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Étude sur le gallium IV pour les patients atteints de fibrose kystique atteints de MNT (étude ABATE) (ABATE)

26 septembre 2025 mis à jour par: Chris Goss

Une étude multicentrique de phase 1b sur le nitrate de gallium intraveineux (IV) chez des patients atteints de fibrose kystique (FK) colonisés par des mycobactéries non tuberculeuses (MNT) (l'étude ABATE)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de deux cycles de perfusion de 5 jours de gallium IV chez des patients adultes atteints de mucoviscidose infectés par des MNT.

Source de financement - FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective multicentrique en ouvert chez des adultes atteints de mucoviscidose colonisés par le complexe M. avium et/ou le complexe M. abscessus.

Les sujets recevront deux cycles de perfusion de 5 jours de gallium IV. L'étude évaluera l'innocuité et l'effet antimycobactérien de deux perfusions de 5 jours de gallium IV.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contact:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
    • Texas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington Medical Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé écrit obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet
  2. Être disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole
  3. Tous les sexes ≥ 18 ans à la visite 1
  4. Documentation d'un diagnostic de mucoviscidose comme en témoigne une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype mucoviscidose.

  5. Documentation des résultats de culture de MNT positifs de manière persistante qui sont positifs pour la même espèce ou sous-espèce (soit le complexe M. avium, soit le complexe M. abscessus, soit à la fois M. avium et M. abscessus). Les cultures positives persistantes sont celles qui répondent à l'UN des critères suivants, après avoir d'abord ignoré tout résultat de culture négatif qui se produit dans les 7 jours suivant une culture positive :

    1. Les deux résultats de culture NTM les plus récents à partir d'expectorations ou de BAL prélevés à au moins 28 jours d'intervalle sont positifs.

      OU ALORS

    2. Au moins un résultat de culture NTM au cours des 4 mois précédents à partir d'expectorations ou de BAL est positif. S'il y a eu quatre cultures ou plus au cours des 12 derniers mois, au moins 3 des 4 cultures les plus récentes doivent être positives pour les MNT. S'il y a trois cultures ou moins au cours des 12 derniers mois, alors au moins 2 des 3 cultures les plus récentes doivent être positives pour NTM même si certaines de ces cultures datent de plus de 12 mois.
  6. L'espèce ou la sous-espèce actuelle de MNT n'a jamais été traitée ou un traitement antérieur a été associé à l'élimination des MNT et a été achevé > 2 ans avant le jour 1
  7. VEMS ≥ 25 % de la valeur prédite au dépistage
  8. Capable d'expectorer
  9. Cliniquement stable sans changement significatif de l'état de santé dans les 7 jours précédant le jour 1
  10. Inscrit au registre des patients CFF (CFF PR)
  11. Disposé à interrompre l'utilisation chronique d'azithromycine pendant la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. L'une des valeurs de laboratoire anormales suivantes lors du dépistage :

    • Hémoglobine <10g/dL
    • Plaquettes <100 000/mm3
    • Nombre absolu de neutrophiles < 1500/mm3
    • Aspartate transaminase (AST), alanine transaminase (ALT), gamma-glutamyl transférase (GGT) ou phosphatase alcaline (ALP) ≥ 3 x la limite supérieure de la normale
    • Créatinine sérique > 2,0 mg/dl et ≥ 1,5 x limite supérieure de la normale
    • Calcium ionisé ≤ limite inférieure de la normale (effectué uniquement si le calcium total est ≤ limite inférieure de la normale)
  2. Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  3. Utilisation de bisphosphonates dans les 7 jours précédant le jour 1
  4. Sensibilité connue au gallium
  5. Utilisation de tout médicament expérimental et/ou participation à tout essai clinique interventionnel dans les 28 jours précédant le jour 1
  6. De l'avis de l'investigateur, des caractéristiques d'une maladie à MNT active sont présentes (par exemple, une aggravation clinique est probablement due à une maladie à MNT malgré un traitement définitif des co-pathogènes et/ou des exacerbations aiguës)
  7. Traitement en cours pour une maladie à MNT ou anticipation du début du traitement dans les 3 mois
  8. Diagnostic actuel d'ostéoporose

  9. Pour les personnes en âge de procréer :

    • Test de grossesse positif lors de la visite 1 ou
    • En lactation ou
    • Refus de pratiquer une forme de contraception médicalement acceptable (formes de contraception acceptables : abstinence, contraception hormonale, dispositif intra-utérin ou méthode de barrière plus un agent spermicide), à ​​moins d'avoir été stérilisé chirurgicalement ou après la ménopause pendant l'étude
  10. Pour les personnes capables d'engendrer un enfant : refus d'utiliser une contraception adéquate (telle que déterminée par l'investigateur) pendant l'étude
  11. A toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur du site / de la personne désignée, empêcherait le consentement éclairé ou l'assentiment, rendrait la participation à l'étude dangereuse, compliquerait l'interprétation des données sur les résultats de l'étude ou interférerait d'une autre manière avec la réalisation des objectifs de l'étude
  12. Nouvelle initiation d'un traitement chronique (par exemple, modulateurs CFTR, ibuprofène, azithromycine, tobramycine inhalée, Cayston, etc.) dans les 28 jours précédant la visite 1 (jour 1)
  13. Utilisation d'azithromycine dans les 14 jours précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infusion de Gallium IV
Le nitrate de gallium sera perfusé en continu pendant 5 jours à 200 mg/m2/jour. Le médicament à l'étude sera administré via un cathéter IV périphérique, une ligne de cathéter central à insertion périphérique (PICC), un cathéter médian ou un dispositif d'accès vasculaire chronique à demeure à l'aide d'une pompe à perfusion ambulatoire perfusée sur 24 heures pendant 5 jours consécutifs pour chaque cycle. Il y a un maximum de 2 cycles.
Médicament: Nitrate de gallium
Les sujets de l'étude recevront une infusion de nitrate de gallium.
Autres noms:
  • Géorgie
  • GaN3O9
  • Gallium IV
  • ganite

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables d'intérêt particulier
Délai: De la ligne de base au jour 57
Proportion de patients ayant subi un ou plusieurs événements indésirables d'intérêt particulier (AESI). Les AESI incluent la survenue soit (1) d'un événement indésirable grave (EIG) de grade 3 ou plus, y compris les hospitalisations, soit (2) de l'arrêt du médicament à l'étude en raison d'un EI.
De la ligne de base au jour 57

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures de laboratoire anormales cliniquement significatives. (sécurité)
Délai: De la ligne de base au jour 57
Proportion de patients présentant des résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs. Les mesures de laboratoire anormales cliniquement significatives sont identifiées par l'investigateur du site.
De la ligne de base au jour 57
Clairance des MNT (efficacité)
Délai: Jour 6 à Jour 111
Proportion de sujets dont la culture NTM était positive au départ et qui avaient au moins 2 cultures NTM négatives séquentielles entre les visites 2 (jour 6) et 7 (jour 111). Ces cultures négatives doivent être espacées d'au moins 2 semaines.
Jour 6 à Jour 111

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chris Goss

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christopher H. Goss, MD, MSc, University of Washington, Seattle Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2020

Première publication (Réel)

3 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ABATE-IP-18
  • R01FD006848 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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