Obserwatorium Dziecięca Ostra Terapia Powiązana z Białaczką (OSCARE)
29 czerwca 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux
Ostre białaczki szpikowe (AML) u dzieci to rzadka choroba, a rokowanie w jej przypadku różni się w zależności od podgrupy.
Wtórne AML pozostają podgrupą o złym rokowaniu, której cechy cytogenetyczne i molekularne oraz wartość prognostyczna różnią się częściowo od AML de novo.
Celem tego krajowego obserwatorium jest gromadzenie informacji naukowych i medycznych na temat przypadków wtórnej AML, które wystąpiły we Francji od 2013 roku, aby w nadchodzących latach poprawić leczenie dzieci i młodzieży z tą chorobą.
To krajowe obserwatorium przyczyni się do lepszej wiedzy i postępów w badaniach nad tymi chorobami.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Nowotwory szpikowe związane z terapią (t-MN) to grupa chorób hematologicznych, które pojawiają się po chemioterapii i/lub radioterapii wcześniejszego nowotworu lub rzadko chorób autoimmunologicznych.
t-MN zostały włączone do grupy AML i pozostają odrębną kategorią również w niedawnej rewizji klasyfikacji WHO dotyczącej nowotworów szpikowych i ostrej białaczki z 2016 r.
Opóźnienie między ekspozycją na leki przeciwnowotworowe a rozwojem t-MN może wahać się od kilku miesięcy do 10 lat, nawet biorąc pod uwagę wiek w momencie rozpoznania pierwotnego nowotworu, rodzaj zastosowanego wcześniej leczenia cytotoksycznego oraz dawkę skumulowaną i intensywność dawki.
Rokowanie w przypadku s-AML jest ogólnie uważane za gorsze niż w przypadku AML de novo.
Choroba jest zwykle oporna na chemioterapię, a tolerancja leczenia jest na ogół zmniejszona z powodu wcześniejszych terapii.
Zgłoszono, że 5-letnie przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) i przeżycie całkowite (OS) u dzieci z t-AML/t-MDS wynosi od 14% do 30%.
Jednak wyniki są sprzeczne i ogólnie niewystarczające w porównaniu z wynikami uzyskanymi u dorosłych.
Celem tego krajowego obserwatorium jest gromadzenie informacji naukowych i medycznych o przypadkach wtórnych ostrych białaczek szpikowych, które wystąpiły we Francji od 2013 roku, aby w nadchodzących latach poprawić leczenie dzieci i młodzieży z tą chorobą.
Głównym celem jest ocena związku potencjalnych czynników prognostycznych (w tym czynników kliniczno-biologicznych) z całkowitym przeżyciem dzieci i młodzieży w wieku 0-18 lat, u których rozpoznano wtórną AML.
Cele drugorzędne to zbadanie wykonalności utworzenia francuskiej krajowej bazy danych wtórnych AML u dzieci i młodzieży jako pierwszego kroku w kierunku europejskiego wdrożenia, ocena związku potencjalnych czynników prognostycznych z przeżyciem wolnym od zdarzeń i występowaniem toksyczności związanej z leczeniem , aby scharakteryzować nieprawidłowości molekularne związane z wtórnymi AML u dzieci i młodzieży.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
40
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Stéphane S DUCASSOU, MD PhD
- Numer telefonu: 05 57 82 04 38
- E-mail: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
dzieci i młodzież w wieku 0-18 lat z rozpoznaną wtórną AML
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 0-18 lat
- Pacjent z pierwszym nowotworem
- Rozpoznanie wtórnej AML
- Pacjenci leczeni w ośrodku SFCE (Société française des cancers de l'enfant)
- Dla spraw objętych prospektywem od marca 2019 r.: Zgoda osób sprawujących władzę rodzicielską oraz zgoda dziecka rozumiejącego wiek
Kryteria wykluczenia: Brak
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Wtórne ostre białaczki szpikowe (AML) dziecka
|
rejestrować informacje naukowe i medyczne na temat przypadków wtórnych ostrych białaczek szpikowych, które wystąpiły we Francji od 2013 r.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - charakterystyka pacjenta
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
cechy pacjenta to płeć, wiek pacjenta w momencie rozpoczęcia leczenia wtórnej AML, data urodzenia, osobista historia predyspozycji genetycznych (w tym chorób kruchych - patrz poniżej), wywiad rodzinny w kierunku nowotworów (1. lub 2. stopnia)
|
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - pierwsza charakterystyka raka
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
Pierwszą cechą charakterystyczną nowotworu jest wiek zachorowania, określany od daty rozpoznania, oraz histologia, określana na podstawie diagnozy anatomo-patologicznej.
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne: pierwsze leczenie raka: rodzaje otrzymanych terapii
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
rodzaj leczenia: chemioterapia (antracykliny, środki alkilujące) i/lub radioterapia i/lub autoprzeszczep lub alloprzeszczep szpiku
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - pierwsze leczenie nowotworów: odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
odpowiedź mierzona oceną szpiku kostnego przy użyciu morfologii i oceny minimalnej choroby resztkowej (MRD): brak odpowiedzi, częściowa odpowiedź, całkowita remisja
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - pierwsze leczenie raka: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
charakter, częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - pierwsze leczenie nowotworów: czas trwania leczenia
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
czas trwania leczenia ustalony na podstawie daty rozpoczęcia i zakończenia
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - pierwsze leczenie raka: otrzymana dawka skumulowana
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
skumulowana dawka każdego rodzaju otrzymanego leczenia (chemioterapia (antracykliny, środki alkilujące) i/lub radioterapia i/lub autoprzeszczep lub alloprzeszczep szpiku)
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - drugorzędowa charakterystyka AML: data rozpoznania
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
data diagnozy
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne – drugorzędowa charakterystyka AML: mediana czasu zachorowania w stosunku do daty zakończenia leczenia pierwszego nowotworu
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
mediana czasu zachorowania w porównaniu z datą zakończenia leczenia pierwszego nowotworu
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - drugorzędowa charakterystyka AML: dane hematologiczne oceniane na podstawie morfologii
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
Leukocyty w momencie rozpoznania wtórnej AML (G/L)
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - drugorzędowa charakterystyka AML: dane cytogenetyczne
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
kariotyp, anomalie wyłączne i skumulowane
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - drugorzędowa charakterystyka AML: dane molekularne
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
dane molekularne ocenione przez panel sekwencjonowania nowej generacji
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - wtórne leczenie AML: czas trwania leczenia
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
czas trwania leczenia ustalony na podstawie daty rozpoczęcia i zakończenia
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - wtórne leczenie AML: rodzaj leczenia
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
chemioterapia i przeszczep szpiku kostnego
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne - wtórne leczenie AML: odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
odpowiedź mierzona oceną szpiku kostnego przy użyciu morfologii i oceny minimalnej choroby resztkowej (MRD): brak odpowiedzi, częściowa odpowiedź, całkowita remisja
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne – wtórne leczenie AML: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniana za pomocą CTCAE v4.0
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
charakter, częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
|
do zakończenia badania, średnio 6 miesięcy po włączeniu pacjenta
|
|
potencjalne kliniczno-biologiczne czynniki prognostyczne — całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Oceniany jako czas od rozpoznania drugiej AML do zgonu z dowolnej przyczyny lub daty ostatniego spotkania u pacjentów, którzy żyli na koniec badania
|
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
wykonalność utworzenia francuskiej krajowej bazy danych wtórnej AML dla dzieci i młodzieży – Liczba spraw uwzględnionych w okresie
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Liczba przypadków uwzględnionych w okresie
|
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
|
wykonalność utworzenia francuskiej krajowej bazy danych wtórnej AML dla dzieci i młodzieży – brakujące dane
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Proporcja i rodzaj braków danych w bazie danych po zamrożeniu bazy
|
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
|
wykonalność utworzenia francuskiej krajowej bazy danych wtórnej AML dla dzieci i młodzieży – Wskaźniki uczestnictwa Centrum
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Wskaźniki udziału centrum
|
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
|
związek potencjalnych czynników prognostycznych z przeżyciem wolnym od zdarzeń i występowaniem toksyczności leczenia – Nawrót choroby
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Nawrót choroby : Kryteria nawrotu (u pacjenta z całkowitą remisją): ≥ 5% blastów w szpiku kostnym (nie związane z regeneracją po chemioterapii) |
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
|
związek potencjalnych czynników prognostycznych z przeżyciem wolnym od zdarzeń i występowaniem toksyczności związanej z leczeniem - Toksyczność związana z leczeniem
Ramy czasowe: na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Toksyczność związana z leczeniem : Powikłania metaboliczne / endokrynologiczne, w szczególności: opóźnienie wzrostu, niedoczynność tarczycy, niewydolność gonad; Powikłania organiczne, w szczególności: niewydolność nerek, niewydolność serca, niewydolność oddechowa; Reakcja przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvH)
|
na koniec 2-letniego okresu włączenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)
1 września 2020
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 września 2024
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 czerwca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
30 czerwca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
1 lipca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHUBX 2018/31
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Białaczka, szpikowa, ostra
-
AmgenJeszcze nie rekrutacjaPhiladelphia Chromosome Negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia
-
Dana-Farber Cancer InstituteBrigham and Women's HospitalZakończonyOporna na leczenie ostra białaczka szpikowa | Zespół mielodysplastyczny RAEB-I lub RAEB-II | Oporny na leczenie CML Myeloid Blast CrisisStany Zjednoczone