Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

IVIG bij de behandeling van auto-immune dunnevezelneuropathie met TS-HDS- of FGFR-3-antilichamen

11 januari 2024 bijgewerkt door: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health System

Intraveneus immunoglobuline (IVIG) bij de behandeling van dunnevezelneuropathie als gevolg van TS-HDS-, FGFR-3- of Plexine-D1-antilichamen: een dubbelblind placebogecontroleerd fase II-onderzoek

Deze studie zal patiënten met dunnevezelneuropathie (SFN) inschrijven. De studie zal kijken naar een intraveneuze immunoglobuline (IVIG) genaamd Panzyga. Panzyga is door de FDA goedgekeurd als therapie voor primaire humorale immunodeficiëntie (PI) bij patiënten van 2 jaar en ouder; Chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassenen en chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) bij volwassenen. Het is niet goedgekeurd door de FDA voor gebruik in SFN.

Er zijn steeds meer aanwijzingen dat intraveneus immunoglobuline (IVIG) bij SFN-patiënten in grote aantallen pijnvermindering kan veroorzaken en objectieve zenuwvezeldichtheden op huidbiopten kan verbeteren. Het primaire resultaat is een gekwantificeerde verbetering van de intra-epidermale zenuwvezeldichtheid (IENFD) bij herhaalde huidpunchbiopsie na 6 maanden IVIG-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dunnevezelneuropathie (SFN) is een steeds vaker voorkomende diagnose in neurologie en neuromusculaire centra. Moderne diagnostische technieken, waaronder huidbiopten en testen op het autonome zenuwstelsel, helpen bij het vinden van SFN bij veel patiënten met niet-gediagnosticeerde pijnsyndromen, waaronder fibromyalgie. De prevalentie van SFN neemt toe en een immuunetiologie kan ten grondslag liggen aan tot 19% van de gevallen. Hoewel er geen standaardbehandeling is, omvatten de huidige behandelingsstrategieën voor SFN langetermijntherapie met steroïden die gepaard gaan met tal van bijwerkingen. Er zijn steeds meer aanwijzingen dat intraveneus immunoglobuline (IVIG) bij SFN-patiënten in grote aantallen pijnvermindering kan veroorzaken en objectieve zenuwvezeldichtheden op huidbiopten kan verbeteren. Noch IVIG, noch enig ander immunosuppressivum is echter onderzocht in een voldoende krachtig en adequaat gedoseerd gecontroleerd, gerandomiseerd klinisch onderzoek om de werkzaamheid aan te tonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten ≥ 18 jaar
  2. Patiënt met klinische en biopsie-aanwijzingen voor pure dunnevezelneuropathie (met of zonder dysautonomie), zoals blijkt uit verminderde IENFD op huidbiopsie met PGP 9.5 als de immunokleuring. Biopsie moet zijn uitgevoerd binnen 12 maanden na inschrijving voor het onderzoek.
  3. Patiënten moeten verhoogde en/of abnormale titers van auto-antilichamen tegen TS-HDS-IgM of FGFR3-IgG of Plexin-D1 hebben, gemeten door het Washington University Neuromuscular Laboratory (St. Louis).
  4. Patiënten moeten een baseline pijnscore hebben op een visuele analoge schaal (VAS) van groter dan of gelijk aan 4/10
  5. Patiënten moeten een baseline Utah Early Neuropathy Scale (UENS)-score hebben van groter dan of gelijk aan 4/10
  6. Small Fiber Neuropathy Screening List (SFNSL) score van 11/84 of hoger
  7. Niet-zwangere, niet-zogende vrouw

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke andere bekende oorzaak voor dunnevezelneuropathie anders dan de aanwezigheid van de verhoogde titers van de nieuwe auto-antilichamen.
  2. Patiënten met gegeneraliseerde, ernstige musculoskeletale aandoeningen anders dan SFN die een voldoende beoordeling van de patiënt door de arts verhinderen.
  3. Onderliggende ernstige hart-, nier-, leverziekte of hiv-infectie (Opmerking: als er geen eerder gedocumenteerd HIV-testresultaat is, kan een test worden uitgevoerd om te bevestigen dat u in aanmerking komt)
  4. Patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose in het afgelopen jaar voorafgaand aan het baselinebezoek of longembolie ooit; patiënten met gevoeligheid voor embolie of diepe veneuze trombose.
  5. Bekende significante IgA-deficiëntie met antilichamen tegen IgA.
  6. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid, anafylaxie of ernstige systemische respons op immunoglobuline, van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van IVIG 10%,
  7. Bekende bloedhyperviscositeit of andere hypercoaguleerbare toestanden,
  8. Gebruik van IgG-producten binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving,
  9. Patiënten met een voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen vijf jaar voorafgaand aan inschrijving,
  10. Patiënten die het onderzoeksprotocol niet kunnen of willen begrijpen of eraan willen voldoen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (IVIG)
Patiënten in de behandelingsarm zullen 2 g/kg IVIG elke 4 weken krijgen (gedurende 2 dagen, 1 g/kg dosis op dag 1 en 1 g/kg dosis op dag 2) gedurende 24 weken (6 doses in totaal).
Geneesmiddel: Panzyga IVIG
Immuunglobuline-infusie 10% (menselijk)
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten in de placebo-arm krijgen 0,9% NaCl-infusies volgens hetzelfde schema als de actieve behandelingsgroep (dag 1 en dag 2 elke 4 weken gedurende 24 weken in totaal (6 doses).
Geneesmiddel: Placebo
0,9% NaCl bereid als het berekende dosisequivalent volume voor IVIG.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
gekwantificeerde verandering in intra-epidermale zenuwvezeldichtheid (IENFD)
Tijdsspanne: Week 24
3 mm huidponsbiopsie op 3 plaatsen
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in reacties op de visuele analoge pijnschaal
Tijdsspanne: basislijn en week 28
Zelfgerapporteerde pijnintensiteit op een schaal van 0-10 met behulp van de Wong-Baker FACES Pain Rating Scale, waarbij 0 staat voor geen pijn en 10 voor pijn zo erg als maar kan
basislijn en week 28
Verandering in dunnevezelneuropathie-Rasch Overall Disability Scale (SFN-RODS)-score
Tijdsspanne: basislijn en week 28
De SFN-RODS is een schaal met 32 ​​items die de handicap bij dagelijkse activiteiten meet. Scores variëren van 0 - 64, waarbij een lagere score correleert met een slechtere ziekte
basislijn en week 28
Verandering in dunnevezelneuropathie-Symptom Inventory Questionnaire (SFN-SIQ)-score
Tijdsspanne: basislijn en week 28
De SFN-SIQ is een gevalideerde schaal met 13 items die verschillende SFN- en autonome symptomen meet. Scores variëren van 0 -39, waarbij een hogere score correleert met een ernstiger ziektebeeld.
basislijn en week 28
Verandering in onderzoeksscores op de Utah Early Neuropathy Scale (UENS).
Tijdsspanne: basislijn en week 28
De UENS is een gevalideerde fysieke examenscore van 0-42 punten om te zoeken naar dunnevezelneuropathie. Het omvat metingen van gevoel, reflexen en kracht in beide onderste ledematen. Een hogere score duidt op een verhoogde beperking.
basislijn en week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Henry Ford Health System

Medewerkers

Octapharma USA, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 212029

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dunnevezelneuropathie

Klinische onderzoeken op Panzyga IVIG

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren