Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

IVIG v léčbě autoimunitní neuropatie malých vláken s protilátkami TS-HDS nebo FGFR-3

11. ledna 2024 aktualizováno: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health System

Intravenózní imunoglobulin (IVIG) v léčbě neuropatie malých vláken způsobených protilátkami TS-HDS, FGFR-3 nebo Plexin-D1: dvojitě zaslepená studie fáze II kontrolovaná placebem

Do této studie budou zařazeni pacienti s neuropatií malých vláken (SFN). Studie se zaměří na intravenózní imunoglobulin (IVIG) s názvem Panzyga. Panzyga je schválena FDA jako léčba primární humorální imunodeficience (PI) u pacientů ve věku 2 let a starších; Chronická imunitní trombocytopenie (ITP) u dospělých a chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) u dospělých. Nebyl schválen FDA pro použití v SFN.

Přibývá důkazů, že intravenózní imunoglobulin (IVIG) může ve velkém počtu u pacientů se SFN způsobit snížení bolesti a zlepšit objektivní hustotu nervových vláken na kožních biopsiích. Primárním výsledkem je kvantifikované zlepšení hustoty intraepidermálních nervových vláken (IENFD) při opakované kožní biopsii po 6 měsících léčby IVIG.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neuropatie malých vláken (SFN) je stále převládající diagnózou v neurologii a neuromuskulárních centrech. Moderní diagnostické techniky, včetně kožních biopsií a testování autonomního nervu, pomáhají najít SFN u mnoha pacientů s nediagnostikovanými syndromy bolesti včetně fibromyalgie. Prevalence SFN stoupá a až 19 % případů může být základem imunitní etiologie. I když neexistuje žádná standardní péče, současné léčebné strategie pro SFN zahrnují dlouhodobou léčbu steroidy, která přichází s řadou vedlejších účinků. Přibývá důkazů, že intravenózní imunoglobulin (IVIG) může ve velkém počtu u pacientů se SFN způsobit snížení bolesti a zlepšit objektivní hustotu nervových vláken na kožních biopsiích. Nicméně ani IVIG, ani žádné jiné imunosupresivum nebyly studovány v dostatečně výkonné a adekvátně dávkované kontrolované, randomizované klinické studii k prokázání účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Kelly Tundo, RN
  • Telefonní číslo: 313-916-1102
  • E-mail: kciach1@hfhs.org

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Kate Swiftney, RN
  • Telefonní číslo: 313-916-3501
  • E-mail: kswiftn1@hfhs.org

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku ≥ 18 let
  2. Pacient s klinickými a bioptickými důkazy čisté neuropatie malých vláken (s dysautonomií nebo bez ní), o čemž svědčí snížená IENFD na kožní biopsii s použitím PGP 9.5 jako imunobarvení. Biopsie musí být provedena do 12 měsíců od zařazení do studie.
  3. Pacienti musí mít zvýšené a/nebo abnormální titry autoprotilátek proti TS-HDS-IgM nebo FGFR3-IgG nebo Plexin-D1, měřeno Neuromuskulární laboratoří Washingtonské univerzity (St Louis).
  4. Pacienti musí mít základní skóre bolesti na vizuální analogové stupnici (VAS) větší nebo rovné 4/10
  5. Pacienti musí mít základní skóre Utah Early Neuropathy Scale (UENS) vyšší nebo rovné 4/10
  6. Skóre screeningového seznamu neuropatie malých vláken (SFNSL) 11/84 nebo vyšší
  7. Netěhotná, nekojící fena

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli jiná známá příčina neuropatie malých vláken jiná než přítomnost zvýšených titrů nových autoprotilátek.
  2. Pacienti s generalizovanými těžkými muskuloskeletálními onemocněními jinými než SFN, které brání dostatečnému posouzení pacienta lékařem.
  3. Základní závažné onemocnění srdce, ledvin, jater nebo infekce HIV (Poznámka: Pokud není zdokumentován žádný předchozí výsledek testu na HIV, může být proveden test k potvrzení způsobilosti)
  4. Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy během posledního roku před vstupní návštěvou nebo s plicní embolií vůbec; pacientů s náchylností k embolii nebo hluboké žilní trombóze.
  5. Známý významný deficit IgA s protilátkami proti IgA.
  6. Anamnéza přecitlivělosti, anafylaxe nebo závažné systémové odpovědi na imunoglobulin, produkty získané z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku IVIG 10 %,
  7. Známá hyperviskozita krve nebo jiné hyperkoagulační stavy,
  8. Použití produktů IgG během šesti měsíců před registrací,
  9. Pacienti s anamnézou zneužívání drog nebo alkoholu během posledních pěti let před zařazením,
  10. Pacienti neschopní nebo ochotní porozumět nebo dodržovat protokol studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (IVIG)
Pacienti v léčebné větvi budou dostávat 2 g/kg IVIG každé 4 týdny (během 2 dnů, dávka 1 g/kg v den 1 a dávka 1 g/kg v den 2) po dobu 24 týdnů (celkem 6 dávek).
Lék: Panzyga IVIG
Imunoglobulinová infuze 10% (lidská)
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti v rameni s placebem budou dostávat infuze 0,9% NaCl podle stejného schématu jako skupina s aktivní léčbou (den 1 a den 2 každé 4 týdny po dobu celkem 24 týdnů (6 dávek).
Lék: Placebo
0,9% NaCl připravený jako vypočítaný objem dávkového ekvivalentu k IVIG.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
kvantifikovaná změna hustoty intraepidermálních nervových vláken (IENFD)
Časové okno: 24. týden
3mm kožní biopsie na 3 místech
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v reakcích vizuální analogové stupnice bolesti
Časové okno: výchozí stav a týden 28
Samostatně hlášená intenzita bolesti na stupnici 0-10 pomocí Wong-Baker FACES Pain Rating Scale, kde 0 znamená žádnou bolest a 10 znamená bolest tak silnou, jak jen může být
výchozí stav a týden 28
Změna skóre neuropatie malých vláken-Raschova celková škála postižení (SFN-RODS).
Časové okno: výchozí stav a týden 28
SFN-RODS je 32-položková škála měřící postižení při každodenních činnostech. Skóre se pohybuje od 0 do 64, přičemž nižší skóre koreluje s horším onemocněním
výchozí stav a týden 28
Změna skóre v dotazníku SFN-SIQ (Small Fiber Neuropathy-Symptom Inventory Questionnaire).
Časové okno: výchozí stav a týden 28
SFN-SIQ je validovaná 13-položková škála měřící různé SFN a autonomní symptomy. Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre koreluje se závažnějším onemocněním.
výchozí stav a týden 28
Změna skóre Utah Early Neuropathy Scale (UENS) vyšetření
Časové okno: výchozí stav a týden 28
UENS je ověřené skóre fyzické zkoušky od 0 do 42 bodů k hledání neuropatie malých vláken. Zahrnuje měření citlivosti, reflexů a síly na obou dolních končetinách. Vyšší skóre znamená zvýšené poškození.
výchozí stav a týden 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Henry Ford Health System

Spolupracovníci

Octapharma USA, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 212029

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuropatie malých vláken

Klinické studie na Panzyga IVIG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit