Estudo de Gálio IV para Pacientes com Fibrose Cística que Têm MNT (Estudo ABATE) (ABATE)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito obtido do sujeito ou representante legal do sujeito
2. Estar disposto e capaz de aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo
3. Todos os sexos ≥ 18 anos de idade na Visita 1
4. Documentação de um diagnóstico de FC evidenciado por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC.

5. Documentação de resultados de cultura de MNT persistentemente positivos que são positivos para a mesma espécie ou subespécie (complexo M. avium, complexo M. abscessus ou ambos M. avium e M. abscessus). Culturas persistentemente positivas são aquelas que atendem a UM dos seguintes critérios, depois de primeiro ignorar qualquer resultado de cultura negativa que ocorra dentro de 7 dias de uma cultura positiva:

   1. Os dois resultados de cultura de MNT mais recentes de escarro ou LBA obtidos com pelo menos 28 dias de intervalo são positivos.

      OU

   2. Pelo menos um resultado de cultura de MNT nos últimos 4 meses de escarro ou LBA é positivo. Se houver quatro ou mais culturas nos últimos 12 meses, pelo menos 3 das 4 culturas mais recentes devem ser positivas para MNT. Se houver três ou menos culturas nos últimos 12 meses, pelo menos 2 das 3 culturas mais recentes devem ser positivas para MNT, mesmo que algumas dessas culturas tenham ocorrido há mais de 12 meses.
6. A espécie ou subespécie atual de MNT nunca foi tratada ou o tratamento anterior foi associado à eliminação de MNT e foi concluído > 2 anos antes do Dia 1
7. VEF1 ≥ 25% do valor previsto na triagem
8. Capaz de expectorar escarro
9. Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 7 dias anteriores ao Dia 1
10. Inscrito no Registro de Pacientes CFF (CFF PR)
11. Disposto a descontinuar o uso crônico de azitromicina durante o estudo

Critério de exclusão:

1. Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais anormais na triagem:

   • Hemoglobina <10g/dL
   • Plaquetas <100.000/mm3
   • Contagem absoluta de neutrófilos < 1500/mm3
   • Aspartato transaminase (AST), alanina transaminase (ALT), gama-glutamil transferase (GGT) ou fosfatase alcalina (ALP) ≥3 x limite superior do normal
   • Creatinina sérica > 2,0 mg/dl e ≥1,5 x limite superior da normalidade
   • Cálcio ionizado ≤ limite inferior do normal (realizado apenas se o cálcio total for ≤ limite inferior do normal)
2. História de órgão sólido ou transplante hematológico
3. Uso de bisfosfonatos nos 7 dias anteriores ao Dia 1
4. Sensibilidade conhecida ao gálio
5. Uso de qualquer medicamento experimental e/ou participação em qualquer ensaio clínico intervencionista nos 28 dias anteriores ao Dia 1
6. Na opinião do investigador, estão presentes características de doença MNT ativa (por exemplo, é provável que a piora clínica se deva à doença MNT, apesar do tratamento definitivo de co-patógenos e/ou exacerbações agudas)
7. Em tratamento para doença MNT ou antecipar o início do tratamento dentro de 3 meses
8. Diagnóstico atual da osteoporose

9. Para pessoas com potencial para engravidar:

   • Teste de gravidez positivo na Visita 1 ou
   • Lactantes ou
   • Não querendo praticar uma forma medicamente aceitável de contracepção (formas aceitáveis ​​de contracepção: abstinência, controle de natalidade hormonal, dispositivo intrauterino ou método de barreira mais um agente espermicida), a menos que esterilizado cirurgicamente ou na pós-menopausa durante o estudo
10. Para pessoas capazes de gerar um filho: não desejam usar contracepção adequada (conforme determinado pelo investigador) durante o estudo
11. Tem qualquer outra condição que, na opinião do Investigador do Centro/pessoa designada, impeça o consentimento informado ou assentimento, torne a participação no estudo insegura, complique a interpretação dos dados do resultado do estudo ou de outra forma interfira na consecução dos objetivos do estudo
12. Novo início de terapia crônica (por exemplo, moduladores de CFTR, ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inalatória, Cayston, etc.) dentro de 28 dias antes da visita 1 (dia 1)
13. Uso de azitromicina nos 14 dias anteriores à visita de triagem.