Una serie di prove n. 1 di medicina tradizionale cinese basata sul metodo bayesiano

La MTC ha compiuto grandi progressi nel contesto della scienza e della tecnologia moderne, ma rispetto al rapido sviluppo della medicina moderna, lo sviluppo della MTC è stato relativamente lento. Lo studio controllato randomizzato basato sulla popolazione è incompatibile con le caratteristiche della differenziazione della sindrome TCM. La mancanza di metodi affidabili di valutazione dell'efficacia basati sulla medicina basata sull'evidenza ha ostacolato l'internazionalizzazione e lo sviluppo della MTC.

La sperimentazione clinica (International Clinicaltrials.gov Identificatore: NCT03147443) i ricercatori hanno appena concluso che il modello a effetti misti migliorato può rilevare l'effetto residuo della MTC negli studi N-su-1 e migliorare la sensibilità delle statistiche sui dati di gruppo. Tuttavia, la sensibilità di questo metodo di studio è bassa a livello statistico individuale a causa della natura intrinseca delle prove N-di-1 e per ulteriori miglioramenti è necessario studiare più casi. Ora quel metodo statistico bayesiano gerarchico è diventato uno dei principali metodi statistici in una serie di prove N-di-1. Rispetto ai metodi statistici frequentisti, i vantaggi del metodo bayesiano sono i seguenti: (1) l'analisi di integrazione dei dati individuali e di gruppo può essere eseguita contemporaneamente; (2) è facile introdurre variabili confondenti, come il tipo fisico o genetico di soggetti diversi o diversi tipi di sindrome della MTC (che sono utili per distinguere i diversi tipi di sindrome della MTC e la differenza degli effetti); (3) inoltre, vi è un vantaggio speciale: se un gran numero di pazienti ha completato studi N-su-1 simili con la varianza all'interno di un singolo paziente maggiore di quella tra i pazienti, attraverso il "prestito dalla forza", i risultati di altri pazienti può essere utilizzato per migliorare l'accuratezza di un risultato individuale, ovvero per migliorare la sensibilità delle prove N-di-1, senza la necessità di aumentare le coppie di prove N-di-1. Al momento, questo metodo statistico è usato raramente negli studi N-su-1 di TCM, quindi vale la pena usarlo come riferimento nella nostra ricerca futura.

L'ipotesi chiave di questo studio è che: (1) l'efficacia della differenziazione della sindrome sarà migliore del placebo nei pazienti con bronchiectasie stabili attraverso studi N-su-1. (2) l'efficacia della differenziazione della sindrome sarà migliore della stessa prescrizione meno le erbe cinesi che eliminano il calore nei pazienti con bronchiectasie stabili attraverso studi N-su-1. Tuttavia, a livello individuale, con la gravità del calore catarro individuale, l'efficacia sarà diversa, riflettendo l'effetto del trattamento individuale basato sulla differenziazione della sindrome della medicina cinese. (3) Il modello statistico bayesiano gerarchico migliorerà la sensibilità e l'applicabilità delle prove N-su-1 di TCM sia a livello individuale che di gruppo.

In questo studio, i ricercatori condurranno studi N-su-1 in un unico centro in 71 pazienti con bronchiectasie stabili senza emottisi e insufficienza respiratoria. Questi studi N-su-1 saranno confronti randomizzati, in doppio cieco, incrociati di decotto a base di erbe individualizzato con decotto di controllo all'interno di singoli pazienti. Ogni studio N-di-1 avrà 3 coppie di periodi di trattamento. La durata di ciascun periodo di trattamento sarà di 4 settimane. I ricercatori confronteranno: (1) l'efficacia della differenziazione della sindrome (decotto individualizzato) con il placebo, (2) l'efficacia della differenziazione della sindrome (decotto individualizzato) con la stessa prescrizione meno erbe cinesi che eliminano il calore, in pazienti con bronchiectasie stabili attraverso un serie di prove N-di-1. L'esito primario sono i sintomi auto-riferiti dal paziente (come tosse, espettorazione, mancanza di respiro, dolore toracico e affaticamento) su una scala Likert a 7 punti. Gli esiti secondari sono il volume dell'espettorato nelle 24 ore e i punteggi del test di valutazione (CAT) della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Saranno introdotti metodi statistici bayesiani gerarchici e alcuni parametri e variabili, come il tipo di sindrome della MTC, il potenziale effetto residuo della MTC, ecc. Saranno testate la sensibilità e l'applicabilità di vari modelli matematici (gerarchico bayesiano, t-test accoppiato e meta-analisi) per le prove N-di-1 di TCM, allo scopo di migliorare la sensibilità e l'applicabilità delle prove N-di-1 di MTC sia a livello individuale che di gruppo.