Observatorisk barn Akutrelaterad terapi Leukemi (OSCARE)

Terapirelaterade myeloida neoplasmer (t-MN) är en grupp hematologiska sjukdomar som uppstår efter kemoterapi och/eller strålbehandling för en tidigare cancer eller sällan autoimmuna sjukdomar. t-MN hade inkluderats i gruppen av AML och kvarstår som en distinkt kategori även i den senaste 2016-revideringen av WHO-klassificeringen av myeloid neoplasm och akut leukemi. Latensen mellan exponering för anticancerläkemedel och utveckling av t-MN kan variera från några månader upp till 10 år, även med tanke på åldern vid diagnos av den primära maligniteten, vilken typ av cytotoxisk behandling som tidigare använts och den kumulativa dosen och dosintensiteten. Prognosen för s-AML anses generellt vara sämre än för de novo AML. Sjukdomen tenderar att vara motståndskraftig mot kemoterapi, och patienternas tolerans för behandling är i allmänhet reducerad på grund av tidigare terapier. 5-års händelsefri överlevnad (EFS) och total överlevnad (OS) för pediatrisk t-AML/t-MDS har rapporterats vara 14 % till 30 %. Resultaten är dock motstridiga och överlag bristfälliga jämfört med de hos vuxna. Syftet med detta nationella observatorium är att registrera vetenskaplig och medicinsk information om fall av sekundär akut myeloid leukemi som har inträffat i Frankrike sedan 2013 för att förbättra behandlingen av barn och ungdomar med denna sjukdom under de kommande åren. Det primära målet är att utvärdera sambandet mellan potentiella prognostiska faktorer (inklusive klinisk-biologiska faktorer) med den totala överlevnaden för barn och ungdomar i åldern 0-18 år diagnostiserade med sekundär AML. De sekundära målen är att testa genomförbarheten av att inrätta en fransk nationell databas över sekundära AML för barn och ungdomar som ett första steg mot europeisk implementering, för att bedöma sambandet mellan potentiella prognostiska faktorer med händelsefri överlevnad och förekomsten av behandlingsrelaterade toxiciteter , för att karakterisera de molekylära abnormiteterna associerade med sekundära AML hos barn och ungdomar.