Une série d'essais N-sur-1 de médecine traditionnelle chinoise basée sur la méthode bayésienne

La MTC a fait de grands progrès dans le contexte de la science et de la technologie modernes, mais par rapport au développement rapide de la médecine moderne, le développement de la MTC a été relativement lent. L'essai contrôlé randomisé basé sur la population est incompatible avec les caractéristiques de différenciation du syndrome TCM. Le manque de méthodes fiables d'évaluation de l'efficacité basées sur la médecine factuelle a entravé l'internationalisation et le développement de la MTC.

L'essai clinique (International clinictrials.gov Identifiant : NCT03147443) que les enquêteurs viennent de terminer ont découvert que le modèle à effets mixtes amélioré peut détecter l'effet résiduel de la MTC dans les essais N-sur-1 et améliorer la sensibilité des statistiques de données de groupe. Cependant, la sensibilité de cette méthode d'étude est faible au niveau statistique individuel en raison de la nature inhérente des essais N-sur-1, et davantage de cas doivent être étudiés pour une amélioration supplémentaire. Maintenant, cette méthode statistique bayésienne hiérarchique est devenue l'une des principales méthodes statistiques dans une série d'essais N-sur-1. Par rapport aux méthodes statistiques fréquentistes, les avantages de la méthode bayésienne sont les suivants : (1) l'analyse d'intégration des données individuelles et de groupe peut être effectuée en même temps ; (2) il est facile d'introduire des variables confondantes, telles que le physique ou le type de gène de différents sujets, ou différents types de syndrome TCM (qui sont utiles pour distinguer différents types de syndrome TCM et la différence des effets) ; (3) en outre, il y a un avantage particulier : si un grand nombre de patients ont terminé des essais N-sur-1 similaires avec la variance au sein d'un patient individuel supérieure à celle entre les patients, par "emprunt de force", les résultats d'autres patients peut être utilisé pour améliorer la précision d'un résultat individuel, c'est-à-dire pour améliorer la sensibilité des essais N-sur-1, sans qu'il soit nécessaire d'augmenter les paires d'essais N-sur-1. À l'heure actuelle, cette méthode statistique est rarement utilisée dans les essais N-sur-1 de MTC, elle vaut donc la peine d'être utilisée comme référence dans nos futures recherches.

L'hypothèse clé de cette étude est que : (1) l'efficacité de la différenciation du syndrome sera meilleure que celle du placebo chez les patients atteints de bronchectasie stable dans le cadre d'essais N-sur-1. (2) l'efficacité de la différenciation du syndrome sera meilleure que la même ordonnance moins les herbes chinoises anti-chaleur chez les patients atteints de bronchectasie stable dans le cadre d'essais N-sur-1. Cependant, au niveau individuel, avec la sévérité de la chaleur individuelle des mucosités, l'efficacité sera différente, reflétant l'effet du traitement individuel basé sur la différenciation des syndromes de la médecine chinoise. (3) Le modèle statistique bayésien hiérarchique améliorera la sensibilité et l'applicabilité des essais N-sur-1 de MTC tant au niveau individuel qu'au niveau du groupe.

Dans cette étude, les chercheurs mèneront des essais N-sur-1 dans un seul centre chez 71 patients atteints de bronchectasie stable sans hémoptysie ni insuffisance respiratoire. Ces essais N-sur-1 seront des comparaisons randomisées, en double aveugle et croisées d'une décoction à base de plantes individualisée avec une décoction témoin chez des patients individuels. Chaque essai N-sur-1 aura 3 paires de périodes de traitement. La durée de chaque période de traitement sera de 4 semaines. Les enquêteurs compareront : (1) l'efficacité de la différenciation du syndrome (décoction individualisée) avec un placebo, (2) l'efficacité de la différenciation du syndrome (décoction individualisée) avec la même prescription moins les herbes chinoises éliminant la chaleur, chez des patients présentant une bronchectasie stable par un série d'essais N-sur-1. Le critère de jugement principal est le score des symptômes autodéclarés par le patient (tels que la toux, l'expectoration, l'essoufflement, la douleur thoracique et la fatigue) sur une échelle de Likert à 7 points. Les résultats secondaires sont le volume des expectorations sur 24 heures et les scores du test d'évaluation de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) (CAT). Des méthodes statistiques bayésiennes hiérarchiques et certains paramètres et variables seront introduits, tels que le type de syndrome TCM, l'effet résiduel potentiel du TCM, etc. La sensibilité et l'applicabilité de divers modèles mathématiques (bayésien hiérarchique, test t apparié et méta-analyse) pour les essais N-sur-1 de TCM seront testées, dans le but d'améliorer la sensibilité et l'applicabilité des essais N-sur-1. de la MTC tant au niveau individuel qu'au niveau collectif.