Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ВВИГ в лечении аутоиммунной невропатии мелких волокон с помощью антител к TS-HDS или FGFR-3

7 января 2026 г. обновлено: Lawrence Zeidman, Endeavor Health

Внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) при лечении невропатии мелких волокон, вызванной антителами к TS-HDS, FGFR-3 или Plexin-D1: двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы II

В это исследование будут включены пациенты с нейропатией мелких волокон (SFN). В исследовании будет рассмотрен внутривенный иммуноглобулин (IVIG) под названием Panzyga. Панзига одобрена FDA для лечения первичного гуморального иммунодефицита (PI) у пациентов в возрасте 2 лет и старше; Хроническая иммунная тромбоцитопения (ИТП) у взрослых и хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (ХВДП) у взрослых. Он не был одобрен FDA для использования в SFN.

Появляется все больше свидетельств того, что внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) может вызывать уменьшение боли и улучшать объективную плотность нервных волокон при биопсии кожи в большом количестве у пациентов с SFN. Первичным результатом является количественное улучшение плотности внутриэпидермальных нервных волокон (INFD) при повторной биопсии кожи после 6 месяцев лечения IVIG.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Нейропатия мелких волокон (SFN) становится все более распространенным диагнозом в неврологии и нервно-мышечных центрах. Современные диагностические методы, включая биопсию кожи и тестирование вегетативной нервной системы, помогают обнаружить SFN у многих пациентов с невыявленными болевыми синдромами, включая фибромиалгию. Распространенность SFN растет, а иммунная этиология может лежать в основе до 19% случаев. Хотя не существует стандарта лечения, современные стратегии лечения SFN включают долгосрочную стероидную терапию, которая сопровождается множеством побочных эффектов. Появляется все больше свидетельств того, что внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) может вызывать уменьшение боли и улучшать объективную плотность нервных волокон при биопсии кожи в большом количестве у пациентов с SFN. Однако ни ВВИГ, ни какой-либо другой иммунодепрессант не изучались в достаточно мощных контролируемых рандомизированных клинических испытаниях с адекватными дозами, чтобы продемонстрировать эффективность.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: May Aunaetitrakul
  • Номер телефона: 8475702570

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты ≥ 18 лет
  2. Пациент с клиническими и биопсийными признаками чистой невропатии мелких волокон (с дисавтономией или без нее), о чем свидетельствует снижение IENFD при биопсии кожи с использованием PGP 9,5 в качестве иммунного окрашивания. Биопсия должна быть выполнена в течение 12 месяцев после включения в исследование.
  3. Пациенты должны иметь повышенные и/или аномальные титры аутоантител к TS-HDS-IgM или FGFR3-IgG или Plexin-D1, измеренные Нейромышечной лабораторией Вашингтонского университета (Сент-Луис).
  4. Пациенты должны иметь исходную оценку боли по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) выше или равной 4/10.
  5. Пациенты должны иметь исходный балл по шкале ранней нейропатии штата Юта (UENS) выше или равный 4/10.
  6. Скрининговый список невропатии малых волокон (SFNSL) 11/84 или выше
  7. Небеременная, некормящая женщина

Критерий исключения:

  1. Любая другая известная причина невропатии мелких волокон, кроме наличия повышенных титров новых аутоантител.
  2. Пациенты с генерализованными тяжелыми заболеваниями опорно-двигательного аппарата, отличными от SFN, которые не позволяют врачу провести достаточную оценку состояния пациента.
  3. Сопутствующее тяжелое заболевание сердца, почек, печени или ВИЧ-инфекция (Примечание: если нет документально подтвержденного предыдущего результата теста на ВИЧ, может быть проведен тест для подтверждения соответствия требованиям)
  4. Пациенты с тромбозом глубоких вен в анамнезе в течение последнего года до исходного визита или когда-либо с легочной эмболией; пациенты с предрасположенностью к эмболии или тромбозу глубоких вен.
  5. Известный значительный дефицит IgA с антителами к IgA.
  6. История гиперчувствительности, анафилаксии или тяжелой системной реакции на иммуноглобулин, продукты, полученные из крови или плазмы, или любой компонент ВВИГ 10%,
  7. Известная гипервязкость крови или другие гиперкоагуляционные состояния,
  8. Использование продуктов IgG в течение шести месяцев до регистрации,
  9. Пациенты с историей злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение последних пяти лет до регистрации,
  10. Пациенты, которые не могут или не хотят понимать или соблюдать протокол исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение (ВВИГ)
Пациенты в группе лечения будут получать 2 г/кг ВВИГ каждые 4 недели (в течение 2 дней, доза 1 г/кг в день 1 и доза 1 г/кг в день 2) в течение 24 недель (всего 6 доз).
Лекарство: Панзыга IVIG
Инфузия иммуноглобулина 10% (человек)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты в группе плацебо будут получать инфузии 0,9% NaCl по тому же графику, что и в группе активного лечения (день 1 и день 2 каждые 4 недели, всего 24 недели, (6 доз).
Лекарство: Плацебо
0,9% NaCl готовят в виде рассчитанной дозы, эквивалентной объему ВВИГ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
количественное изменение плотности внутриэпидермальных нервных волокон (INFD)
Временное ограничение: Неделя 24
Пункционная биопсия кожи 3 мм в 3 местах
Неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение ответов визуальной аналоговой шкалы боли
Временное ограничение: исходный уровень и 28 неделя
Самооценка интенсивности боли по шкале от 0 до 10 с использованием шкалы оценки боли Wong-Baker FACES, где 0 означает отсутствие боли, а 10 — боль настолько сильная, насколько это возможно.
исходный уровень и 28 неделя
Изменение оценки общей шкалы инвалидности при невропатии мелких волокон-Раша (SFN-RODS)
Временное ограничение: исходный уровень и 28 неделя
Шкала SFN-RODS представляет собой шкалу из 32 пунктов, измеряющую инвалидность в повседневной деятельности. Баллы варьируются от 0 до 64, при этом более низкий балл коррелирует с более тяжелым заболеванием.
исходный уровень и 28 неделя
Изменение в баллах опросника инвентаризации симптомов невропатии мелких волокон (SFN-SIQ)
Временное ограничение: исходный уровень и 28 неделя
SFN-SIQ — это утвержденная шкала из 13 пунктов, измеряющая различные SFN и вегетативные симптомы. Баллы варьируются от 0 до 39, при этом более высокий балл коррелирует с более тяжелым заболеванием.
исходный уровень и 28 неделя
Изменение баллов по шкале ранней нейропатии штата Юта (UENS)
Временное ограничение: исходный уровень и 28 неделя
UENS — это утвержденная оценка физического осмотра от 0 до 42 баллов для выявления невропатии мелких волокон. Он включает измерения чувствительности, рефлексов и силы в обеих нижних конечностях. Более высокий балл указывает на усиление нарушений.
исходный уровень и 28 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Endeavor Health

Соавторы

Octapharma USA, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Endeavor Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

27 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2025-0046

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться