Série N-z-1 zkoušek tradiční čínské medicíny založených na Bayesovské metodě

TCM udělala velký pokrok v kontextu moderní vědy a techniky, ale ve srovnání s rychlým rozvojem moderní medicíny je vývoj TCM relativně pomalý. Randomizovaná kontrolovaná studie založená na populaci je neslučitelná s charakteristikou diferenciace syndromu TCM. Nedostatek spolehlivých metod hodnocení účinnosti založených na medicíně založené na důkazech brání internacionalizaci a rozvoji TCM.

Klinická studie (International Clinictrials.gov Identifikátor: NCT03147443), výzkumníci právě dokončili, zjistili, že vylepšený model smíšených účinků dokáže detekovat reziduální účinek TCM v N-of-1 studiích a zlepšit citlivost statistik skupinových dat. Citlivost této studijní metody je však na individuální statistické úrovni nízká kvůli přirozené povaze N-of-1 studií a pro další zlepšení je třeba studovat více případů. Nyní se hierarchická bayesovská statistická metoda stala jednou z hlavních statistických metod v sérii N-of-1 pokusů. Ve srovnání s frekventistickými statistickými metodami jsou výhody Bayesovské metody následující: (1) integrační analýzu individuálních i skupinových dat lze provádět současně; (2) je snadné zavést matoucí proměnné, jako je tělesná stavba nebo typ genu různých subjektů nebo různé typy syndromu TCM (které jsou užitečné pro rozlišení různých typů syndromu TCM a rozdílu účinků); (3) navíc existuje zvláštní výhoda: pokud velký počet pacientů dokončil podobné studie N-z-1 s rozptylem u jednotlivého pacienta větší než mezi pacienty, a to díky „půjčování ze síly“, výsledky jiných pacientů lze použít ke zlepšení přesnosti individuálního výsledku, to znamená ke zlepšení citlivosti N-of-1 studií, aniž by bylo potřeba zvýšit páry N-of-1 studií. V současné době je tato statistická metoda zřídka používána v N-of-1 studiích TCM, takže stojí za to ji použít jako referenci v našem budoucím výzkumu.

Klíčovou hypotézou této studie je, že: (1) účinnost diferenciace syndromu bude lepší než u placeba u pacientů se stabilní bronchiektázií prostřednictvím N-of-1 studií. (2) účinnost diferenciace syndromu bude u pacientů se stabilní bronchiektázií prostřednictvím N-of-1 studií lepší než stejný předpis bez tepelně čistících čínských bylin. Na individuální úrovni však se závažností individuálního hlenu bude účinnost odlišná, odrážející efekt individuální léčby založené na diferenciaci syndromů čínské medicíny. (3) Hierarchický bayesovský statistický model zlepší citlivost a použitelnost N-of-1 testů TCM na individuální i skupinové úrovni.

V této studii výzkumníci provedou jedno centrum N-of-1 studií u 71 pacientů se stabilní bronchiektázií bez hemoptýzy a respiračního selhání. Těchto N-z-1 studií bude randomizovaná, dvojitě zaslepená, křížová srovnání individualizovaného bylinného odvaru s kontrolním odvarem u jednotlivých pacientů. Každá N-of-1 studie bude mít 3 páry léčebných období. Délka každého léčebného období bude 4 týdny. Vyšetřovatelé budou porovnávat: (1) účinnost diferenciace syndromu (individualizovaný odvar) s placebem, (2) účinnost diferenciace syndromu (individualizovaný odvar) se stejným receptem bez tepelně čistících čínských bylin u pacientů se stabilní bronchiektázií prostřednictvím série N-of-1 pokusů. Primárním výsledkem jsou symptomy hlášené pacientem (jako je kašel, vykašlávání, dušnost, bolest na hrudi a únava) skóre na 7bodové Likertově škále. Sekundárními výstupy jsou 24hodinový objem sputa a skóre testu chronické obstrukční plicní nemoci (COPD) Assessment Test (CAT). Budou představeny hierarchické bayesovské statistické metody a některé parametry a proměnné, jako je typ syndromu TCM, potenciální reziduální efekt TCM atd. Bude testována citlivost a použitelnost různých matematických modelů (hierarchický bayesovský, párový t-test a metaanalýza) pro N-of-1 testů TCM za účelem zlepšení citlivosti a použitelnosti N-of-1 testů. TCM na individuální i skupinové úrovni.