De SeaSHeL nationale prospectieve cohortstudie (SeaSHeL)

Elk jaar ervaren ongeveer 20 mensen op de 100.000 plotseling gehoorverlies dat perceptief van aard is. 'Sensorineural' duidt op een afwijking van het slakkenhuis, de gehoorzenuw of hogere centrale gehoorgangen. Wanneer het gehoorverlies 30 dB (decibel) of meer is, over ten minste 3 aaneengesloten frequenties en binnen 3 dagen, wordt de aandoening een plotseling optredend perceptief gehoorverlies (SSNHL) genoemd. SSNHL is overwegend eenzijdig en het gehoorverlies kan variëren van mild tot zeer ernstig. In 71% tot 90% van de gevallen is de oorzaak ondanks onderzoek onbekend en deze gevallen worden idiopathisch genoemd.

Bijbehorende symptomen zijn tinnitus, duizeligheid en volheid van het gehoor. Idiopathische SSNHL is een ernstige aandoening die een negatieve invloed heeft op het leven van mensen, waarbij onderzoek wijst op associaties met emotioneel leed, depressie, moeilijkheden op het werk en verminderde sociale integratie. Geschat wordt dat 32% tot 65% van de gevallen van idiopathische SSNHL spontaan herstelt, hoewel klinische ervaring suggereert dat dit een overschatting kan zijn, en verder onderzoek op dit gebied is vereist.

De huidige zorgpaden voor patiënten die lijden aan idiopathische SSNHL lijken aanzienlijk te verschillen wat betreft het type zorg dat patiënten het eerst bezoeken, hun daaropvolgende verwijzing, de tijdsduur tussen het begin van de symptomen, de presentatie en het begin van de behandeling, het behandelplan en het gevolgde behandelplan. -omhoog. Behandelingsopties voor idiopathische SSNHL omvatten systemische en intratympanische steroïden, antivirale middelen, reologische middelen, diuretica, hyperbare zuurstofbehandeling en alleen observatie. Het gebrek aan bewijs met betrekking tot de relatieve effectiviteit van deze behandelingen wordt erkend door klinische richtlijnen die zijn gepubliceerd door het National Institute for Health and Care Excellence (NICE), de American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (ORL-HNS) en de British Academy of Audiologie.

Op basis van recente ontdekkingen in de moleculaire mechanismen die leiden tot perceptief gehoorverlies, ontwikkelen biotechnologische en farmaceutische bedrijven nieuwe behandelingen voor patiënten met idiopathische SSNHL. Deze behandelingen moeten grondig worden getest in klinische onderzoeken voordat ze beschikbaar komen voor toepassing in een klinische omgeving. Om ervoor te zorgen dat dergelijke onderzoeken effectief kunnen worden uitgevoerd, is betrouwbare informatie vereist over waar patiënten met idiopathische SSNHL aanwezig zijn en kunnen worden gerekruteerd binnen het optimale tijdsbestek vanaf het begin van de symptomen tot het begin van de behandeling op basis van het preklinische profiel van het geneesmiddel. Dit betekent dat er dringend behoefte is aan informatie over patiëntaantallen, geografische spreiding, demografische gegevens, patiënt- en behandeltrajecten en uitkomsten.

Deze studie stelt voor om deze gegevens te verzamelen via een door een KNO-stagiaire en audioloog geleide landelijke prospectieve cohortstudie van volwassen patiënten met SSNHL binnen de NHS. Belangrijk is dat deze studie niet alleen belangrijke gegevens zal opleveren voor het opzetten en uitvoeren van toekomstige onderzoeken, maar ook een unieke dataset om een ​​voorspellingsmodel te ontwikkelen om herstel voor patiënten met idiopathische SSNHL te voorspellen.

DOELSTELLINGEN

1. Om het patiëntenpad in kaart te brengen en de kenmerken te identificeren van volwassen patiënten die zich met SSNHL presenteren aan NHS KNO- en hoordiensten.
2. Een voorspellingsmodel ontwikkelen om herstel te voorspellen voor patiënten met idiopathische SSNHL.
3. Bepaal de impact van idiopathische SSNHL op de kwaliteit van leven (QoL) van patiënten

METHODEN

Onderzoeksopzet Nationale multicenter prospectieve observationele cohortstudie.

Omgeving Een multicenter onderzoek dat plaatsvindt in NHS-centra die KNO- en gehoordiensten bieden.

