Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

IVIG i behandling av autoimmun småfibernevropati med TS-HDS eller FGFR-3 antistoffer

7. januar 2026 oppdatert av: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) i behandling av småfibernevropati på grunn av TS-HDS-, FGFR-3- eller Plexin-D1-antistoffer: en dobbeltblindet placebokontrollert fase II-studie

Denne studien vil inkludere pasienter med småfibernevropati (SFN). Studien vil se på et intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kalt Panzyga. Panzyga er godkjent av FDA som en terapi for primær humoral immunsvikt (PI) hos pasienter 2 år og eldre; Kronisk immuntrombocytopeni (ITP) hos voksne og kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) hos voksne. Det er ikke godkjent av FDA for bruk i SFN.

Det er økende bevis på at intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan forårsake smertereduksjon og forbedre objektive nervefibertettheter på hudbiopsier i stort antall hos SFN-pasienter. Det primære resultatet er kvantifisert forbedring i intraepidermal nervefibertetthet (IENFD) ved gjentatt hudpunch-biopsi etter 6 måneders IVIG-behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Småfibernevropati (SFN) er en stadig mer utbredt diagnose i nevrologi og nevromuskulære sentre. Moderne diagnostiske teknikker, inkludert hudbiopsier og autonom nervøs testing, hjelper til med å finne SFN hos mange pasienter med udiagnostiserte smertesyndromer inkludert fibromyalgi. Prevalensen øker for SFN, og en immunetiologi kan ligge til grunn for opptil 19 % av tilfellene. Selv om det ikke er noen standardbehandling, inkluderer nåværende behandlingsstrategier for SFN langsiktig steroidbehandling som kommer med en rekke bivirkninger. Det er økende bevis på at intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan forårsake smertereduksjon og forbedre objektive nervefibertettheter på hudbiopsier i stort antall hos SFN-pasienter. Imidlertid har verken IVIG eller andre immunsuppressive midler blitt studert i en tilstrekkelig drevet og tilstrekkelig dosert kontrollert, randomisert klinisk studie for å demonstrere effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: May Aunaetitrakul
  • Telefonnummer: 8475702570

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter ≥ 18 år
  2. Pasient med kliniske og biopsibevis på ren småfibernevropati (med eller uten dysautonomi) som vist ved redusert IENFD på hudbiopsi ved bruk av PGP 9.5 som immunfarging. Biopsi må være utført innen 12 måneder etter studieopptak.
  3. Pasienter må ha forhøyede og/eller unormale titere av autoantistoffer mot TS-HDS-IgM eller FGFR3-IgG eller Plexin-D1, målt av Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. Pasienter må ha en baseline smertescore på en visuell analog skala (VAS) på større eller lik 4/10
  5. Pasienter må ha en baseline Utah Early Neuropathy Scale (UENS)-score på større eller lik 4/10
  6. Small Fiber Nevropati Screening List (SFNSL) score på 11/84 eller høyere
  7. Ikke-gravid, ikke-ammende hunn

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver annen kjent årsak til småfibernevropati bortsett fra tilstedeværelsen av de forhøyede titrene til de nye autoantistoffene.
  2. Pasienter med generaliserte, alvorlige muskel- og skjelettlidelser andre enn SFN som hindrer en tilstrekkelig vurdering av pasienten fra legen.
  3. Underliggende alvorlig hjerte-, nyre-, leversykdom eller HIV-infeksjon, (Merk: Hvis det ikke er dokumentert noe tidligere HIV-testresultat, kan en test utføres for å bekrefte kvalifisering)
  4. Pasienter med en historie med dyp venetrombose i løpet av det siste året før baseline besøk eller lungeemboli noen gang; pasienter med følsomhet for emboli eller dyp venetrombose.
  5. Kjent signifikant IgA-mangel med antistoffer mot IgA.
  6. Anamnese med overfølsomhet, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunoglobulin, blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent av IVIG 10 %,
  7. Kjent blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstander,
  8. Bruk av IgG-produkter innen seks måneder før registrering,
  9. Pasienter med en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste fem årene før innmelding,
  10. Pasienter som ikke kan eller ønsker å forstå eller overholde studieprotokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (IVIG)
Pasienter i behandlingsarmen vil få 2g/kg IVIG hver 4. uke (over 2 dager, 1g/kg dose på dag 1 og 1g/kg dose på dag 2) i 24 uker (totalt 6 doser).
Legemiddel: Panzyga IVIG
Immunglobulininfusjon 10 % (menneske)
Placebo komparator: Placebo
Pasienter i placebo-armen vil motta 0,9 % NaCl-infusjoner på samme tidsplan som den aktive behandlingsgruppen (dag 1 og dag 2 hver 4. uke i totalt 24 uker, (6 doser).
Legemiddel: Placebo
0,9 % NaCl fremstilt som det beregnede doseekvivalentvolum til IVIG.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
kvantifisert endring i intraepidermal nervefibertetthet (IENFD)
Tidsramme: Uke 24
3 mm hudpunchbiopsi på 3 steder
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i visuelle analoge smerteskalaresponser
Tidsramme: baseline og uke 28
Selvrapportert smerteintensitet på en skala fra 0-10 ved bruk av Wong-Baker FACES Pain Rating Scale, hvor 0 er ingen smerte og 10 er smerte så ille som mulig
baseline og uke 28
Endring i Small Fiber Nevropati-Rasch Overall Disability Scale (SFN-RODS) poengsum
Tidsramme: baseline og uke 28
SFN-RODS er en 32-elements skala som måler funksjonshemming i daglige aktiviteter. Poeng varierer fra 0 - 64, med en lavere poengsum som korrelerer med verre sykdom
baseline og uke 28
Endring i Småfibernevropati-Symptom Inventory Questionnaire (SFN-SIQ) poengsum
Tidsramme: baseline og uke 28
SFN-SIQ er en validert 13-elements skala som måler ulike SFN og autonome symptomer. Poeng varierer fra 0 -39, med en høyere poengsum som korrelerer med mer alvorlig sykdom.
baseline og uke 28
Endring i Utah Early Neuropathy Scale (UENS) undersøkelsesresultater
Tidsramme: baseline og uke 28
UENS er en validert fysisk eksamensscore fra 0-42 poeng for å se etter småfibernevropati. Det inkluderer mål for følelse, reflekser og styrke i begge nedre ekstremiteter. En høyere score indikerer økt svekkelse.
baseline og uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Endeavor Health

Samarbeidspartnere

Octapharma USA, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

27. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2026

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2025-0046

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere