O Estudo de Coorte Prospectivo Nacional SeaSHeL (SeaSHeL)

A cada ano, aproximadamente 20 pessoas em cada 100.000 experimentam perda súbita de audição de natureza neurossensorial. 'Sensorineural' indica uma anormalidade da cóclea, do nervo auditivo ou das vias auditivas centrais superiores. Quando a perda auditiva é de 30 dB (decibéis) ou mais, em pelo menos 3 frequências contíguas e dentro de 3 dias, a condição é denominada perda auditiva neurossensorial de início súbito (PANSS). A PANS é predominantemente unilateral e a perda auditiva pode variar de leve a profunda. Em 71% a 90% dos casos, a causa é desconhecida apesar da investigação, e esses casos são denominados idiopáticos.

Os sintomas associados incluem zumbido, vertigem e plenitude auricular. A SSNHL idiopática é uma condição séria, impactando adversamente a vida das pessoas com pesquisas indicando associações com sofrimento emocional, depressão, dificuldades no trabalho e integração social prejudicada. Estima-se que 32% a 65% dos casos de PANS idiopática se recuperem espontaneamente, embora a experiência clínica sugira que isso possa ser uma superestimação, sendo necessárias mais pesquisas nessa área.

Os atuais caminhos de atendimento para pacientes que sofrem de PANS idiopática parecem variar consideravelmente em termos do tipo de serviço que os pacientes procuram pela primeira vez, seu encaminhamento subsequente, tempo entre o início dos sintomas, apresentação e início do tratamento, plano de tratamento e acompanhamento -acima. As opções de tratamento para SSSN idiopática incluem esteróides sistêmicos e intratimpânicos, agentes antivirais, agentes reológicos, diuréticos, tratamento com oxigênio hiperbárico e observação isolada. A falta de evidências sobre a eficácia comparativa desses tratamentos é reconhecida por diretrizes clínicas publicadas pelo National Institute for Health and Care Excellence (NICE), pela American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (ORL-HNS) e pela British Academy of Audiologia.

Com base em descobertas recentes sobre os mecanismos moleculares que levam à perda auditiva neurossensorial, as empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão desenvolvendo novos tratamentos para pacientes com PANS idiopática. Esses tratamentos requerem testes rigorosos em ensaios clínicos antes de serem disponibilizados para aplicação em um ambiente de serviço clínico. Para permitir que tais ensaios sejam executados de forma eficaz, informações confiáveis ​​são necessárias sobre onde os pacientes com SSSN idiopática se apresentam e podem ser recrutados dentro do prazo ideal desde o início dos sintomas até o início do tratamento com base no perfil pré-clínico do medicamento. Isso significa que há uma necessidade urgente de informações sobre o número de pacientes, distribuição geográfica, dados demográficos, caminhos de tratamento e pacientes, bem como resultados.

Este estudo propõe coletar esses dados por meio de um estudo de coorte prospectivo liderado por um estagiário de otorrinolaringologia e fonoaudiólogo em todo o país, de pacientes adultos que apresentam PANS no NHS. É importante ressaltar que este estudo não apenas fornecerá dados importantes para informar o design e a entrega de estudos futuros, mas também um conjunto de dados exclusivo para desenvolver um modelo de previsão para prever a recuperação de pacientes com SSNH idiopática.

OBJETIVOS

1. Mapear o percurso do paciente e identificar as características dos pacientes adultos que se apresentam aos serviços de otorrinolaringologia e audição do NHS com PANS.
2. Desenvolver um modelo de predição para prever a recuperação de pacientes com PANSS idiopática.
3. Estabelecer o impacto da PANS idiopática na qualidade de vida (QoL) dos pacientes

MÉTODOS

Desenho do estudo Estudo de coorte observacional prospectivo multicêntrico nacional.

Cenário Um estudo multicêntrico sendo realizado em centros do NHS que fornecem serviços de ORL e audição.

Critério de inclusão

• Pacientes adultos (masculino ou feminino) com idade superior a 16 anos que se apresentam aos serviços de otorrinolaringologia e audição do NHS com PASN E
• Diagnosticado com perda auditiva em uma ou ambas as orelhas de 30 dB NA ou mais, em pelo menos 3 frequências contíguas, entre 250, 500, 1000, 2000, 4000 e 8000 Hz.

E -Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão

-Pacientes com perda auditiva mista ou condutiva (PAC). CHL será definido como um gap aéreo-ósseo 'verdadeiro' de 15 dB HL ou mais em 3 ou mais frequências contíguas entre 500, 1000, 2000, 4000 Hz.

Resultado primário:

A mudança na função auditiva no ouvido afetado desde a apresentação inicial até o acompanhamento (em qualquer momento entre 6 e 16 semanas desde o início dos sintomas). A função auditiva será definida como a Média Tonal Pura (PTA) dos limiares de condução aérea em 250, 500, 1000, 2000, 4000 e 8000 Hz. Se vários audiogramas de tom puro tiverem sido realizados entre 6 e 16 semanas, o audiograma de tom puro mais recente será usado para o cálculo da função auditiva.

Alteração da função auditiva classificada como:

1. Recuperação total: PTA final no ouvido afetado dentro de 10dB do PTA do ouvido não afetado (≤10dB)
2. Recuperação parcial a nenhuma: PTA final no ouvido afetado ≥10dB de PTA do ouvido não afetado.

Resultados secundários:

Grau de alteração na função auditiva:

• Recuperação completa: PTA final no ouvido afetado dentro de 10dB do PTA do ouvido não afetado (≤10dB)
• Recuperação acentuada: melhora do PTA ≥30 dB (e PTA final no ouvido afetado ≥ 10dB do PTA do ouvido não afetado)
• Ligeira recuperação: melhora do PTA ≥10dB e ≤30 dB (e PTA final no ouvido afetado ≥10dB do PTA do ouvido não afetado)
• Sem melhora: melhora do PTA ≤10 dB (e PTA final no ouvido afetado ≥10dB do PTA do ouvido não afetado)

Qualidade de vida (QV):

Mudança no escore de qualidade de vida desde a apresentação inicial até o acompanhamento em qualquer momento entre 6 e 16 semanas após o tratamento. A QV será medida usando o Hearing Handicap Inventory for Adults (HHIA) (para pacientes com menos de 60 anos de idade) ou Hearing Handicap Inventory for Elderly (HHIE) (para pacientes com mais de 60 anos de idade) e o Health Utility Index Mark 3 (HUI3 ). Os dados de QoL serão coletados apenas em uma seleção de sites (veja abaixo).

Os intervalos para HHIA e HHIE vão de 0 (sem handicap) a 100 (handicap total) Intervalo para HUI3 = 8 (sem handicap) a 45 (handicap total).

Análise estatística

Modelo prognóstico:

Os investigadores desenvolverão um modelo de prognóstico multivariado para prever a recuperação de pacientes com SSNHL nos serviços de audição e otorrinolaringologia do NHS. Os dados de resultados ausentes no final do estudo serão imputados usando imputação múltipla por um procedimento de equações encadeadas. A validação interna será realizada para quantificar o otimismo no desempenho preditivo (calibração e discriminação) do modelo desenvolvido usando técnicas de bootstrap. Técnicas de bootstrapping fornecem informações sobre o desempenho do modelo em conjuntos de dados comparáveis ​​e geram um fator de encolhimento para ajustar os coeficientes de regressão. A análise estatística será realizada usando o software R (versão 3.5.1).

QV:

A alteração média nas pontuações HHIA, HHIE e HUI3 será calculada desde a apresentação inicial até o acompanhamento (qualquer momento entre 6 e 16 semanas). Os investigadores usarão os testes não paramétricos de Wilcoxon e McNemar-Bowker com um nível de significância de 5% para comparar os resultados na apresentação inicial dos pacientes e no acompanhamento final. A análise estatística dos dados será realizada no programa SPSS 19.0 (SPSS, Chicago, IL, EUA). Os dados de QoL serão coletados de um subconjunto de sites (20%, n=20).