Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

IVIG vid behandling av autoimmun småfiberneuropati med TS-HDS eller FGFR-3 antikroppar

7 januari 2026 uppdaterad av: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Intravenöst immunglobulin (IVIG) vid behandling av småfiberneuropati på grund av TS-HDS-, FGFR-3- eller Plexin-D1-antikroppar: en dubbelblind placebokontrollerad fas II-studie

Denna studie kommer att registrera patienter med småfiberneuropati (SFN). Studien kommer att titta på ett intravenöst immunglobulin (IVIG) som heter Panzyga. Panzyga är godkänt av FDA som en terapi för primär humoral immunbrist (PI) hos patienter 2 år och äldre; Kronisk immuntrombocytopeni (ITP) hos vuxna och kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP) hos vuxna. Det har inte godkänts av FDA för användning i SFN.

Det finns allt fler bevis för att intravenöst immunglobulin (IVIG) kan orsaka smärtreduktion och förbättra objektiva nervfiberdensiteter på hudbiopsier i stort antal hos patienter med SFN. Det primära resultatet är kvantifierad förbättring av intraepidermal nervfiberdensitet (IENFD) vid upprepad hudstansbiopsi efter 6 månaders IVIG-behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Småfiberneuropati (SFN) är en allt vanligare diagnos inom neurologi och neuromuskulära centra. Moderna diagnostiska tekniker, inklusive hudbiopsier och autonom nervtestning, hjälper till att hitta SFN hos många patienter med odiagnostiserade smärtsyndrom inklusive fibromyalgi. Prevalensen ökar för SFN, och en immunetiologi kan ligga bakom upp till 19 % av fallen. Även om det inte finns någon standardbehandling, inkluderar nuvarande behandlingsstrategier för SFN långvarig steroidbehandling som kommer med en mängd biverkningar. Det finns allt fler bevis för att intravenöst immunglobulin (IVIG) kan orsaka smärtreduktion och förbättra objektiva nervfiberdensiteter på hudbiopsier i stort antal hos patienter med SFN. Emellertid har varken IVIG eller något annat immunsuppressivt medel studerats i en tillräckligt kraftfull och tillräckligt doserad kontrollerad, randomiserad klinisk prövning för att visa effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: May Aunaetitrakul
  • Telefonnummer: 8475702570

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter ≥ 18 år
  2. Patient med kliniska och biopsibevis på ren småfiberneuropati (med eller utan dysautonomi) vilket framgår av reducerad IENFD på hudbiopsi med PGP 9.5 som immunfärgning. Biopsi måste ha utförts inom 12 månader efter studieregistreringen.
  3. Patienter måste ha förhöjda och/eller onormala titrar av autoantikroppar mot TS-HDS-IgM eller FGFR3-IgG eller Plexin-D1, mätt av Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. Patienterna måste ha en baslinjesmärtpoäng på en visuell analog skala (VAS) av större eller lika med 4/10
  5. Patienterna måste ha ett UENS-värde på Utah Early Neuropathy Scale (UENS) vid baslinjevärde på större eller lika med 4/10
  6. Small Fiber Neuropathy Screening List (SFNSL) poäng på 11/84 eller högre
  7. Icke-gravid, icke ammande hona

Exklusions kriterier:

  1. Någon annan känd orsak till småfiberneuropati förutom närvaron av de förhöjda titrarna för de nya autoantikropparna.
  2. Patienter med generaliserade, svåra muskel- och skeletttillstånd andra än SFN som förhindrar en tillräcklig bedömning av patienten av läkaren.
  3. Underliggande allvarlig hjärt-, njur-, leversjukdom eller HIV-infektion, (Obs: Om det inte finns några tidigare HIV-testresultat dokumenterade, kan ett test utföras för att bekräfta valbarhet)
  4. Patienter med djup ventrombos i anamnesen under det senaste året före baslinjebesöket eller lungemboli någonsin; patienter med känslighet för emboli eller djup ventrombos.
  5. Känd signifikant IgA-brist med antikroppar mot IgA.
  6. Historik med överkänslighet, anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på immunoglobulin, blod- eller plasmahärledda produkter eller någon komponent i IVIG 10 %,
  7. Känd hyperviskositet i blodet eller andra hyperkoagulerbara tillstånd,
  8. Användning av IgG-produkter inom sex månader före registrering,
  9. Patienter med en historia av drog- eller alkoholmissbruk under de senaste fem åren före inskrivningen,
  10. Patienter som inte kan eller vill förstå eller följa studieprotokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (IVIG)
Patienter i behandlingsarmen kommer att få 2g/kg IVIG var 4:e vecka (under 2 dagar, 1g/kg dos på dag 1 och 1g/kg dos på dag 2) i 24 veckor (6 doser totalt).
Läkemedel: Panzyga IVIG
Immunglobulininfusion 10 % (human)
Placebo-jämförare: Placebo
Patienter i placeboarmen kommer att få 0,9 % NaCl-infusioner enligt samma schema som den aktiva behandlingsgruppen (dag 1 och dag 2 var fjärde vecka i totalt 24 veckor, (6 doser).
Läkemedel: Placebo
0,9 % NaCl framställd som den beräknade dosekvivalenta volymen till IVIG.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
kvantifierad förändring i intraepidermal nervfiberdensitet (IENFD)
Tidsram: Vecka 24
3 mm hudstämpelbiopsi på 3 platser
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i visuella analoga smärtskalasvar
Tidsram: baslinje och vecka 28
Självrapporterad smärtintensitet på en skala från 0-10 med hjälp av Wong-Baker FACES Pain Rating Scale, där 0 är ingen smärta och 10 är smärta så illa som möjligt
baslinje och vecka 28
Förändring i Small Fiber Neuropathy-Rasch Overall Disability Scale (SFN-RODS) poäng
Tidsram: baslinje och vecka 28
SFN-RODS är en skala med 32 punkter som mäter funktionshinder i dagliga aktiviteter. Poäng varierar från 0 - 64, med en lägre poäng korrelerar med värre sjukdom
baslinje och vecka 28
Förändring i småfiberneuropati-symtominventering frågeformulär (SFN-SIQ) poäng
Tidsram: baslinje och vecka 28
SFN-SIQ är en validerad 13-punktsskala som mäter olika SFN och autonoma symptom. Poäng varierar från 0 -39, med en högre poäng korrelerar med mer allvarlig sjukdom.
baslinje och vecka 28
Förändring i Utah Early Neuropathy Scale (UENS) undersökningspoäng
Tidsram: baslinje och vecka 28
UENS är ett validerat fysiskt provresultat från 0-42 poäng för att leta efter småfiberneuropati. Det inkluderar mätningar av känsel, reflexer och styrka i båda nedre extremiteterna. En högre poäng indikerar ökad funktionsnedsättning.
baslinje och vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Endeavor Health

Samarbetspartners

Octapharma USA, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

27 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2019

Första postat (Faktisk)

6 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2026

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2025-0046

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera