Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het gebruik van nieuwe diagnostische hulpmiddelen om de detectie van vroege fibrose bij aan cystic fibrosis gerelateerde leverziekte te verbeteren om de klinische behandeling te verbeteren

13 juli 2023 bijgewerkt door: Manchester University NHS Foundation Trust

Cystic Fibrosis (CF) is een genetische aandoening die 1 op de 2500 pasgeboren baby's treft en is de meest voorkomende genetische aandoening in het VK. 1 op de 25 van de blanke bevolking draagt ​​de mutatie. Het genetische defect verhindert de beweging van vloeistoffen uit cellen, wat leidt tot verdikte secreties en letsel. Met verbeteringen in de behandelingen van het meest aangetaste orgaan, de longen, kunnen patiënten die met CF worden geboren nu verwachten dat ze 40 jaar oud worden en dat meer dan 60% ouder wordt dan 16 jaar.

Hoewel beter, kan er meer worden gedaan. Naarmate de behandeling van longcomplicaties is verbeterd, blijft de behandeling van leverziekte (het op een na meest voorkomende betrokken orgaan) geruime tijd ongewijzigd. Behandelingsopties zijn beperkt, waarbij levertransplantatie de enige curatieve optie is. Hoewel het potentieel levensreddend is, heeft het risico's en een tekort aan organen betekent dat alternatieve behandelingsopties hard nodig zijn.

Het identificeren van mensen met of risico op cystic fibrosis-gerelateerde leverziekte is moeilijk vanwege ontoereikende diagnostische hulpmiddelen. Routinematige bloedtesten zijn onbetrouwbaar; daarom zijn er dringend specifieke bloedtesten nodig om littekenvorming in de lever (biomarkers) te identificeren. Echografie, het aanbevolen diagnostisch onderzoek, is alleen nauwkeurig bij het identificeren van de late stadia van leverziekte. Willen nieuwe therapieën het meest effectief zijn, dan moeten we patiënten in een veel eerder stadium kunnen identificeren.

Deze studie zal gebruik maken van multimodaliteitstesten, waaronder beeldvormingstechnieken zoals FibroScan, MRI-scan en bloedonderzoek (biomarkers), om mensen met leverlittekens te diagnosticeren en dit te gebruiken om ziekten beter te categoriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal worden geselecteerd uit het Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre.

Voor de eerste fase van de studie zullen 200 patiënten worden geselecteerd die aanwezig zullen zijn voor hun jaarlijkse beoordelingen. In dit stadium zullen ze worden goedgekeurd, bloed worden afgenomen en FibroScan worden uitgevoerd.

Van dit eerste cohort zullen ze worden geclassificeerd in aanwezigheid en afwezigheid van leverziekte op basis van de huidige richtlijnen. Hiervan zullen vervolgens 20 patiënten uit elke groep samen met 20 gezonde vrijwilligers een MRI-scan ondergaan.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw > 18 jaar
  2. Vrouwtjes zijn niet zwanger en geven geen borstvoeding* (alleen voor MRI-scan)

  3. 20 patiënten met bevestigde diagnose van CF, 20 met CFLD en 20 gezonde vrijwilligers

    • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (d.w.z. niet chirurgisch gesteriliseerd of <1 jaar na de menopauze) nodig zijn om:

1. Bevestig dat ze momenteel geen borstvoeding geven 2. Onderga een serumzwangerschapstest (serum β-HCG)

Uitsluitingscriteria:

  1. Contra-indicatie voor scanning met magnetische resonantie (inclusief claustrofobie) of op gadolinium gebaseerd contrastmiddel
  2. eGFR < 50 ml/min/1,73 m2
  3. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  4. Elke andere aandoening die naar de mening van het onderzoeksteam deelnemers tijdens het onderzoek in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten met aan cystic fibrosis gerelateerde leverziekte
Patiënten met cystische fibrose, die voldoen aan de criteria voor de diagnose van leverziekte volgens de richtlijnen voor beste praktijken van de European Cystic Fibrosis Society
Patiënten zonder aan cystic fibrosis gerelateerde leverziekte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diagnostische criteria van CFLD
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantal deelnemers bij wie de diagnose cystic fibrosis-gerelateerde leverziekte zou worden gesteld volgens de huidige Europese CF-richtlijnen.
2 jaar
FibroScan gebruiken als hulpmiddel om de detectie van CLFD te vergroten
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantal deelnemers bij wie de diagnose cystic fibrosis-gerelateerde leverziekte zou worden gesteld met toevoeging van FibroScan aan de diagnostische criteria
2 jaar
Biomarkers gebruiken als hulpmiddel om CFLD te detecteren
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantal deelnemers met de diagnose CFLD met een verhoging van de serumbiomarkerwaarden voor bekende biomarkers van leverfibrose.
2 jaar
MRI-scan gebruiken als hulpmiddel om CFLD te detecteren
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantal deelnemers met de diagnose CFLD dat een toename van fibrose laat zien op hun MRI-scan.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Manchester University NHS Foundation Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B00306

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren