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Estudio de galio IV para pacientes con fibrosis quística que tienen MNT (estudio ABATE) (ABATE)

26 de septiembre de 2025 actualizado por: Chris Goss

Un estudio multicéntrico de fase 1b de nitrato de galio intravenoso (IV) en pacientes con fibrosis quística (FQ) que están colonizados con micobacterias no tuberculosas (NTM) (el estudio ABATE)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dos ciclos de infusión de galio IV de 5 días en pacientes adultos con FQ infectados con MNT.

Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto prospectivo multicéntrico en adultos con FQ que están colonizados con complejo M. avium y/o complejo M. abscessus.

Los sujetos recibirán dos ciclos de infusión de 5 días de galio IV. El estudio evaluará la seguridad y el efecto antimicobacteriano de dos infusiones de galio IV de 5 días.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington Medical Center
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado por escrito obtenido del sujeto o del representante legal del sujeto
  2. Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
  3. Todos los sexos ≥ 18 años de edad en la Visita 1
  4. Documentación de un diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ.

  5. Documentación de resultados de cultivo de NTM persistentemente positivos que son positivos para la misma especie o subespecie (ya sea M. avium complex, M. abscessus complex o ambos M. avium y M. abscessus). Los cultivos persistentemente positivos son aquellos que cumplen con UNO de los siguientes criterios, después de ignorar primero cualquier resultado de cultivo negativo que ocurra dentro de los 7 días posteriores a un cultivo positivo:

    1. Los dos resultados de cultivo de NTM más recientes de esputo o BAL tomados con al menos 28 días de diferencia son positivos.

      O

    2. Al menos un resultado de cultivo de NTM en los 4 meses anteriores de esputo o BAL es positivo. Si hay cuatro o más cultivos en los últimos 12 meses, al menos 3 de los 4 cultivos más recientes deben ser positivos para NTM. Si hay tres cultivos o menos en los últimos 12 meses, entonces al menos 2 de los 3 cultivos más recientes deben ser positivos para NTM, incluso si algunos de esos cultivos son de hace más de 12 meses.
  6. Las especies o subespecies actuales de MNT nunca se han tratado o el tratamiento anterior se asoció con la eliminación de MNT y se completó > 2 años antes del Día 1
  7. FEV1 ≥ 25 % del valor predicho en la selección
  8. Capaz de expectorar esputo
  9. Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 7 días anteriores al Día 1
  10. Inscrito en el Registro de Pacientes de CFF (CFF PR)
  11. Dispuesto a interrumpir el uso crónico de azitromicina durante la duración del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Cualquiera de los siguientes valores de laboratorio anormales en la selección:

    • Hemoglobina <10g/dL
    • Plaquetas <100.000/mm3
    • Recuento absoluto de neutrófilos < 1500/mm3
    • Aspartato transaminasa (AST), alanina transaminasa (ALT), gamma-glutamil transferasa (GGT) o fosfatasa alcalina (ALP) ≥3 x límite superior normal
    • Creatinina sérica > 2,0 mg/dl y ≥1,5 x límite superior de la normalidad
    • Calcio ionizado ≤ límite inferior de la normalidad (solo se realiza si el calcio total es ≤ límite inferior de la normalidad)
  2. Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  3. Uso de bisfosfonatos dentro de los 7 días anteriores al Día 1
  4. Sensibilidad conocida al galio
  5. Uso de cualquier fármaco en investigación y/o participación en cualquier ensayo clínico de intervención dentro de los 28 días anteriores al Día 1
  6. En opinión del investigador, existen características de enfermedad NTM activa (p. ej., es probable que el empeoramiento clínico se deba a enfermedad NTM a pesar del tratamiento definitivo de co-patógenos y/o exacerbaciones agudas)
  7. Está recibiendo tratamiento para la enfermedad de NTM o prevé comenzar el tratamiento dentro de los 3 meses.
  8. Diagnóstico actual de osteoporosis

  9. Para personas en edad fértil:

    • Prueba de embarazo positiva en la Visita 1 o
    • Lactantes o
    • No estar dispuesta a practicar una forma médicamente aceptable de anticoncepción (formas aceptables de anticoncepción: abstinencia, control de la natalidad hormonal, dispositivo intrauterino o método de barrera más un agente espermicida), a menos que esté esterilizada quirúrgicamente o sea posmenopáusica durante el estudio
  10. Para personas que pueden engendrar un hijo: no están dispuestas a usar un método anticonceptivo adecuado (según lo determine el investigador) durante el estudio
  11. Tiene cualquier otra condición que, en opinión del investigador del sitio/persona designada, impediría el consentimiento informado o el asentimiento, haría insegura la participación en el estudio, complicaría la interpretación de los datos de resultados del estudio o interferiría de otra manera con el logro de los objetivos del estudio.
  12. Nuevo inicio de terapia crónica (p. ej., moduladores de CFTR, ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inhalada, Cayston, etc.) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1 (Día 1)
  13. Uso de azitromicina dentro de los 14 días anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Infusión de galio IV
El nitrato de galio se infundirá continuamente durante 5 días a 200 mg/m2/día. El fármaco del estudio se administrará a través de un catéter intravenoso periférico, una línea de catéter central de inserción periférica (PICC), un catéter de línea media o un dispositivo de acceso vascular permanente permanente mediante una bomba de infusión ambulatoria infundida durante 24 horas durante 5 días consecutivos para cada ciclo. Hay un máximo de 2 ciclos.
Droga: Nitrato de galio
Los sujetos del estudio recibirán una infusión de nitrato de galio.
Otros nombres:
  • Georgia
  • GaN3O9
  • Galio intravenoso
  • ganita

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos de especial interés
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 57
Proporción de pacientes que experimentaron uno o más Eventos Adversos de Especial Interés (AESI). Los AESI incluyen la aparición de (1) un evento adverso grave (SAE) de grado 3 o superior, incluidas las hospitalizaciones o (2) la interrupción del fármaco del estudio debido a un EA.
Línea de base hasta el día 57

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de laboratorio anormales clínicamente significativas. (seguridad)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 57
Proporción de pacientes que experimentaron medidas de laboratorio anormales clínicamente significativas. Las medidas de laboratorio anormales clínicamente significativas son identificadas por el investigador del sitio.
Línea de base hasta el día 57
Eliminación de MNA (eficacia)
Periodo de tiempo: Día 6 a Día 111
Proporción de sujetos con cultivo de NTM positivo al inicio y que tienen al menos 2 cultivos de NTM negativos secuenciales entre las visitas 2 (Día 6) y 7 (Día 111). Esos cultivos negativos deben tener al menos 2 semanas de diferencia.
Día 6 a Día 111

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chris Goss

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Christopher H. Goss, MD, MSc, University of Washington, Seattle Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de junio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

3 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

1 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ABATE-IP-18
  • R01FD006848 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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