Uma série de ensaios N-de-1 da medicina tradicional chinesa com base no método bayesiano

A MTC fez grandes progressos no contexto da ciência e tecnologia modernas, mas em comparação com o rápido desenvolvimento da medicina moderna, o desenvolvimento da MTC tem sido relativamente lento. O estudo randomizado controlado baseado na população é incompatível com as características de diferenciação da síndrome da MTC. A falta de métodos confiáveis ​​de avaliação de eficácia baseados em medicina baseada em evidências tem dificultado a internacionalização e o desenvolvimento da MTC.

O ensaio clínico (International Clinicaltrials.gov Identificador: NCT03147443) os investigadores acabaram de descobrir que o modelo de efeitos mistos aprimorado pode detectar o efeito residual do TCM nos ensaios N-de-1 e melhorar a sensibilidade das estatísticas de dados de grupo. No entanto, a sensibilidade desse método de estudo é baixa no nível estatístico individual devido à natureza inerente de ensaios N-de-1, e mais casos precisam ser estudados para melhorias adicionais. Agora esse método estatístico bayesiano hierárquico tornou-se um dos principais métodos estatísticos em uma série de tentativas N-de-1. Comparado com os métodos estatísticos frequentistas, as vantagens do método bayesiano são as seguintes: (1) a análise de integração de dados individuais e de grupo pode ser realizada ao mesmo tempo; (2) é fácil introduzir variáveis ​​de confusão, como o tipo físico ou genético de diferentes indivíduos, ou diferentes tipos de síndrome da MTC (que são úteis para distinguir diferentes tipos de síndrome da MTC e a diferença dos efeitos); (3) além disso, há uma vantagem especial: se um grande número de pacientes completou ensaios N-de-1 semelhantes com a variância dentro de um paciente individual maior do que entre os pacientes, por meio de "empréstimo de força", os resultados de outros pacientes pode ser usado para melhorar a precisão de um resultado individual, ou seja, para melhorar a sensibilidade das tentativas N-de-1, sem a necessidade de aumentar os pares de tentativas N-de-1. No momento, esse método estatístico raramente é usado em ensaios N-de-1 da MTC, por isso vale a pena usá-lo como referência em nossas pesquisas futuras.

A principal hipótese deste estudo é que: (1) a eficácia da diferenciação da síndrome será melhor do que o placebo em pacientes com bronquiectasia estável por meio de ensaios N-de-1. (2) a eficácia da diferenciação da síndrome será melhor do que a mesma prescrição menos ervas chinesas de limpeza de calor em pacientes com bronquiectasia estável por meio de ensaios N-de-1. No entanto, no nível individual, com a gravidade do calor individual da fleuma, a eficácia será diferente, refletindo o efeito do tratamento individual baseado na diferenciação da síndrome da medicina chinesa. (3) O modelo estatístico Bayesiano hierárquico melhorará a sensibilidade e a aplicabilidade de tentativas N-de-1 da MTC tanto em nível individual quanto em grupo.

Neste estudo, os investigadores conduzirão um único centro de ensaios N-de-1 em 71 pacientes com bronquiectasia estável sem hemoptise e insuficiência respiratória. Esses ensaios N-de-1 serão randomizados, duplo-cegos, comparações cruzadas de decocção de ervas individualizada com decocção de controle em pacientes individuais. Cada ensaio N-de-1 terá 3 pares de períodos de tratamento. A duração de cada período de tratamento será de 4 semanas. Os investigadores irão comparar: (1) a eficácia da diferenciação da síndrome (decocção individualizada) com placebo, (2) a eficácia da diferenciação da síndrome (decocção individualizada) com a mesma prescrição menos ervas chinesas de limpeza de calor, em pacientes com bronquiectasia estável por meio de um série de tentativas N-de-1. O desfecho primário são os sintomas auto-relatados pelo paciente (como tosse, expectoração, falta de ar, dor no peito e fadiga) em uma escala likert de 7 pontos. Os desfechos secundários são o volume de escarro de 24 horas e os escores do Teste de Avaliação (CAT) da doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC). Serão introduzidos métodos estatísticos bayesianos hierárquicos e alguns parâmetros e variáveis, como o tipo de síndrome da MTC, potencial efeito residual da MTC, etc. A sensibilidade e a aplicabilidade de vários modelos matemáticos (hierárquica bayesiana, teste t pareado e meta-análise) para ensaios N-de-1 da MTC serão testados, com o objetivo de melhorar a sensibilidade e aplicabilidade dos ensaios N-de-1 da MTC tanto em nível individual quanto em grupo.