Inclusiecriteria

• Volwassen patiënten (mannelijk of vrouwelijk) ouder dan 16 jaar die zich presenteren bij NHS KNO en hoordiensten met SSNHL EN
• Gediagnosticeerd met een gehoorverlies in een of beide oren van 30 dB HL of meer, over ten minste 3 aaneengesloten frequenties, tussen 250, 500, 1000, 2000, 4000 en 8000 Hz.

EN -Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria

-Patiënten met gemengd of conductief gehoorverlies (CHL). CHL wordt gedefinieerd als een 'echte' air-bone gap van 15 dB HL of meer in 3 of meer aaneengesloten frequenties tussen 500, 1000, 2000, 4000 Hz.

Primaire uitkomst:

De verandering in de gehoorfunctie in het aangetaste oor vanaf de eerste presentatie tot de follow-up (op elk moment tussen 6 en 16 weken vanaf het begin van de symptomen). Auditieve functie wordt gedefinieerd als de Pure Tone Average (PTA) van luchtgeleidingsdrempels bij 250, 500, 1000, 2000, 4000 en 8000 Hz. Als er tussen 6 en 16 weken meerdere zuivere toonaudiogrammen zijn uitgevoerd, wordt voor de berekening van de gehoorfunctie het meest recente zuivere toonaudiogram gebruikt.

Verandering in auditieve functie geclassificeerd als:

1. Volledig herstel: definitieve PTA in aangetast oor binnen 10dB van PTA van niet-aangetast oor (≤10dB)
2. Gedeeltelijk tot geen herstel: definitieve PTA in aangedaan oor ≥10dB van PTA van niet-aangetast oor.

Secundaire uitkomsten:

Mate van verandering in auditieve functie:

• Volledig herstel: definitieve PTA in aangedaan oor binnen 10dB van PTA van niet-aangetast oor (≤10dB)
• Duidelijk herstel: verbetering van de PTA ≥30 dB (en uiteindelijke PTA in het aangedane oor ≥ 10dB van de PTA van het niet-aangedane oor)
• Licht herstel: PTA-verbetering ≥10dB en ≤30 dB (en uiteindelijke PTA in aangedaan oor ≥10dB van PTA van niet-aangetast oor)
• Geen verbetering: PTA verbetering ≤10 dB (en uiteindelijke PTA in aangedaan oor ≥10dB van PTA van onaangetast oor)

Kwaliteit van leven (KvL):

Verandering in KvL-score vanaf eerste presentatie tot follow-up op elk moment tussen 6 en 16 weken na de behandeling. Kwaliteit van leven wordt gemeten met behulp van de Hearing Handicap Inventory for Adults (HHIA) (voor patiënten jonger dan 60 jaar) of Hearing Handicap Inventory for Elderly (HHIE) (voor patiënten ouder dan 60 jaar) en de Health Utility Index Mark 3 (HUI3 ). KvL-gegevens worden alleen verzameld in een selectie van sites (zie hieronder).

Bereiken voor HHIA en HHIE zijn van 0 (geen handicap) tot 100 (totale handicap) Bereik voor HUI3 = 8 (geen handicap) tot 45 (totale handicap).

statistische analyse

Prognostisch model:

De onderzoekers zullen een multivariabel prognostisch model ontwikkelen om herstel te voorspellen voor patiënten met SSNHL in NHS KNO- en gehoordiensten. Ontbrekende uitkomstgegevens aan het einde van de studie zullen worden geïmputeerd met behulp van meervoudige imputatie door middel van een kettingvergelijkingsprocedure. Interne validatie zal worden uitgevoerd om het optimisme in de voorspellende prestaties (kalibratie en discriminatie) van het ontwikkelde model te kwantificeren met behulp van bootstrapping-technieken. Bootstrapping-technieken geven informatie over de prestaties van het model in vergelijkbare datasets en genereren een krimpfactor om de regressiecoëfficiënten aan te passen. Statistische analyse zal worden uitgevoerd met behulp van R-software (versie 3.5.1).

KvL:

De gemiddelde verandering in HHIA-, HHIE- en HUI3-scores wordt berekend vanaf de eerste presentatie tot de follow-up (elke keer tussen 6 en 16 weken). De onderzoekers zullen de niet-parametrische Wilcoxon- en McNemar-Bowker-testen met een significantieniveau van 5% gebruiken om de resultaten bij de eerste presentatie van de patiënt en bij hun laatste follow-up te vergelijken. Statistische gegevensanalyse zal worden uitgevoerd met behulp van het SPSS-programma 19.0 (SPSS, Chicago, IL, VS). KvL-gegevens zullen worden verzameld van een subset van sites (20%, n=20).