Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

IVIG i behandling af autoimmun småfiberneuropati med TS-HDS eller FGFR-3 antistoffer

11. januar 2024 opdateret af: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health System

Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) i behandlingen af ​​småfiberneuropati på grund af TS-HDS, FGFR-3 eller Plexin-D1 antistoffer: et dobbeltblindet placebokontrolleret fase II-forsøg

Denne undersøgelse vil inkludere patienter med småfiberneuropati (SFN). Undersøgelsen vil se på et intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kaldet Panzyga. Panzyga er godkendt af FDA som en terapi for primær humoral immundefekt (PI) hos patienter på 2 år og ældre; Kronisk immuntrombocytopeni (ITP) hos voksne og kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP) hos voksne. Det er ikke godkendt af FDA til brug i SFN.

Der er stigende beviser for, at intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan forårsage smertereduktion og forbedre objektive nervefiberdensiteter på hudbiopsier i stort antal hos SFN-patienter. Det primære resultat er kvantificeret forbedring af intraepidermal nervefiberdensitet (IENFD) ved gentagen hudpunch-biopsi efter 6 måneders IVIG-behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Småfiberneuropati (SFN) er en stadig mere udbredt diagnose i neurologi og neuromuskulære centre. Moderne diagnostiske teknikker, herunder hudbiopsier og autonom nervøs testning, hjælper med at finde SFN hos mange patienter med udiagnosticerede smertesyndromer, herunder fibromyalgi. Prævalensen er stigende for SFN, og en immun ætiologi kan ligge til grund for op til 19% af tilfældene. Selvom der ikke er nogen standardbehandling, omfatter de nuværende behandlingsstrategier for SFN langvarig steroidbehandling, som kommer med en lang række bivirkninger. Der er stigende beviser for, at intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan forårsage smertereduktion og forbedre objektive nervefiberdensiteter på hudbiopsier i stort antal hos SFN-patienter. Hverken IVIG eller noget andet immunsuppressivt middel er imidlertid blevet undersøgt i et tilstrækkeligt kraftfuldt og tilstrækkeligt doseret kontrolleret, randomiseret klinisk forsøg til at påvise effektivitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter ≥ 18 år
  2. Patient med klinisk og biopsievidens for ren småfiberneuropati (med eller uden dysautonomi) som påvist ved reduceret IENFD på hudbiopsi ved brug af PGP 9.5 som immunfarvning. Biopsi skal være udført inden for 12 måneder efter tilmelding til studiet.
  3. Patienter skal have forhøjede og/eller unormale titere af autoantistoffer mod TS-HDS-IgM eller FGFR3-IgG eller Plexin-D1, målt af Washington University Neuromuscular Laboratory (St Louis).
  4. Patienter skal have en baseline smertescore på en visuel analog skala (VAS) på større eller lig med 4/10
  5. Patienter skal have en baseline Utah Early Neuropathy Scale (UENS)-score på større eller lig med 4/10
  6. Small Fiber Neuropathy Screening List (SFNSL) score på 11/84 eller højere
  7. Ikke-gravid, ikke-ammende hun

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver anden kendt årsag til småfiberneuropati bortset fra tilstedeværelsen af ​​de forhøjede titere af de nye autoantistoffer.
  2. Patienter med andre generaliserede, svære muskel- og skeletlidelser end SFN, der forhindrer en tilstrækkelig vurdering af patienten af ​​lægen.
  3. Underliggende alvorlig hjerte-, nyre-, leversygdom eller HIV-infektion (Bemærk: Hvis der ikke er dokumenteret et tidligere HIV-testresultat, kan der udføres en test for at bekræfte berettigelsen)
  4. Patienter med en anamnese med dyb venetrombose inden for det sidste år forud for baseline besøg eller lungeemboli nogensinde; patienter med modtagelighed for emboli eller dyb venetrombose.
  5. Kendt signifikant IgA-mangel med antistoffer mod IgA.
  6. Anamnese med overfølsomhed, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunoglobulin, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af IVIG 10 %,
  7. Kendt blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstande,
  8. Brug af IgG-produkter inden for seks måneder før tilmelding,
  9. Patienter med en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste fem år før indskrivning,
  10. Patienter, der ikke er i stand til eller villige til at forstå eller overholde undersøgelsesprotokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (IVIG)
Patienter i behandlingsarmen vil modtage 2g/kg IVIG hver 4. uge (over 2 dage, 1g/kg dosis på dag 1 og 1g/kg dosis på dag 2) i 24 uger (6 doser i alt).
Medicin: Panzyga IVIG
Immunglobulininfusion 10% (menneske)
Placebo komparator: Placebo
Patienter i placebo-armen vil modtage 0,9 % NaCl-infusioner efter samme tidsplan som den aktive behandlingsgruppe (dag 1 og dag 2 hver 4. uge i 24 uger i alt (6 doser).
Medicin: Placebo
0,9 % NaCl fremstillet som det beregnede dosisækvivalentvolumen til IVIG.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kvantificeret ændring i intraepidermal nervefiberdensitet (IENFD)
Tidsramme: Uge 24
3 mm hudpunch biopsi på 3 steder
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i visuelle analoge smerteskalaresponser
Tidsramme: baseline og uge 28
Selvrapporteret smerteintensitet på en skala fra 0-10 ved hjælp af Wong-Baker FACES Pain Rating Scale, hvor 0 er ingen smerte og 10 er smerte så slemt som muligt
baseline og uge 28
Ændring i Small Fiber Neuropathy-Rasch Overall Disability Scale (SFN-RODS) score
Tidsramme: baseline og uge 28
SFN-RODS er en skala med 32 punkter, der måler handicap i daglige aktiviteter. Scorer varierer fra 0 - 64, med en lavere score, der korrelerer med værre sygdom
baseline og uge 28
Ændring i Small Fiber Neuropathy-Symptom Inventory Questionnaire (SFN-SIQ) score
Tidsramme: baseline og uge 28
SFN-SIQ er en valideret 13-element skala, der måler forskellige SFN og autonome symptomer. Scorer varierer fra 0 -39, med en højere score, der korrelerer med mere alvorlig sygdom.
baseline og uge 28
Ændring i Utah Early Neuropathy Scale (UENS) undersøgelsesresultater
Tidsramme: baseline og uge 28
UENS er en valideret fysisk eksamensscore fra 0-42 point for at lede efter småfiberneuropati. Det omfatter mål for sansning, reflekser og styrke i begge underekstremiteter. En højere score indikerer øget svækkelse.
baseline og uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Henry Ford Health System

Samarbejdspartnere

Octapharma USA, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lawrence Zeidman, MD, FAAN, Henry Ford Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2019

Først opslået (Faktiske)

6. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 212029

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lille fiber neuropati

Kliniske forsøg med Panzyga IVIG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner