El uso de nuevas herramientas de diagnóstico para aumentar la detección de la fibrosis temprana en la enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística para mejorar el manejo clínico
La fibrosis quística (FQ) es una condición genética que afecta a 1 de cada 2500 recién nacidos y es la condición genética más común en el Reino Unido. 1 de cada 25 de la población blanca lleva la mutación. El defecto genético impide el movimiento de fluidos de las células, lo que provoca secreciones espesas y lesiones. Con las mejoras en los tratamientos del órgano más comúnmente afectado, los pulmones, los pacientes que nacen con FQ ahora pueden esperar vivir hasta los 40 años, con más del 60 % viviendo más allá de los 16.
Aunque mejor, se puede hacer más. A medida que han mejorado los tratamientos de las complicaciones pulmonares, el tratamiento de la enfermedad hepática (el segundo órgano afectado con mayor frecuencia) permanece sin cambios durante un tiempo considerable. Las opciones de tratamiento son limitadas y el trasplante de hígado es la única opción curativa. Aunque potencialmente puede salvar vidas, tiene riesgos y la escasez de órganos significa que se necesitan desesperadamente opciones de tratamiento alternativas.
Identificar a aquellos con o en riesgo de enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística es difícil debido a las herramientas de diagnóstico inadecuadas. Los análisis de sangre de rutina no son fiables, por lo que se necesitan urgentemente análisis de sangre específicos para identificar la cicatrización del hígado (biomarcadores). La ecografía, la investigación diagnóstica recomendada, solo es precisa para identificar las últimas etapas de la enfermedad hepática. Para que las nuevas terapias sean más efectivas, necesitamos poder identificar a los pacientes en una etapa mucho más temprana.
Este estudio utilizará pruebas multimodales, incluidas técnicas de imagen como FibroScan, resonancia magnética y análisis de sangre (biomarcadores), para diagnosticar a las personas con cicatrices en el hígado y utilizarlas para categorizar mejor la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Varinder Athwal
- Número de teléfono: 0161 291 5354
- Correo electrónico: Varinder.athwal@manchester.ac.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jennifer A Scott
- Número de teléfono: 0161 291 5354
- Correo electrónico: jennifer.scott-11@postgrad.manchester.ac.uk
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M23 9LT
- Reclutamiento
- Wythenshawe Hospital
-
Contacto:
- Varinder Athwal
- Número de teléfono: 0161 291 5354
- Correo electrónico: Varinder.athwal@manchester.ac.uk
-
Contacto:
- Jennifer Scott
- Número de teléfono: 0161 291 5354
- Correo electrónico: jennifer.scott-11@postgrad.manchester.ac.uk
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
La población del estudio se seleccionará del Centro de Fibrosis Quística para Adultos de Manchester.
Para la etapa inicial del estudio se seleccionarán 200 pacientes que asisten a sus revisiones anuales. En esta etapa, recibirán su consentimiento, se les extraerá sangre y se realizará FibroScan.
A partir de esta cohorte inicial, se clasificarán en presencia y ausencia de enfermedad hepática según las pautas actuales. De esto, 20 pacientes de cada grupo junto con 20 voluntarios sanos se someterán a una resonancia magnética.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer > 18 años de edad
- Las hembras no estarán embarazadas ni amamantando* (solo para resonancia magnética)
20 pacientes con diagnóstico confirmado de FQ, 20 con CFLD y 20 voluntarios sanos
- Mujeres en edad fértil (es decir, no esterilizados quirúrgicamente o <1 año después de la menopausia) deberán:
1. Confirmar que no están amamantando actualmente 2. Someterse a una prueba de embarazo en suero (β-HCG en suero)
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para la resonancia magnética nuclear (incluida la claustrofobia) o el agente de contraste a base de gadolinio
- FGe < 50 ml/min/1,73 m2
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
- Cualquier otra condición que, a juicio del equipo de investigación, pueda poner en riesgo a los participantes durante el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística
Pacientes con fibrosis quística, que cumplen los criterios para el diagnóstico de enfermedad hepática según las guías de mejores prácticas de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística
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Pacientes sin enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Criterios diagnósticos de CFLD
Periodo de tiempo: 2 años
|
Número de participantes a los que se les diagnosticaría enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística según las directrices europeas actuales sobre FQ.
|
2 años
|
|
Uso de FibroScan como herramienta para aumentar la detección de CLFD
Periodo de tiempo: 2 años
|
Número de participantes a los que se les diagnosticaría enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística si se agregara FibroScan a los criterios de diagnóstico
|
2 años
|
|
Uso de biomarcadores como herramienta para detectar CFLD
Periodo de tiempo: 2 años
|
Número de participantes con diagnóstico de CFLD que tienen un aumento en los valores de biomarcadores séricos para biomarcadores conocidos de fibrosis hepática.
|
2 años
|
|
Uso de la resonancia magnética como herramienta para detectar CFLD
Periodo de tiempo: 2 años
|
Número de participantes con un diagnóstico de CFLD que muestran un aumento de la fibrosis en su resonancia magnética.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B00306
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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