L'utilisation de nouveaux outils de diagnostic pour augmenter la détection de la fibrose précoce dans les maladies hépatiques liées à la fibrose kystique afin d'améliorer la gestion clinique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique qui affecte 1 nouveau-né sur 2500 et est la maladie génétique la plus courante au Royaume-Uni. 1 personne blanche sur 25 est porteuse de la mutation. Le défaut génétique empêche le mouvement des fluides des cellules, entraînant des sécrétions épaissies et des blessures. Grâce à l'amélioration des traitements de l'organe le plus couramment touché, les poumons, les patients nés avec la mucoviscidose peuvent désormais s'attendre à vivre jusqu'à la quarantaine, plus de 60 % d'entre eux vivant après 16 ans.
Bien que mieux, on peut faire plus. Alors que les traitements des complications pulmonaires se sont améliorés, la prise en charge des maladies du foie (deuxième organe le plus fréquemment impliqué) reste inchangée pendant un temps considérable. Les options de traitement sont limitées, la greffe de foie étant la seule option curative. Bien que potentiellement vitale, elle comporte des risques et une pénurie d'organes signifie que des options de traitement alternatives sont désespérément nécessaires.
Il est difficile d'identifier les personnes atteintes ou à risque de maladie hépatique liée à la fibrose kystique en raison d'outils de diagnostic inadéquats. Les tests sanguins de routine ne sont pas fiables ; par conséquent, des tests sanguins spécifiques pour identifier les cicatrices du foie (biomarqueurs) sont nécessaires de toute urgence. L'échographie, l'investigation diagnostique recommandée, n'est précise que pour identifier les stades avancés de la maladie du foie. Pour que les nouvelles thérapies soient plus efficaces, nous devons être en mesure d'identifier les patients à un stade beaucoup plus précoce.
Cette étude utilisera des tests multimodalités, y compris des techniques d'imagerie telles que le FibroScan, l'IRM et des tests sanguins (biomarqueurs), pour diagnostiquer les personnes présentant des cicatrices hépatiques et les utiliser pour mieux catégoriser la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Manchester, Royaume-Uni, M23 9LT
- Wythenshawe Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La population de l'étude sera sélectionnée à partir du Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre.
Pour la phase initiale de l'étude, 200 patients seront sélectionnés et participeront à leurs examens annuels. À ce stade, ils seront consentis, subiront une prise de sang et effectueront un FibroScan.
À partir de cette cohorte initiale, ils seront classés en présence et en absence de maladie du foie sur la base des directives actuelles. À partir de cela, 20 patients de chaque groupe ainsi que 20 volontaires sains subiront ensuite une IRM.
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme > 18 ans
- Les femelles ne seront pas gestantes et non allaitantes* (pour l'IRM uniquement)
20 patients avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose, 20 avec CFLD et 20 volontaires sains
- Femmes en âge de procréer (c.-à-d. non stérilisés chirurgicalement ou <1 an après la ménopause) devront :
1. Confirmer qu'elle n'allaite pas actuellement 2. Passer un test de grossesse sérique (β-HCG sérique)
Critère d'exclusion:
- Contre-indication à l'imagerie par résonance magnétique (dont claustrophobie) ou produit de contraste à base de gadolinium
- DFGe < 50 mL/min/1,73 m2
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'équipe de recherche, peut mettre les participants en danger pendant l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas-témoins
- Perspectives temporelles: Transversale
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
|
Patients atteints d'une maladie du foie liée à la mucoviscidose
Patients atteints de mucoviscidose, qui répondent aux critères de diagnostic de maladie du foie selon les lignes directrices sur les meilleures pratiques de la Société européenne de la mucoviscidose
|
|
Patients sans maladie hépatique liée à la mucoviscidose
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Critères diagnostiques du CFLD
Délai: 2 années
|
Nombre de participants qui recevraient un diagnostic de maladie du foie liée à la mucoviscidose selon les directives européennes actuelles sur la mucoviscidose.
|
2 années
|
|
Utilisation du FibroScan comme outil pour augmenter la détection du CLFD
Délai: 2 années
|
Nombre de participants qui recevraient un diagnostic de maladie du foie liée à la fibrose kystique avec l'ajout du FibroScan aux critères de diagnostic
|
2 années
|
|
Utilisation de biomarqueurs comme outil pour détecter CFLD
Délai: 2 années
|
Nombre de participants avec un diagnostic de CFLD qui ont une augmentation des valeurs de biomarqueurs sériques pour les biomarqueurs connus de la fibrose hépatique.
|
2 années
|
|
Utilisation de l'IRM comme outil pour détecter le CFLD
Délai: 2 années
|
Nombre de participants avec un diagnostic de CFLD qui montrent une augmentation de la fibrose sur leur IRM.
|
2 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B00306
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .