Obszervatórium Gyermekek Akut Related Therapy Leukémia (OSCARE)
2020. június 29. frissítette: University Hospital, Bordeaux
A gyermekek akut myeloid leukémiája (AML) ritka betegség, és prognózisa alcsoportonként változik.
A másodlagos AML-ek továbbra is a rossz prognózisú alcsoportok, amelyek citogenetikai és molekuláris jellemzői, valamint prognosztikai értéke részben eltérnek a de novo AML-ektől.
Ennek a nemzeti megfigyelőközpontnak az a célja, hogy tudományos és orvosi információkat rögzítsen a Franciaországban 2013 óta előforduló másodlagos AML-esetekről, hogy az elkövetkező években javítani lehessen a betegségben szenvedő gyermekek és serdülők kezelését.
Ez a nemzeti megfigyelőközpont hozzá fog járulni az e betegségekre vonatkozó kutatások jobb megismeréséhez és fejlődéséhez.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A terápiával kapcsolatos mieloid neoplazmák (t-MN-ek) a hematológiai betegségek egy csoportja, amelyek egy korábbi rák vagy ritkán autoimmun betegségek kemoterápia és/vagy sugárkezelése után alakulnak ki.
A t-MN-ek bekerültek az AML-ek csoportjába, és továbbra is külön kategória marad a WHO myeloid neoplazma és akut leukémia osztályozásának legutóbbi, 2016-os felülvizsgálata során.
A rákellenes gyógyszerekkel való érintkezés és a t-MN kialakulása közötti látencia néhány hónaptól 10 évig terjedhet, figyelembe véve az elsődleges rosszindulatú daganat diagnosztizálásának korát, a korábban alkalmazott citotoxikus kezelés típusát, valamint a kumulatív dózist és dózisintenzitást.
Az s-AML prognózisát általában rosszabbnak tekintik, mint a de novo AML-ét.
A betegség általában nem reagál a kemoterápiára, és a betegek kezelési toleranciája általában csökken a korábbi terápiák miatt.
A gyermekkori t-AML/t-MDS 5 éves eseménymentes túlélési (EFS) és teljes túlélési (OS) arányát 14-30%-ról számolták be.
Az eredmények azonban ellentmondásosak, és összességében hiányosak a felnőttek eredményeihez képest.
Ennek a nemzeti megfigyelőközpontnak az a célja, hogy tudományos és orvosi információkat rögzítsen a Franciaországban 2013 óta előforduló másodlagos akut mieloid leukémiák eseteiről, hogy az elkövetkező években javítani lehessen a betegségben szenvedő gyermekek és serdülők kezelését.
Az elsődleges cél a lehetséges prognosztikai tényezők (beleértve a klinikai-biológiai tényezők) és a másodlagos AML-szel diagnosztizált 0-18 éves gyermekek és serdülők általános túlélési arányának értékelése.
A másodlagos célok a gyermekek és serdülők másodlagos AML-einek francia nemzeti adatbázisának az európai megvalósítás felé vezető első lépéseként történő felállításának tesztelése, a lehetséges prognosztikai tényezők és az eseménymentes túlélés és a kezeléssel összefüggő toxicitások előfordulásának felmérése. , a másodlagos AML-hez kapcsolódó molekuláris rendellenességek jellemzésére gyermekeknél és serdülőknél.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
40
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Stéphane S DUCASSOU, MD PhD
- Telefonszám: 05 57 82 04 38
- E-mail: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 18 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
0-18 éves gyermekek és serdülők, akiknél másodlagos AML-t diagnosztizáltak
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 0-18 éves betegek
- Első rákos beteg
- A másodlagos AML diagnózisa
- SFCE (Société française des cancers de l'enfant) központban kezelt betegek
- A 2019 márciusától várható esetekre: Szülői felügyelettel rendelkezők és a megértő korú gyermek beleegyezése
Kizárási kritériumok: Nincs
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Gyermekek másodlagos akut mieloid leukémiái (AML).
|
tudományos és orvosi információk rögzítése a Franciaországban 2013 óta előforduló másodlagos akut myeloid leukémiákról
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai faktorok - betegjellemzők
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
A beteg jellemzői a következők: nem, a beteg életkora a másodlagos AML kezelésének kezdetén, születési dátum, genetikai hajlam (beleértve a rideg betegségeket is – lásd alább), családi rák (1. vagy 2. fokú)
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 6 hónap
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők – első rákjellemzők
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
A rák első jellemzői a kezdeti életkor, amelyet a diagnózis időpontjától határoznak meg, és a szövettan, amelyet az anatómiai-patológiai diagnózis határoz meg.
