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IVIG bei der Behandlung der autoimmunen Small-Fiber-Neuropathie mit TS-HDS- oder FGFR-3-Antikörpern

11. Januar 2024 aktualisiert von: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health System

Intravenöses Immunglobulin (IVIG) bei der Behandlung von Small-Fiber-Neuropathie aufgrund von TS-HDS-, FGFR-3- oder Plexin-D1-Antikörpern: eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie

In diese Studie werden Patienten mit Small Fiber Neuropathie (SFN) aufgenommen. Die Studie wird sich mit einem intravenösen Immunglobulin (IVIG) namens Panzyga befassen. Panzyga ist von der FDA als Therapie für primäre humorale Immunschwäche (PI) bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen; Chronische Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen und Chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) bei Erwachsenen. Es wurde von der FDA nicht zur Verwendung in SFN zugelassen.

Es gibt zunehmend Hinweise darauf, dass intravenöses Immunglobulin (IVIG) bei SFN-Patienten in großer Zahl eine Schmerzlinderung bewirken und die objektive Nervenfaserdichte auf Hautbiopsien verbessern kann. Das primäre Ergebnis ist die quantifizierte Verbesserung der intraepidermalen Nervenfaserdichte (IENFD) bei wiederholter Hautstanzbiopsie nach 6 Monaten IVIG-Behandlung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Small-Fiber-Neuropathie (SFN) ist eine zunehmend verbreitete Diagnose in Neurologie und neuromuskulären Zentren. Moderne diagnostische Techniken, einschließlich Hautbiopsien und Tests des autonomen Nervensystems, helfen bei vielen Patienten mit nicht diagnostizierten Schmerzsyndromen, einschließlich Fibromyalgie, SFN zu finden. Die Prävalenz von SFN steigt, und bis zu 19 % der Fälle kann eine Immunätiologie zugrunde liegen. Obwohl es keine Standardbehandlung gibt, umfassen die aktuellen Behandlungsstrategien für SFN eine langfristige Steroidtherapie, die mit einer Vielzahl von Nebenwirkungen einhergeht. Es gibt zunehmend Hinweise darauf, dass intravenöses Immunglobulin (IVIG) bei SFN-Patienten in großer Zahl eine Schmerzlinderung bewirken und die objektive Nervenfaserdichte auf Hautbiopsien verbessern kann. Allerdings wurden weder IVIG noch andere Immunsuppressiva in einer kontrollierten, randomisierten klinischen Studie mit ausreichender Power und angemessener Dosierung untersucht, um die Wirksamkeit nachzuweisen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten ≥ 18 Jahre
  2. Patient mit klinischem und Biopsie-Beweis einer reinen Small-Fiber-Neuropathie (mit oder ohne Dysautonomie), nachgewiesen durch reduzierten IENFD bei Hautbiopsie unter Verwendung von PGP 9.5 als Immunfärbung. Die Biopsie muss innerhalb von 12 Monaten nach Aufnahme in die Studie durchgeführt worden sein.
  3. Die Patienten müssen erhöhte und/oder abnormale Titer von Autoantikörpern gegen TS-HDS-IgM oder FGFR3-IgG oder Plexin-D1 aufweisen, gemessen vom Washington University Neuromuscular Laboratory (St. Louis).
  4. Die Patienten müssen einen Ausgangsschmerzwert auf einer visuellen Analogskala (VAS) von größer oder gleich 4/10 haben
  5. Die Patienten müssen einen Baseline-Score der Utah Early Neuropathy Scale (UENS) von größer oder gleich 4/10 haben
  6. Small Fiber Neuropathy Screening List (SFNSL)-Score von 11/84 oder höher
  7. Nicht schwangere, nicht stillende Frau

Ausschlusskriterien:

  1. Jede andere bekannte Ursache für Small-Fiber-Neuropathie außer dem Vorhandensein der erhöhten Titer der neuen Autoantikörper.
  2. Patienten mit anderen generalisierten, schweren Erkrankungen des Bewegungsapparates als SFN, die eine ausreichende Beurteilung des Patienten durch den Arzt verhindern.
  3. Zugrunde liegende schwere Herz-, Nieren-, Lebererkrankung oder HIV-Infektion (Hinweis: Wenn kein vorheriges HIV-Testergebnis dokumentiert ist, kann ein Test durchgeführt werden, um die Eignung zu bestätigen)
  4. Patienten mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose innerhalb des letzten Jahres vor dem Basisbesuch oder jemals einer Lungenembolie; Patienten mit Anfälligkeit für Embolien oder tiefe Venenthrombosen.
  5. Bekannter signifikanter IgA-Mangel mit Antikörpern gegen IgA.
  6. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit, Anaphylaxie oder schwerer systemischer Reaktion auf Immunglobuline, aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil von IVIG 10 %,
  7. Bekannte Hyperviskosität des Blutes oder andere hyperkoagulierbare Zustände,
  8. Verwendung von IgG-Produkten innerhalb von sechs Monaten vor der Einschreibung,
  9. Patienten mit einer Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten fünf Jahre vor der Einschreibung,
  10. Patienten, die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, das Studienprotokoll zu verstehen oder einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung (IVIG)
Patienten im Behandlungsarm erhalten 24 Wochen lang alle 4 Wochen (über 2 Tage, 1 g/kg Dosis an Tag 1 und 1 g/kg Dosis an Tag 2) 2 g/kg IVIG (insgesamt 6 Dosen).
Arzneimittel: Panzyga IVIG
Immunglobulin-Infusion 10 % (Mensch)
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten im Placebo-Arm erhalten Infusionen mit 0,9 % NaCl nach dem gleichen Zeitplan wie die aktive Behandlungsgruppe (Tag 1 und Tag 2 alle 4 Wochen für insgesamt 24 Wochen (6 Dosen).
Arzneimittel: Placebo
0,9 % NaCl, hergestellt als das berechnete Dosisäquivalentvolumen zu IVIG.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizierte Veränderung der intraepidermalen Nervenfaserdichte (IENFD)
Zeitfenster: Woche 24
3 mm Hautstanzbiopsie an 3 Stellen
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der visuellen analogen Schmerzskalenreaktionen
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Selbstberichtete Schmerzintensität auf einer Skala von 0-10 unter Verwendung der Wong-Baker FACES-Schmerzbewertungsskala, wobei 0 kein Schmerz und 10 so schlimm wie möglich Schmerz bedeutet
Baseline und Woche 28
Änderung des SFN-RODS-Scores (Small Fiber Neuropathy-Rasch Overall Disability Scale).
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Die SFN-RODS ist eine 32-Punkte-Skala, die die Behinderung bei täglichen Aktivitäten misst. Die Werte reichen von 0 bis 64, wobei ein niedrigerer Wert mit einer schlimmeren Erkrankung korreliert
Baseline und Woche 28
Änderung des Small Fiber Neuropathy-Symptom Inventory Questionnaire (SFN-SIQ)-Scores
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Der SFN-SIQ ist eine validierte 13-Punkte-Skala, die verschiedene SFN- und autonome Symptome misst. Die Werte reichen von 0 bis 39, wobei ein höherer Wert mit einer schwereren Erkrankung korreliert.
Baseline und Woche 28
Änderung der Untersuchungsergebnisse der Utah Early Neuropathy Scale (UENS).
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Die UENS ist eine validierte körperliche Untersuchungspunktzahl von 0-42 Punkten, um nach Small-Fiber-Neuropathie zu suchen. Es umfasst Messungen der Empfindung, Reflexe und Kraft in beiden unteren Extremitäten. Eine höhere Punktzahl weist auf eine erhöhte Beeinträchtigung hin.
Baseline und Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Henry Ford Health System

Mitarbeiter

Octapharma USA, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 212029

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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