Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

IVIG w leczeniu autoimmunologicznej neuropatii małych włókien z użyciem przeciwciał TS-HDS lub FGFR-3

7 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Dożylna immunoglobulina (IVIG) w leczeniu neuropatii małych włókien spowodowanej przeciwciałami TS-HDS, FGFR-3 lub Pleksyna-D1: badanie fazy II z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo

Do tego badania zostaną włączeni pacjenci z neuropatią małych włókien (SFN). Badanie obejmie dożylną immunoglobulinę (IVIG) o nazwie Panzyga. Panzyga została zatwierdzona przez FDA do leczenia pierwotnego humoralnego niedoboru odporności (PI) u pacjentów w wieku 2 lat i starszych; Przewlekła małopłytkowość immunologiczna (ITP) u dorosłych i przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) u dorosłych. Nie został zatwierdzony przez FDA do stosowania w SFN.

Istnieje coraz więcej dowodów na to, że dożylna immunoglobulina (IVIG) może powodować zmniejszenie bólu i poprawić obiektywną gęstość włókien nerwowych w biopsjach skóry w dużych ilościach u pacjentów z SFN. Pierwszorzędowym wynikiem jest ilościowa poprawa gęstości śródnaskórkowych włókien nerwowych (IENFD) w powtórnej biopsji skórnej po 6 miesiącach leczenia IVIG.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Neuropatia małych włókien (SFN) jest coraz częściej rozpoznawanym rozpoznaniem w neurologii i ośrodkach nerwowo-mięśniowych. Nowoczesne techniki diagnostyczne, w tym biopsje skóry i testy autonomicznego układu nerwowego, pomagają znaleźć SFN u wielu pacjentów z niezdiagnozowanymi zespołami bólowymi, w tym fibromialgią. Częstość występowania SFN rośnie, a etiologia immunologiczna może leżeć u podstaw do 19% przypadków. Chociaż nie ma standardu opieki, obecne strategie leczenia SFN obejmują długoterminową terapię sterydową, która wiąże się z wieloma skutkami ubocznymi. Istnieje coraz więcej dowodów na to, że dożylna immunoglobulina (IVIG) może powodować zmniejszenie bólu i poprawić obiektywną gęstość włókien nerwowych w biopsjach skóry w dużych ilościach u pacjentów z SFN. Jednak ani IVIG, ani żaden inny środek immunosupresyjny nie był badany w kontrolowanym, randomizowanym badaniu klinicznym o wystarczającej mocy i odpowiednio dawkowanym, aby wykazać skuteczność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: May Aunaetitrakul
  • Numer telefonu: 8475702570

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku ≥ 18 lat
  2. Pacjent z klinicznymi i biopsyjnymi dowodami na neuropatię czystych włókien cienkich (z dysautonomią lub bez) potwierdzoną zmniejszonym IENFD w biopsji skóry przy użyciu PGP 9.5 jako barwienia immunologicznego. Biopsję należy wykonać w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania.
  3. Pacjenci muszą mieć podwyższone i/lub nieprawidłowe miana autoprzeciwciał przeciwko TS-HDS-IgM lub FGFR3-IgG lub Pleksynie-D1, mierzone przez Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. Pacjenci muszą mieć wyjściową punktację bólu w wizualnej skali analogowej (VAS) większą lub równą 4/10
  5. Pacjenci muszą mieć wyjściowy wynik w skali Utah Early Neuropathy Scale (UENS) większy lub równy 4/10
  6. Wynik listy przesiewowej neuropatii małych włókien (SFNSL) 11/84 lub wyższy
  7. Samica nieciężarna, niekarmiąca

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek inna znana przyczyna neuropatii małych włókien, inna niż obecność podwyższonego miana nowych autoprzeciwciał.
  2. Pacjenci z uogólnionymi, ciężkimi schorzeniami układu mięśniowo-szkieletowego innymi niż SFN, które uniemożliwiają wystarczającą ocenę pacjenta przez lekarza.
  3. Podstawowa ciężka choroba serca, nerek, wątroby lub zakażenie wirusem HIV (Uwaga: jeśli nie ma udokumentowanego wcześniejszego wyniku testu na obecność wirusa HIV, można przeprowadzić test w celu potwierdzenia kwalifikowalności)
  4. Pacjenci z historią zakrzepicy żył głębokich w ciągu ostatniego roku przed wizytą wyjściową lub zatorowością płucną kiedykolwiek; u pacjentów ze skłonnością do zatorowości lub zakrzepicy żył głębokich.
  5. Znany znaczny niedobór IgA z obecnością przeciwciał przeciwko IgA.
  6. Historia nadwrażliwości, anafilaksji lub ciężkiej ogólnoustrojowej odpowiedzi na immunoglobuliny, produkty pochodzenia krwi lub osocza lub którykolwiek składnik IVIG 10%,
  7. Znana nadmierna lepkość krwi lub inne stany nadkrzepliwości,
  8. Stosowanie produktów IgG w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją,
  9. Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich pięciu lat przed włączeniem do badania,
  10. Pacjenci, którzy nie są w stanie lub nie chcą zrozumieć lub zastosować się do protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (IVIG)
Pacjenci w ramieniu leczenia będą otrzymywać 2 g/kg IVIG co 4 tygodnie (przez 2 dni, dawka 1 g/kg w dniu 1 i dawka 1 g/kg w dniu 2) przez 24 tygodnie (łącznie 6 dawek).
Lek: Panzyga IVIG
Infuzja globuliny immunologicznej 10% (ludzka)
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci w ramieniu placebo otrzymają infuzje 0,9% NaCl według tego samego schematu co grupa leczona czynnie (Dzień 1 i Dzień 2 co 4 tygodnie przez łącznie 24 tygodnie, (6 dawek).
Lek: Placebo
0,9% NaCl przygotowany jako obliczona objętość równoważna dawce do IVIG.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ilościowa zmiana gęstości śródnaskórkowych włókien nerwowych (IENFD)
Ramy czasowe: Tydzień 24
3-milimetrowa biopsja skóry w 3 miejscach
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odpowiedzi na wizualną analogową skalę bólu
Ramy czasowe: punkt wyjściowy i tydzień 28
Zgłoszona przez siebie intensywność bólu w skali od 0 do 10 przy użyciu Skali Oceny Bólu TWARZY Wonga-Bakera, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 ból tak silny, jak to tylko możliwe
punkt wyjściowy i tydzień 28
Zmiana w skali ogólnej niepełnosprawności Rascha (SFN-RODS) w skali neuropatii małych włókien nerwowych
Ramy czasowe: punkt wyjściowy i tydzień 28
SFN-RODS to 32-punktowa skala mierząca niepełnosprawność w codziennych czynnościach. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 64, przy czym niższy wynik koreluje z gorszą chorobą
punkt wyjściowy i tydzień 28
Zmiana wyniku kwestionariusza dotyczącego neuropatii małych włókien nerwowych – objawów (SFN-SIQ).
Ramy czasowe: punkt wyjściowy i tydzień 28
SFN-SIQ to zwalidowana 13-itemowa skala mierząca różne objawy SFN i autonomiczne. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 39, przy czym wyższy wynik koreluje z cięższą chorobą.
punkt wyjściowy i tydzień 28
Zmiana wyników badania w skali wczesnej neuropatii Utah (UENS).
Ramy czasowe: punkt wyjściowy i tydzień 28
UENS to potwierdzony wynik badania fizykalnego od 0 do 42 punktów w celu wykrycia neuropatii małych włókien. Obejmuje pomiary czucia, odruchów i siły w obu kończynach dolnych. Wyższy wynik wskazuje na zwiększoną utratę wartości.
punkt wyjściowy i tydzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Endeavor Health

Współpracownicy

Octapharma USA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2025-0046

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj