En serie N-av-1 forsøk med tradisjonell kinesisk medisin basert på Bayesiansk metode

TCM har gjort store fremskritt i sammenheng med moderne vitenskap og teknologi, men sammenlignet med den raske utviklingen av moderne medisin har utviklingen av TCM vært relativt sakte. Den randomiserte kontrollerte studien basert på populasjon er uforenlig med egenskapene til TCM-syndromdifferensiering. Mangelen på pålitelige effektivitetsevalueringsmetoder basert på evidensbasert medisin har hindret internasjonaliseringen og utviklingen av TCM.

Den kliniske studien (International clinicaltrials.gov Identifikator: NCT03147443) etterforskerne nettopp avsluttet fant at den forbedrede modellen med blandede effekter kan oppdage resteffekten av TCM i N-av-1-studiene og forbedre sensitiviteten til gruppedatastatistikk. Imidlertid er sensitiviteten til denne studiemetoden lav på det individuelle statistiske nivået på grunn av den iboende naturen til N-av-1-forsøk, og flere tilfeller må studeres for ytterligere forbedring. Nå har den hierarkiske Bayesianske statistiske metoden blitt en av de viktigste statistiske metodene i en serie N-av-1 forsøk. Sammenlignet med de hyppige statistiske metodene, er fordelene med Bayesiansk metode som følger: (1) integrasjonsanalysen av både individuelle og gruppedata kan utføres samtidig; (2) det er lett å introdusere forvirrende variabler, slik som kroppsbygningen eller gentypen til forskjellige individer, eller forskjellige TCM-syndromtyper (som er nyttige for å skille forskjellige TCM-syndromtyper og forskjellen på effektene); (3) i tillegg er det en spesiell fordel: hvis et stort antall pasienter har fullført lignende N-av-1-studier med variansen innenfor en individuell pasient som er større enn mellom pasientene, gjennom "lån av styrke", resultatene av andre pasienter kan brukes til å forbedre nøyaktigheten av et individuelt resultat, det vil si å forbedre sensitiviteten til N-av-1-studier, uten behov for å øke parene med N-av-1-studier. For tiden brukes denne statistiske metoden sjelden i N-av-1-forsøk av TCM, så det er verdt å bruke som referanse i vår fremtidige forskning.

Nøkkelhypotesen for denne studien er at: (1) effekten av syndromdifferensiering vil være bedre enn placebo hos pasienter med stabil bronkiektasi gjennom N-av-1-studier. (2) effekten av syndromdifferensiering vil være bedre enn den samme resepten minus varmerensende kinesiske urter hos pasienter med stabil bronkiektasi gjennom N-av-1-studier. Men på individnivå, med alvorlighetsgraden av individuell slimvarme, vil effekten være forskjellig, noe som gjenspeiler effekten av individuell behandling basert på syndromdifferensiering av kinesisk medisin. (3) Hierarkisk Bayesiansk statistisk modell vil forbedre sensitiviteten og anvendeligheten til N-av-1-forsøk med TCM både på individ- og gruppenivå.

I denne studien vil etterforskerne gjennomføre et enkelt senter N-av-1 studier på 71 pasienter med stabil bronkiektasi uten hemoptyse og respirasjonssvikt. Disse N-av-1-studiene vil være randomiserte, dobbeltblindede, crossover-sammenligninger av individualisert urteavkok med kontrollavkok hos individuelle pasienter. Hver N-av-1 studie vil ha 3 par behandlingsperioder. Varigheten av hver behandlingsperiode vil være 4 uker. Etterforskerne vil sammenligne: (1) effekten av syndromdifferensiering (individualisert avkok) med placebo, (2) effekten av syndromdifferensiering (individualisert avkok) med samme resept minus varmerensende kinesiske urter, hos pasienter med stabil bronkiektasi gjennom en serie med N-av-1 forsøk. Det primære resultatet er pasientens selvrapporterte symptomer (som hoste, oppspytt, kortpustethet, brystsmerter og tretthet) skårer på en 7-punkts likert-skala. Sekundære utfall er 24-timers sputumvolum og score for kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) Assessment Test (CAT). Hierarkiske Bayesianske statistiske metoder og noen parametere og variabler vil bli introdusert, slik som TCM-syndromtype, potensiell resteffekt av TCM, etc. Sensitiviteten og anvendeligheten til ulike matematiske modeller (hierarkisk bayesiansk, paret t-test og meta-analyse) for N-av-1-forsøk av TCM vil bli testet, med det formål å forbedre sensitiviteten og anvendeligheten til N-av-1-forsøk. av TCM både på individ- og gruppenivå.