Új diagnosztikai eszközök alkalmazása a cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségek korai fibrózisának kimutatásának fokozására a klinikai kezelés javítása érdekében
A cisztás fibrózis (CF) egy genetikai állapot, amely 2500 újszülöttből 1-et érint, és ez a leggyakoribb genetikai állapot az Egyesült Királyságban. A fehér populáció 25-ből 1 hordozza a mutációt. A genetikai hiba megakadályozza a folyadékok mozgását a sejtekből, ami megvastagodott váladékhoz és sérülésekhez vezet. A leggyakrabban érintett szerv, a tüdő kezelésének javulásával a CF-ben született betegek várhatóan a 40-es éveikig élnek, és több mint 60%-uk 16 év felett él.
Bár jobb, többet lehet tenni. A tüdőszövődmények kezelésének javulásával a májbetegség (a második leggyakoribb érintett szerv) kezelése jelentős ideig változatlan marad. A kezelési lehetőségek korlátozottak, a májátültetés az egyetlen gyógymód. Bár potenciálisan életmentő, kockázatokkal jár, és a szervhiány miatt égető szükség van alternatív kezelési lehetőségekre.
A cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben szenvedők azonosítása nehézkes a nem megfelelő diagnosztikai eszközök miatt. A rutin vérvizsgálatok megbízhatatlanok, ezért sürgősen szükség van speciális vérvizsgálatokra a máj hegesedésének (biomarkerek) azonosítására. Az ultrahangos vizsgálat, az ajánlott diagnosztikai vizsgálat, csak a májbetegség késői stádiumainak azonosításában pontos. Ahhoz, hogy az új terápiák a leghatékonyabbak legyenek, képesnek kell lennünk a betegek azonosítására sokkal korábbi szakaszban.
Ez a tanulmány multimodalitású tesztelést fog alkalmazni, beleértve a képalkotó technikákat, például a FibroScan-t, az MRI-vizsgálatot és a vérvizsgálatokat (biomarkereket), hogy diagnosztizálják a májhegesedést, és ezt a betegségek jobb kategorizálására használják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Manchester, Egyesült Királyság, M23 9LT
- Wythenshawe Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populációt a Manchester Felnőtt Cisztás Fibrózis Központból választják ki.
A vizsgálat kezdeti szakaszában 200 beteget választanak ki, akik részt vesznek az éves felülvizsgálatokon. Ebben a szakaszban beleegyezést kapnak, vérvételt végeznek és FibroScan vizsgálatot végeznek.
Ebből a kezdeti csoportból a jelenlegi irányelvek alapján a májbetegség jelenlétére és hiányára osztályozzák őket. Minden csoportból 20 beteget, valamint 20 egészséges önkéntest végeznek MRI-vizsgálaton.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 év feletti férfi vagy nő
- A nőstények nem lesznek terhesek és nem szoptatnak* (csak MRI-vizsgálathoz)
20 CF igazolt diagnózisú beteg, 20 CFLD és 20 egészséges önkéntes
- Fogamzóképes nők (pl. sebészileg nem sterilizált vagy menopauza után kevesebb mint 1 évvel) szükséges:
1. Erősítse meg, hogy jelenleg nem szoptat 2. Végezzen szérum terhességi tesztet (szérum β-HCG)
Kizárási kritériumok:
- Ellenjavallt mágneses rezonancia képalkotás (beleértve a klausztrofóbiát is) vagy gadolínium alapú kontrasztanyag
- eGFR < 50 ml/perc/1,73 m2
- Terhes vagy szoptató nők.
- Bármilyen egyéb körülmény, amely a kutatócsoport megítélése szerint veszélyeztetheti a résztvevőket a vizsgálat során.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben szenvedő betegek
Cisztás fibrózisban szenvedő betegek, akik megfelelnek a májbetegség diagnosztizálására vonatkozó kritériumoknak az Európai Cisztás Fibrózis Társaság legjobb gyakorlati irányelvei szerint
|
|
Cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben nem szenvedő betegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CFLD diagnosztikai kritériumai
Időkeret: 2 év
|
Azon résztvevők száma, akiknél cisztás fibrózissal összefüggő májbetegséget diagnosztizáltak a jelenlegi európai CF irányelvek szerint.
|
2 év
|
|
A FibroScan használata eszközként a CLFD kimutatásának fokozására
Időkeret: 2 év
|
Azon résztvevők száma, akiknél cisztás fibrózissal összefüggő májbetegséget diagnosztizálnának, ha a diagnosztikai kritériumokhoz a FibroScant hozzáadták
|
2 év
|
|
Biomarkerek használata eszközként a CFLD kimutatására
Időkeret: 2 év
|
A CFLD-vel diagnosztizált résztvevők száma, akiknél megnőtt a májfibrózis ismert biomarkereinek szérum biomarker értéke.
|
2 év
|
|
Az MRI-vizsgálat eszközként a CFLD kimutatására
Időkeret: 2 év
|
Azon résztvevők száma, akiknél CFLD-diagnózist diagnosztizáltak, és az MRI-vizsgálat során a fibrózis növekedését mutatták.
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B00306
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile