IV-Gallium-Studie für Patienten mit Mukoviszidose mit NTM (ABATE-Studie) (ABATE)

Einschlusskriterien:

1. Schriftliche Einverständniserklärung des Subjekts oder des gesetzlichen Vertreters des Subjekts
2. Bereit und in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
3. Alle Geschlechter ≥ 18 Jahre bei Besuch 1
4. Dokumentation einer CF-Diagnose, belegt durch ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen.

5. Dokumentation anhaltend positiver NTM-Kulturergebnisse, die für dieselbe Art oder Unterart (entweder M. avium-Komplex, M. abscessus-Komplex oder sowohl M. avium als auch M. abscessus) positiv sind. Anhaltend positive Kulturen sind solche, die EINES der folgenden Kriterien erfüllen, nachdem zunächst alle negativen Kulturergebnisse ignoriert wurden, die innerhalb von 7 Tagen nach einer positiven Kultur auftreten:

   1. Die beiden jüngsten NTM-Kulturergebnisse aus Sputum oder BAL, die im Abstand von mindestens 28 Tagen entnommen wurden, sind positiv.

      ODER

   2. Mindestens ein NTM-Kulturergebnis in den letzten 4 Monaten aus Sputum oder BAL ist positiv. Bei vier oder mehr Kulturen in den letzten 12 Monaten müssen mindestens 3 der 4 letzten Kulturen positiv für NTM sein. Wenn es in den letzten 12 Monaten drei oder weniger Kulturen gab, müssen mindestens 2 der 3 letzten Kulturen positiv für NTM sein, auch wenn einige dieser Kulturen mehr als 12 Monate zurückliegen.
6. Aktuelle NTM-Spezies oder -Unterarten wurden noch nie behandelt oder eine frühere Behandlung war mit der Beseitigung von NTM verbunden und wurde > 2 Jahre vor Tag 1 abgeschlossen
7. FEV1 ≥ 25 % des vorhergesagten Werts beim Screening
8. Kann Sputum auswerfen
9. Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1
10. Eingeschrieben in das CFF-Patientenregister (CFF PR)
11. Bereit, die chronische Anwendung von Azithromycin für die Dauer der Studie einzustellen

Ausschlusskriterien:

1. Einer der folgenden abnormalen Laborwerte beim Screening:

   • Hämoglobin <10 g/dl
   • Blutplättchen < 100.000/mm3
   • Absolute Neutrophilenzahl < 1500/mm3
   • Aspartat-Transaminase (AST), Alanin-Transaminase (ALT), Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) oder alkalische Phosphatase (ALP) ≥ 3 x Obergrenze des Normalwertes
   • Serumkreatinin > 2,0 mg/dl und ≥ 1,5 x Obergrenze des Normalwertes
   • Ionisiertes Kalzium ≤ Untergrenze des Normalwerts (wird nur durchgeführt, wenn Gesamtkalzium ≤ Untergrenze des Normalwerts ist)
2. Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
3. Verwendung von Bisphosphonaten innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1
4. Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Gallium
5. Verwendung eines Prüfpräparats und/oder Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
6. Nach Ansicht des Prüfarztes liegen Merkmale einer aktiven NTM-Erkrankung vor (z. B. ist eine klinische Verschlechterung trotz definitiver Behandlung von Co-Erregern und/oder akuten Exazerbationen wahrscheinlich auf eine NTM-Erkrankung zurückzuführen)
7. In Behandlung wegen NTM-Erkrankung oder voraussichtlicher Beginn der Behandlung innerhalb von 3 Monaten
8. Aktuelle Diagnose Osteoporose

9. Für Personen im gebärfähigen Alter:

   • Positiver Schwangerschaftstest bei Besuch 1 oder
   • Stillende bzw
   • Nicht bereit, eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung zu praktizieren (akzeptable Formen der Empfängnisverhütung: Abstinenz, hormonelle Empfängnisverhütung, Intrauterinpessar oder Barrieremethode plus Spermizid), es sei denn, sie wurde während der Studie chirurgisch sterilisiert oder postmenopausal
10. Für Personen, die ein Kind zeugen können: nicht bereit, während der Studie eine angemessene Verhütung (wie vom Prüfarzt festgelegt) anzuwenden
11. Hat eine andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfers/Beauftragten des Standorts eine Einverständniserklärung oder Zustimmung ausschließen, die Teilnahme an der Studie unsicher machen, die Interpretation von Studienergebnisdaten erschweren oder auf andere Weise das Erreichen der Studienziele beeinträchtigen würde
12. Neuer Beginn einer chronischen Therapie (z. B. CFTR-Modulatoren, Ibuprofen, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Cayston usw.) innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1 (Tag 1)
13. Verwendung von Azithromycin innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening-Besuch.