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IVIG nel trattamento della neuropatia autoimmune delle piccole fibre con anticorpi TS-HDS o FGFR-3

7 gennaio 2026 aggiornato da: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Immunoglobulina endovenosa (IVIG) nel trattamento della neuropatia delle piccole fibre dovuta ad anticorpi TS-HDS, FGFR-3 o Plexin-D1: uno studio di fase II in doppio cieco controllato con placebo

Questo studio arruolerà pazienti con neuropatia delle piccole fibre (SFN). Lo studio esaminerà un'immunoglobulina per via endovenosa (IVIG) chiamata Panzyga. Panzyga è approvato dalla FDA come terapia per l'immunodeficienza umorale primaria (PI) nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni; Trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) negli adulti e polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) negli adulti. Non è stato approvato dalla FDA per l'uso in SFN.

Vi sono prove crescenti che l'immunoglobulina endovenosa (IVIG) può causare la riduzione del dolore e migliorare la densità obiettiva delle fibre nervose sulle biopsie cutanee in gran numero nei pazienti SFN. L'esito primario è il miglioramento quantificato della densità delle fibre nervose intraepidermiche (IENFD) sulla biopsia cutanea ripetuta dopo 6 mesi di trattamento con IVIG.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La neuropatia delle piccole fibre (SFN) è una diagnosi sempre più diffusa nei centri neurologici e neuromuscolari. Le moderne tecniche diagnostiche, comprese le biopsie cutanee e i test del sistema nervoso autonomo, stanno aiutando a trovare SFN in molti pazienti con sindromi dolorose non diagnosticate, inclusa la fibromialgia. La prevalenza è in aumento per SFN e un'eziologia immunitaria può essere alla base fino al 19% dei casi. Sebbene non esista uno standard di trattamento terapeutico, le attuali strategie di trattamento per SFN includono la terapia steroidea a lungo termine che comporta una serie di effetti collaterali. Vi sono prove crescenti che l'immunoglobulina endovenosa (IVIG) può causare la riduzione del dolore e migliorare la densità obiettiva delle fibre nervose sulle biopsie cutanee in gran numero nei pazienti SFN. Tuttavia, né l'IVIG né alcun altro immunosoppressore è stato studiato in uno studio clinico randomizzato, controllato, sufficientemente potente e adeguatamente dosato per dimostrare l'efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: May Aunaetitrakul
  • Numero di telefono: 8475702570

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età ≥ 18 anni
  2. Paziente con evidenza clinica e bioptica di neuropatia delle piccole fibre pura (con o senza disautonomia) come evidenziato da IENFD ridotto sulla biopsia cutanea utilizzando PGP 9.5 come immunocolorazione. La biopsia deve essere stata eseguita entro 12 mesi dall'arruolamento nello studio.
  3. I pazienti devono avere titoli elevati e/o anormali di autoanticorpi contro TS-HDS-IgM o FGFR3-IgG o Plexin-D1, misurati dal Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. I pazienti devono avere un punteggio del dolore al basale su una scala analogica visiva (VAS) maggiore o uguale a 4/10
  5. I pazienti devono avere un punteggio basale Utah Early Neuropathy Scale (UENS) maggiore o uguale a 4/10
  6. Punteggio SFNSL (Small Fiber Neuropathy Screening List) di 11/84 o superiore
  7. Femmina non gravida e non in allattamento

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi altra causa nota di neuropatia delle piccole fibre diversa dalla presenza di titoli elevati dei nuovi autoanticorpi.
  2. Pazienti con condizioni muscoloscheletriche gravi e generalizzate diverse dalla NPF che impediscono una valutazione sufficiente del paziente da parte del medico.
  3. Sottostanti gravi malattie cardiache, renali, epatiche o infezione da HIV (Nota: se non è documentato alcun precedente risultato del test HIV, è possibile eseguire un test per confermare l'idoneità)
  4. Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda nell'ultimo anno prima della visita al basale o embolia polmonare in assoluto; pazienti con suscettibilità all'embolia o alla trombosi venosa profonda.
  5. Deficit significativo noto di IgA con anticorpi anti-IgA.
  6. Storia di ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica a immunoglobuline, prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di IVIG 10%,
  7. Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità,
  8. Uso di prodotti IgG entro sei mesi prima dell'arruolamento,
  9. Pazienti con una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi cinque anni prima dell'arruolamento,
  10. Pazienti incapaci o non disposti a comprendere o rispettare il protocollo dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (IVIG)
I pazienti nel braccio di trattamento riceveranno 2 g/kg di IVIG ogni 4 settimane (per 2 giorni, dose di 1 g/kg il giorno 1 e dose di 1 g/kg il giorno 2) per 24 settimane (6 dosi in totale).
Droga: Panzyga IVIG
Infusione di immunoglobuline 10% (umana)
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti nel braccio placebo riceveranno infusioni di NaCl allo 0,9% con lo stesso programma del gruppo di trattamento attivo (Giorno 1 e Giorno 2 ogni 4 settimane per un totale di 24 settimane (6 dosi).
Droga: Placebo
NaCl allo 0,9% preparato come volume equivalente di dose calcolato per IVIG.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
cambiamento quantificato nella densità delle fibre nervose intraepidermiche (IENFD)
Lasso di tempo: Settimana 24
Biopsia del punzone cutaneo di 3 mm in 3 siti
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nelle risposte della scala del dolore analogico visivo
Lasso di tempo: basale e alla settimana 28
Intensità del dolore auto-riferita su una scala da 0 a 10 utilizzando la scala di valutazione del dolore FACES di Wong-Baker, dove 0 indica assenza di dolore e 10 indica il dolore più grave possibile
basale e alla settimana 28
Variazione del punteggio SFN-RODS (Small Fiber Neuropathy-Rasch Overall Disability Scale).
Lasso di tempo: basale e alla settimana 28
La SFN-RODS è una scala di 32 elementi che misura la disabilità nelle attività quotidiane. I punteggi vanno da 0 a 64, con un punteggio inferiore correlato a una malattia peggiore
basale e alla settimana 28
Variazione del punteggio del questionario di inventario dei sintomi della neuropatia delle piccole fibre (SFN-SIQ).
Lasso di tempo: basale e alla settimana 28
SFN-SIQ è una scala convalidata di 13 elementi che misura vari sintomi NPF e autonomici. I punteggi vanno da 0 a 39, con un punteggio più alto correlato a una malattia più grave.
basale e alla settimana 28
Variazione dei punteggi degli esami Utah Early Neuropathy Scale (UENS).
Lasso di tempo: basale e alla settimana 28
L'UENS è un punteggio di esame fisico convalidato da 0 a 42 punti per cercare la neuropatia delle piccole fibre. Include misure di sensazione, riflessi e forza in entrambe le estremità inferiori. Un punteggio più alto indica una maggiore compromissione.
basale e alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Endeavor Health

Collaboratori

Octapharma USA, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

27 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025-0046

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neuropatia delle piccole fibre

Prove cliniche su Panzyga IVIG

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