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők: első rákkezelés: kapott kezelések típusai
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
kezelés típusa: kemoterápia (antraciklinek, alkilező szerek) és/vagy sugárterápia és/vagy csontvelő autograft vagy allograft
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők – első rákkezelések: válasz a kezelésre
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
csontvelő-értékeléssel mért válasz a morfológia és a minimális reziduális betegség (MRD) értékelésével: nincs válasz, részleges válasz, teljes remisszió
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők – első rákkezelések: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
a nemkívánatos események (AE) jellege, előfordulása és súlyossága
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - első rákkezelések: a kezelés időtartama
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
a kezelés időtartama a kezdő és a befejezés időpontjától számítva
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - első rákkezelések: kumulatív kapott dózis
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
az egyes kezeléstípusok összesített dózisa (kemoterápia (antraciklinek, alkilező szerek) és/vagy sugárterápia és/vagy csontvelő autograft vagy allograft)
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML jellemzők: diagnózis dátuma
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
a diagnózis dátuma
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai faktorok - másodlagos AML jellemzők: az 1. rák kialakulásának medián ideje a kezelés befejezésének időpontjához képest
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
A kezdeti idő mediánja az 1. rák kezelésének befejezési dátumához képest
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML jellemzők: morfológiailag értékelt hematológiai adatok
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
Leukociták a másodlagos AML diagnózisakor (G/L)
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML jellemzők: citogenetikai adatok
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
kariotípus, kizárólagos és kumulatív anomáliák
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML jellemzők: molekuláris adatok
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
A molekuláris adatokat a Next-Generation Sequencing panel értékelte
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML kezelés: a kezelés időtartama
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
a kezelés időtartama a kezdő és a befejezés időpontjától számítva
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML kezelés: kezelés típusa
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
kemoterápiát és csontvelő-transzplantációt kapott
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők - másodlagos AML-kezelés : kezelésre adott válasz
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
csontvelő-értékeléssel mért válasz a morfológia és a minimális reziduális betegség (MRD) értékelésével: nincs válasz, részleges válasz, teljes remisszió
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők – másodlagos AML-kezelés: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
a nemkívánatos események (AE) jellege, előfordulása és súlyossága
|
a vizsgálat befejezése után, átlagosan 6 hónappal a beteg bevonása után
|
|
lehetséges klinikai-biológiai prognosztikai tényezők – Teljes túlélés (OS)
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
A második AML diagnosztizálásától a halálig bármilyen okból vagy dátumból bekövetkezett halálozásig terjedő időként értékelve azoknál a betegeknél, akik a vizsgálat végén még életben vannak.
|
a felvételi időszak 2 évének végén
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a gyermekek és serdülők másodlagos AML-eiről szóló francia nemzeti adatbázis létrehozásának megvalósíthatósága – Az érintett esetek száma az időszakban
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
Az adott időszakra vonatkozó esetek száma
|
a felvételi időszak 2 évének végén
|
|
a gyermekek és serdülők másodlagos AML-eiről szóló francia nemzeti adatbázis létrehozásának megvalósíthatósága – hiányzó adatok
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
Az adatbázisban hiányzó adatok aránya és típusa az alaplefagyás után
|
a felvételi időszak 2 évének végén
|
|
a gyermekek és serdülők másodlagos AML-eiről szóló francia nemzeti adatbázis létrehozásának megvalósíthatósága – Központi részvételi arányok
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
Központi részvételi arányok
|
a felvételi időszak 2 évének végén
|
|
a lehetséges prognosztikai tényezők összefüggése az eseménymentes túlélés és a kezeléssel összefüggő toxicitások előfordulásával – a betegség kiújulása
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
A betegség kiújulása: Relapszus kritériumai (teljes remisszióban szenvedő betegnél): ≥ 5% blastok a csontvelőben (nem tulajdonítható a kemoterápia utáni regenerációnak) |
a felvételi időszak 2 évének végén
|
|
a lehetséges prognosztikai tényezők összefüggése az eseménymentes túléléssel és a kezeléssel összefüggő toxicitások előfordulásával – Kezeléssel összefüggő toxicitások
Időkeret: a felvételi időszak 2 évének végén
|
Kezeléssel összefüggő toxicitások : Metabolikus/endokrin szövődmények, különösen: növekedési retardáció, hypothyreosis, ivarmirigy-elégtelenség; Szerves szövődmények, különösen: veseelégtelenség, szívelégtelenség, légzési elégtelenség; graft versus host reakció (GvH)
|
a felvételi időszak 2 évének végén
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)
2020. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2024. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2024. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 24.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. június 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. július 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 29.
Utolsó ellenőrzés
2020. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHUBX 2018/31
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .