O uso de novas ferramentas de diagnóstico para aumentar a detecção de fibrose precoce na doença hepática relacionada à fibrose cística para melhorar o manejo clínico
A Fibrose Cística (FC) é uma condição genética que afeta 1 em cada 2.500 recém-nascidos e é a condição genética mais comum no Reino Unido. 1 em 25 da população branca carrega a mutação. O defeito genético impede o movimento de fluidos das células, levando a secreções espessas e lesões. Com melhorias nos tratamentos do órgão mais comumente afetado, os pulmões, os pacientes nascidos com FC agora podem esperar viver até os 40 anos, com mais de 60% vivendo além dos 16 anos.
Embora melhor, mais pode ser feito. Como os tratamentos das complicações pulmonares melhoraram, o manejo da doença hepática (segundo órgão mais comumente envolvido) permanece inalterado por um tempo considerável. As opções de tratamento são limitadas, sendo o transplante de fígado a única opção curativa. Embora potencialmente salva-vidas, tem riscos e a escassez de órgãos significa que opções alternativas de tratamento são desesperadamente necessárias.
Identificar aqueles com ou em risco de doença hepática relacionada à Fibrose Cística é difícil devido a ferramentas de diagnóstico inadequadas. Os exames de sangue de rotina não são confiáveis; portanto, exames de sangue específicos para identificar cicatrizes no fígado (biomarcadores) são necessários com urgência. A ultrassonografia, a investigação diagnóstica recomendada, só é precisa na identificação dos estágios tardios da doença hepática. Para que as novas terapias sejam mais eficazes, precisamos ser capazes de identificar os pacientes em um estágio muito anterior.
Este estudo usará testes multimodalidade, incluindo técnicas de imagem como FibroScan, ressonância magnética e exames de sangue (biomarcadores), para diagnosticar aqueles com cicatrizes hepáticas e usar isso para categorizar melhor a doença.
Visão geral do estudo
Status
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Varinder Athwal
- Número de telefone: 0161 291 5354
- E-mail: Varinder.athwal@manchester.ac.uk
Estude backup de contato
- Nome: Jennifer A Scott
- Número de telefone: 0161 291 5354
- E-mail: jennifer.scott-11@postgrad.manchester.ac.uk
Locais de estudo
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Manchester, Reino Unido, M23 9LT
- Recrutamento
- Wythenshawe Hospital
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Contato:
- Varinder Athwal
- Número de telefone: 0161 291 5354
- E-mail: Varinder.athwal@manchester.ac.uk
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Contato:
- Jennifer Scott
- Número de telefone: 0161 291 5354
- E-mail: jennifer.scott-11@postgrad.manchester.ac.uk
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
A população do estudo será selecionada no Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre.
Para a fase inicial do estudo, serão selecionados 200 pacientes que comparecerão para suas revisões anuais. Nesta fase, eles serão consentidos, terão sangue coletado e o FibroScan será realizado.
A partir desta coorte inicial, eles serão classificados em presença e ausência de doença hepática com base nas diretrizes atuais. A partir disso, 20 pacientes de cada grupo, juntamente com 20 voluntários saudáveis, serão submetidos a exames de ressonância magnética.
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino > 18 anos de idade
- As fêmeas não estarão grávidas nem amamentando* (somente para ressonância magnética)
20 pacientes com diagnóstico confirmado de FC, 20 com CFLD e 20 voluntários saudáveis
- Mulheres com potencial para engravidar (ou seja, não esterilizado cirurgicamente ou <1 ano após a menopausa) será necessário:
1. Confirme que não está amamentando no momento 2. Faça um teste de gravidez sérico (β-HCG sérico)
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para ressonância magnética (incluindo claustrofobia) ou agente de contraste à base de gadolínio
- eGFR < 50 mL/min/1,73m2
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Qualquer outra condição que, na opinião da equipe de pesquisa, possa colocar os participantes em risco durante o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com doença hepática relacionada à fibrose cística
Pacientes com fibrose cística, que atendem aos critérios para diagnóstico de doença hepática de acordo com as diretrizes de melhores práticas da European Cystic Fibrosis Society
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Pacientes sem doença hepática relacionada à fibrose cística
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Critérios diagnósticos de CFLD
Prazo: 2 anos
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Número de participantes que seriam diagnosticados com doença hepática relacionada à fibrose cística de acordo com as atuais diretrizes europeias de FC.
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2 anos
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Usando FibroScan como uma ferramenta para aumentar a detecção de CLFD
Prazo: 2 anos
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Número de participantes que seriam diagnosticados com doença hepática relacionada à fibrose cística com a adição do FibroScan aos critérios diagnósticos
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2 anos
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Usando biomarcadores como uma ferramenta para detectar CFLD
Prazo: 2 anos
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Número de participantes com diagnóstico de CFLD que apresentam um aumento nos valores de biomarcadores séricos para biomarcadores conhecidos de fibrose hepática.
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2 anos
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Usando a ressonância magnética como uma ferramenta para detectar CFLD
Prazo: 2 anos
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Número de participantes com diagnóstico de CFLD que mostram um aumento na fibrose em sua ressonância magnética.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B00306
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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