Uusien diagnostisten työkalujen käyttö kystiseen fibroosiin liittyvien maksasairauksien varhaisen fibroosin havaitsemisen lisäämiseksi kliinisen hoidon parantamiseksi
Kystinen fibroosi (CF) on geneettinen sairaus, joka vaikuttaa yhdelle 2500 vastasyntyneestä ja se on yleisin geneettinen sairaus Yhdistyneessä kuningaskunnassa. 1/25 valkoisesta populaatiosta kantaa mutaatiota. Geneettinen vika estää nesteiden liikkumisen soluista, mikä johtaa sakeutuneisiin eritteisiin ja loukkaantumiseen. Yleisimmän sairastuneen elimen, keuhkojen, hoitoja on parannettu, joten CF-potilaat voivat nyt odottaa elävänsä 40-vuotiaaksi yli 60 %:lla yli 16-vuotiaana.
Vaikka parempi, enemmän voidaan tehdä. Kun keuhkokomplikaatioiden hoidot ovat parantuneet, maksasairauden (toiseksi yleisin elin) hoito pysyy muuttumattomana pitkän aikaa. Hoitovaihtoehdot ovat rajalliset, sillä maksansiirto on ainoa parantava vaihtoehto. Vaikka se voi olla hengenpelastava, siihen liittyy riskejä ja elinten puute tarkoittaa, että vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja tarvitaan kipeästi.
Niiden tunnistaminen, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus tai riski sairastua, on vaikeaa riittämättömien diagnostisten työkalujen vuoksi. Rutiininomaiset verikokeet ovat epäluotettavia, joten erityisiä verikokeita maksan arpeutumisen (biomarkkerien) tunnistamiseksi tarvitaan kiireesti. Ultraäänitutkimus, suositeltu diagnostinen tutkimus, on tarkka vain maksasairauden myöhäisten vaiheiden tunnistamisessa. Jotta uudet hoidot olisivat tehokkaimpia, meidän on kyettävä tunnistamaan potilaat paljon aikaisemmassa vaiheessa.
Tässä tutkimuksessa käytetään multimodaalista testausta, mukaan lukien kuvantamistekniikat, kuten FibroScan, MRI-skannaus ja verikokeita (biomarkkereita), maksan arpeutumisen diagnosoimiseksi ja tämän avulla sairauksien luokitteluun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9LT
- Wythenshawe Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio valitaan Manchesterin aikuisten kystisen fibroosin keskuksesta.
Tutkimuksen alkuvaiheeseen valitaan 200 potilasta, jotka osallistuvat vuosittaiseen tarkasteluun. Tässä vaiheessa heille annetaan suostumus, otetaan verikokeet ja tehdään FibroScan.
Tästä alkuperäisestä kohortista ne luokitellaan maksasairauden esiintymiseen ja puuttumiseen nykyisten ohjeiden perusteella. Tästä 20 potilaalle kustakin ryhmästä sekä 20 terveelle vapaaehtoiselle tehdään MRI-skannaus.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen > 18 vuotta
- Naiset eivät ole raskaana eivätkä imetä* (vain MRI-skannausta varten)
20 potilasta, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi, 20 CFLD:tä sairastavaa ja 20 tervettä vapaaehtoista
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (esim. ei kirurgisesti steriloitu tai alle 1 vuosi vaihdevuosien jälkeen) vaaditaan:
1. Varmista, että he eivät tällä hetkellä imetä 2. Suorita seerumin raskaustesti (seerumin β-HCG)
Poissulkemiskriteerit:
- Magneettikuvauksen (mukaan lukien klaustrofobia) tai gadoliinipohjaisen varjoaineen vasta-aihe
- eGFR < 50 ml/min/1,73 m2
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkimusryhmän mielestä voivat vaarantaa osallistujat tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus
Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, jotka täyttävät maksasairauden diagnosointikriteerit Euroopan kystisen fibroosiyhdistyksen parhaiden käytäntöjen ohjeiden mukaisesti
|
|
Potilaat, joilla ei ole kystiseen fibroosiin liittyvää maksasairautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CFLD:n diagnostiset kriteerit
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla diagnosoidaan kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus nykyisten eurooppalaisten CF-ohjeiden mukaan.
|
2 vuotta
|
|
FibroScanin käyttö työkaluna CLFD:n havaitsemisen lisäämiseen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla diagnosoidaan kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus, kun diagnostisiin kriteereihin on lisätty FibroScan
|
2 vuotta
|
|
Biomarkkerien käyttö työkaluna CFLD:n havaitsemiseen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on CFLD-diagnoosi ja joiden seerumin biomarkkeriarvot ovat kohonneet tunnetuille maksafibroosin biomarkkereille.
|
2 vuotta
|
|
MRI-skannauksen käyttäminen työkaluna CFLD:n havaitsemiseen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on CFLD-diagnoosi ja joiden fibroosi on lisääntynyt magneettikuvauksessaan.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B00306
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis