Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

IVIG dans le traitement de la neuropathie auto-immune à petites fibres avec des anticorps TS-HDS ou FGFR-3

7 janvier 2026 mis à jour par: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Immunoglobuline intraveineuse (IgIV) dans le traitement de la neuropathie des petites fibres due aux anticorps TS-HDS, FGFR-3 ou Plexin-D1 : un essai de phase II en double aveugle contrôlé par placebo

Cette étude recrutera des patients atteints de neuropathie des petites fibres (SFN). L'étude portera sur une immunoglobuline intraveineuse (IgIV) appelée Panzyga. Panzyga est approuvé par la FDA comme traitement de l'immunodéficience humorale primaire (IP) chez les patients âgés de 2 ans et plus ; Thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) chez l'adulte et polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PIDC) chez l'adulte. Il n'a pas été approuvé par la FDA pour une utilisation dans le SFN.

Il existe de plus en plus de preuves que l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) peut entraîner une réduction de la douleur et améliorer les densités objectives des fibres nerveuses sur les biopsies cutanées en grand nombre chez les patients SFN. Le résultat principal est l'amélioration quantifiée de la densité des fibres nerveuses intraépidermiques (IENFD) lors d'une biopsie cutanée répétée après 6 mois de traitement IVIG.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La neuropathie des petites fibres (SFN) est un diagnostic de plus en plus répandu en neurologie et dans les centres neuromusculaires. Les techniques de diagnostic modernes, y compris les biopsies cutanées et les tests nerveux autonomes, aident à trouver le SFN chez de nombreux patients souffrant de syndromes douloureux non diagnostiqués, notamment la fibromyalgie. La prévalence est en augmentation pour le SFN, et une étiologie immunitaire peut sous-tendre jusqu'à 19 % des cas. Bien qu'il n'y ait pas de traitement standard, les stratégies de traitement actuelles pour le SFN comprennent une corticothérapie à long terme qui s'accompagne d'une foule d'effets secondaires. Il existe de plus en plus de preuves que l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) peut entraîner une réduction de la douleur et améliorer les densités objectives des fibres nerveuses sur les biopsies cutanées en grand nombre chez les patients SFN. Cependant, ni les IgIV ni aucun autre immunosuppresseur n'ont été étudiés dans un essai clinique randomisé contrôlé suffisamment puissant et correctement dosé pour démontrer leur efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: May Aunaetitrakul
  • Numéro de téléphone: 8475702570

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ≥ 18 ans
  2. Patient présentant des preuves cliniques et biopsiques de neuropathie pure des petites fibres (avec ou sans dysautonomie) comme en témoigne la réduction de l'IENFD sur la biopsie cutanée en utilisant PGP 9.5 comme immunocoloration. La biopsie doit avoir été réalisée dans les 12 mois suivant l'inscription à l'étude.
  3. Les patients doivent avoir des titres élevés et/ou anormaux d'auto-anticorps anti-TS-HDS-IgM ou FGFR3-IgG ou Plexin-D1, mesurés par le Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. Les patients doivent avoir un score de douleur de base sur une échelle visuelle analogique (EVA) supérieur ou égal à 4/10
  5. Les patients doivent avoir un score de base de l'échelle de neuropathie précoce de l'Utah (UENS) supérieur ou égal à 4/10
  6. Score de la liste de dépistage de la neuropathie des petites fibres (SFNSL) de 11/84 ou plus
  7. Femelle non gestante et non allaitante

Critère d'exclusion:

  1. Toute autre cause connue de neuropathie des petites fibres autre que la présence des titres élevés des nouveaux auto-anticorps.
  2. Patients atteints d'affections musculo-squelettiques graves et généralisées autres que la SFN qui empêchent une évaluation suffisante du patient par le médecin.
  3. Maladie grave sous-jacente du cœur, des reins, du foie ou du VIH (Remarque : s'il n'y a pas de résultat de test de dépistage du VIH documenté, un test peut être effectué afin de confirmer l'éligibilité)
  4. Patients ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde au cours de l'année précédant la visite de référence ou ayant déjà subi une embolie pulmonaire ; patients prédisposés à l'embolie ou à la thrombose veineuse profonde.
  5. Déficit significatif connu en IgA avec des anticorps anti-IgA.
  6. Antécédents d'hypersensibilité, d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère aux immunoglobulines, aux produits dérivés du sang ou du plasma, ou à tout composant des IgIV 10 %,
  7. Hyperviscosité sanguine connue ou autres états d'hypercoagulabilité,
  8. Utilisation de produits IgG dans les six mois précédant l'inscription,
  9. Patients ayant des antécédents d'abus de drogues ou d'alcool au cours des cinq dernières années précédant l'inscription,
  10. Patients incapables ou refusant de comprendre ou de se conformer au protocole de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (IgIV)
Les patients du groupe de traitement recevront 2 g/kg d'IgIV toutes les 4 semaines (sur 2 jours, dose de 1 g/kg le jour 1 et dose de 1 g/kg le jour 2) pendant 24 semaines (6 doses au total).
Médicament: Panzyga IgIV
Immunoglobuline Infusion 10% (Humain)
Comparateur placebo: Placebo
Les patients du groupe placebo recevront des perfusions de NaCl à 0,9 % selon le même calendrier que le groupe de traitement actif (Jour 1 et Jour 2 toutes les 4 semaines pendant 24 semaines au total, (6 doses).
Médicament: Placebo
NaCl à 0,9 % préparé en tant que volume équivalent de dose calculé à IVIG.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changement quantifié de la densité des fibres nerveuses intraépidermiques (IENFD)
Délai: Semaine 24
Biopsie cutanée de 3 mm à l'emporte-pièce sur 3 sites
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des réponses à l'échelle visuelle analogique de la douleur
Délai: ligne de base et semaine 28
Intensité de la douleur autodéclarée sur une échelle de 0 à 10 à l'aide de l'échelle d'évaluation de la douleur Wong-Baker FACES, 0 correspondant à l'absence de douleur et 10 à la douleur la plus intense possible
ligne de base et semaine 28
Modification du score SFN-RODS (Small Fiber Neuroopathy-Rasch Overall Disability Scale)
Délai: ligne de base et semaine 28
Le SFN-RODS est une échelle de 32 items mesurant l'incapacité dans les activités quotidiennes. Les scores vont de 0 à 64, un score inférieur étant corrélé à une aggravation de la maladie
ligne de base et semaine 28
Modification du score du questionnaire d'inventaire des symptômes de la neuropathie des petites fibres (SFN-SIQ)
Délai: ligne de base et semaine 28
Le SFN-SIQ est une échelle validée de 13 items mesurant divers SFN et symptômes autonomes. Les scores vont de 0 à 39, un score plus élevé étant corrélé à une maladie plus grave.
ligne de base et semaine 28
Changement dans les scores de l'examen de l'échelle de neuropathie précoce de l'Utah (UENS)
Délai: ligne de base et semaine 28
L'UENS est un score d'examen physique validé de 0 à 42 points pour rechercher une neuropathie des petites fibres. Il comprend des mesures de la sensation, des réflexes et de la force des deux membres inférieurs. Un score plus élevé indique une déficience accrue.
ligne de base et semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Endeavor Health

Collaborateurs

Octapharma USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

27 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2019

Première publication (Réel)

6 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2025-0046

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner