500, 1000, 2000, 4000 et 8000 Hz.

ET - Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion

-Patients avec surdité mixte ou conductive (CHL). Le CHL sera défini comme un "véritable" espace air-os de 15 dB HL ou plus dans 3 fréquences contiguës ou plus entre 500, 1000, 2000, 4000 Hz.

Résultat primaire:

Le changement de la fonction auditive dans l'oreille affectée de la présentation initiale au suivi (à tout moment entre 6 et 16 semaines après l'apparition des symptômes). La fonction auditive sera définie comme la moyenne des tonalités pures (PTA) des seuils de conduction aérienne à 250, 500, 1000, 2000, 4000 et 8000 Hz. Si plusieurs audiogrammes tonales ont été réalisés entre 6 et 16 semaines, l'audiogramme tonale le plus récent sera utilisé pour le calcul de la fonction auditive.

Modification de la fonction auditive classée comme :

1. Récupération complète : PTA final dans l'oreille affectée à moins de 10 dB du PTA de l'oreille non affectée (≤ 10 dB)
2. Récupération partielle à nulle : ATP finale dans l'oreille affectée ≥ 10 dB de l'ATP de l'oreille non affectée.

Résultats secondaires :

Degré de changement de la fonction auditive :

• Récupération complète : PTA final dans l'oreille affectée à moins de 10 dB du PTA de l'oreille non affectée (≤ 10 dB)
• Récupération marquée : amélioration du PTA ≥ 30 dB (et PTA final dans l'oreille affectée ≥ 10 dB du PTA de l'oreille non affectée)
• Légère récupération : amélioration du PTA ≥ 10 dB et ≤ 30 dB (et PTA final dans l'oreille affectée ≥ 10 dB du PTA de l'oreille non affectée)
• Aucune amélioration : amélioration de l'APT ≤ 10 dB (et APT finale dans l'oreille affectée ≥ 10 dB de l'APT de l'oreille non affectée)

Qualité de vie (QoL):

Changement du score de qualité de vie de la présentation initiale au suivi à tout moment entre 6 et 16 semaines après le traitement. La qualité de vie sera mesurée à l'aide du Hearing Handicap Inventory for Adults (HHIA) (pour les patients de moins de 60 ans) ou du Hearing Handicap Inventory for Elderly (HHIE) (pour les patients de plus de 60 ans) et du Health Utility Index Mark 3 (HUI3 ). Les données de qualité de vie ne seront collectées que dans une sélection de sites (voir ci-dessous).

Les plages pour HHIA et HHIE vont de 0 (pas de handicap) à 100 (handicap total) Plage pour HUI3 = 8 (pas de handicap) à 45 (handicap total).

analyses statistiques

Modèle pronostique :

Les chercheurs développeront un modèle pronostique multivariable pour prédire le rétablissement des patients atteints de SSNHL dans les services ORL et auditifs du NHS. Les données manquantes sur les résultats à la fin de l'étude seront imputées en utilisant l'imputation multiple par une procédure d'équations enchaînées. Une validation interne sera effectuée pour quantifier l'optimisme dans les performances prédictives (calibrage et discrimination) du modèle développé à l'aide de techniques de bootstrap. Les techniques de bootstrap fournissent des informations sur les performances du modèle dans des ensembles de données comparables et génèrent un facteur de rétrécissement pour ajuster les coefficients de régression. L'analyse statistique sera effectuée à l'aide du logiciel R (version 3.5.1).

Qualité de vie :

La variation moyenne des scores HHIA, HHIE et HUI3 sera calculée de la présentation initiale au suivi (à tout moment entre 6 et 16 semaines). Les enquêteurs utiliseront les tests non paramétriques de Wilcoxon et McNemar-Bowker avec un niveau de signification de 5 % pour comparer les résultats lors de la présentation initiale des patients et lors de leur suivi final. L'analyse des données statistiques sera effectuée à l'aide du programme SPSS 19.0 (SPSS, Chicago, IL, USA). Les données sur la qualité de vie seront collectées à partir d'un sous-ensemble de sites (20 %, n = 20).