ObServatoire Enfants Thérapie aiguë liée à la leucémie (OSCARE)
29 juin 2020 mis à jour par: University Hospital, Bordeaux
Les Leucémies Aiguës Myéloïdes (LMA) de l'enfant sont une maladie rare et son pronostic varie selon les sous-groupes.
Les LAM secondaires restent un sous-groupe de mauvais pronostic, dont les caractéristiques cytogénétiques et moléculaires et la valeur pronostique diffèrent en partie des LAM de novo.
Cet observatoire national a pour objectif de recenser les informations scientifiques et médicales sur les cas de LAM secondaire survenus en France depuis 2013 afin d'améliorer la prise en charge des enfants et adolescents atteints de cette maladie dans les années à venir.
Cet observatoire national contribuera à une meilleure connaissance et à l'avancée de la recherche sur ces maladies.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les néoplasmes myéloïdes liés à la thérapie (t-MN) sont un groupe de maladies hématologiques qui surviennent après une chimiothérapie et/ou une radiothérapie pour un cancer antérieur ou rarement des maladies auto-immunes.
Les t-MN ont été inclus dans le groupe des LAM et restent une catégorie distincte également dans la récente révision de 2016 de la classification de l'OMS des néoplasmes myéloïdes et des leucémies aiguës.
La latence entre l'exposition aux médicaments anticancéreux et le développement de t-MN peut varier de quelques mois à 10 ans, même en tenant compte de l'âge au moment du diagnostic de la malignité primaire, du type de traitement cytotoxique précédemment utilisé, de la dose cumulée et de l'intensité de la dose.
Le pronostic de la s-LAM est généralement considéré comme plus sombre que celui de la LAM de novo.
La maladie a tendance à être réfractaire à la chimiothérapie et la tolérance des patients au traitement est généralement réduite en raison des traitements antérieurs.
Les taux de survie sans événement (EFS) et de survie globale (OS) à 5 ans des t-AML/t-MDS pédiatriques ont été rapportés comme étant de 14 % à 30 %.
Cependant, les résultats sont contradictoires et globalement insuffisants par rapport à ceux des adultes.
Cet observatoire national a pour objectif de recenser les informations scientifiques et médicales sur les cas de Leucémies Aiguës Myéloïdes secondaires survenues en France depuis 2013 afin d'améliorer la prise en charge des enfants et adolescents atteints de cette maladie dans les années à venir.
L'objectif principal est d'évaluer l'association de facteurs pronostiques potentiels (dont les facteurs clinico-biologiques) avec la survie globale des enfants et adolescents âgés de 0 à 18 ans diagnostiqués avec une LAM secondaire.
Les objectifs secondaires sont de tester la faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale française des LAM secondaires de l'enfant et de l'adolescent comme première étape vers une mise en œuvre européenne, d'évaluer l'association de facteurs pronostiques potentiels avec la survie sans événement et la survenue de toxicités liées au traitement , pour caractériser les anomalies moléculaires associées aux LAM secondaires chez les enfants et les adolescents.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
40
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Stéphane S DUCASSOU, MD PhD
- Numéro de téléphone: 05 57 82 04 38
- E-mail: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
enfants et adolescents âgés de 0 à 18 ans ayant reçu un diagnostic de LAM secondaire
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de 0 à 18 ans
- Patient avec un premier cancer
- Diagnostic de LAM secondaire
- Patients pris en charge dans un centre de la SFCE (Société française des cancers de l'enfant)
- Pour les cas inclus dans la prospective à partir de mars 2019 : Consentement des titulaires de l'autorité parentale et consentement de l'enfant en âge de comprendre
Critères d'exclusion : Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Leucémies aiguës myéloïdes (LMA) secondaires de l'enfant
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d'enregistrer des informations scientifiques et médicales sur les cas de Leucémies Aiguës Myéloïdes secondaires survenus en France depuis 2013
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques du patient
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois
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les caractéristiques du patient sont le sexe, l'âge du patient au début du traitement de la LAM secondaire, sa date de naissance, ses antécédents personnels de prédisposition génétique (dont maladies fragiles - voir ci-dessous), ses antécédents familiaux de cancers (1er ou 2e degré)
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - premières caractéristiques du cancer
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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Les premières caractéristiques du cancer sont l'âge d'apparition, déterminé à partir de la date du diagnostic, et l'histologie, déterminée par le diagnostic anatomo-pathologique.
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels : premier traitement anticancéreux : types de traitements reçus
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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type de traitement : chimiothérapie (anthracyclines, agents alkylants) et/ou radiothérapie et/ou autogreffe ou allogreffe de moelle
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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potentiels facteurs pronostiques clinico-biologiques - premiers traitements anticancéreux : réponse au traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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réponse mesurée par évaluation de la moelle osseuse à l'aide de la morphologie et de l'évaluation de la maladie résiduelle minimale (MRM) : pas de réponse, réponse partielle, rémission complète
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - premiers traitements contre le cancer : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tels qu'évalués par le CTCAE v4.0
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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nature, incidence et gravité des événements indésirables (EI)
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - premiers traitements anticancéreux : durée du traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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durée du traitement déterminée à partir des dates de début et de fin
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - premiers traitements anticancéreux : dose cumulée reçue
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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dose cumulée de chaque type de traitement reçu (chimiothérapie (anthracyclines, agents alkylants) et/ou radiothérapie et/ou autogreffe ou allogreffe de moelle)
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques secondaires de la LAM : date du diagnostic
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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date du diagnostic
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques secondaires de la LAM : délai médian de survenue par rapport à la date de fin de traitement pour le 1er cancer
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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délai médian d'apparition par rapport à la date de fin de traitement pour le 1er cancer
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques secondaires de la LAM : données hématologiques évaluées par la morphologie
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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Leucocytes au diagnostic de LAM secondaire (G/L)
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques secondaires de la LAM : données cytogénétiques
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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caryotype, anomalies exclusives et cumulatives
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - caractéristiques secondaires de la LAM : données moléculaires
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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données moléculaires évaluées par le panel de séquençage de nouvelle génération
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - traitement secondaire de la LAM : durée du traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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durée du traitement déterminée à partir des dates de début et de fin
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - traitement secondaire de la LAM : type de traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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chimiothérapie reçue et greffe de moelle osseuse
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - traitement secondaire de la LAM : réponse au traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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réponse mesurée par évaluation de la moelle osseuse à l'aide de la morphologie et de l'évaluation de la maladie résiduelle minimale (MRM) : pas de réponse, réponse partielle, rémission complète
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - traitement secondaire de la LMA : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par le CTCAE v4.0
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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nature, incidence et gravité des événements indésirables (EI)
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jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 6 mois après l'inclusion du patient
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facteurs pronostiques clinico-biologiques potentiels - Survie globale (SG)
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Évalué comme le temps écoulé entre le diagnostic de la deuxième LAM et le décès quelle qu'en soit la cause ou la date de la dernière consultation pour les patients vivants à la fin de l'essai
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à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale française des LAM secondaires de l'enfant et de l'adolescent - Nombre de cas inclus sur la période
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Nombre de cas inclus sur la période
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à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale française des LAM secondaires des enfants et des adolescents - Données manquantes
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Proportion et type de données manquantes dans la base de données après le gel de la base
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à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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faisabilité de la mise en place d'une base de données nationale des LAM secondaires de l'enfant et de l'adolescent - Taux de participation des centres
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Taux de participation du centre
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à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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association de facteurs pronostiques potentiels avec la survie sans événement et la survenue de toxicités liées au traitement - Récidive de la maladie
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Récidive de la maladie : Critères de rechute (chez un patient en rémission complète) : ≥ 5 % de blastes dans la moelle osseuse (non attribuables à la régénération post-chimiothérapie) |
à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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association de facteurs pronostiques potentiels avec la survie sans événement et la survenue de toxicités liées au traitement - Toxicités liées au traitement
Délai: à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Toxicités liées au traitement : Complications métaboliques / endocriniennes notamment : retard de croissance, hypothyroïdie, insuffisance gonadique ; Complications organiques, notamment : insuffisance rénale, insuffisance cardiaque, insuffisance respiratoire ; Réaction greffon contre hôte (GvH)
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à la fin des 2 années de la période d'inclusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (ANTICIPÉ)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 septembre 2024
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 juin 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 juin 2020
Première publication (RÉEL)
30 juin 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
1 juillet 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2020
Dernière vérification
1 juin 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHUBX 2018/31
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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