Seria N-z-1 prób tradycyjnej medycyny chińskiej opartych na metodzie Bayesa

TCM poczyniła ogromne postępy w kontekście współczesnej nauki i technologii, ale w porównaniu z szybkim rozwojem współczesnej medycyny, rozwój TCM był stosunkowo powolny. Randomizowana, kontrolowana próba oparta na populacji jest niezgodna z charakterystyką różnicowania zespołu TCM. Brak wiarygodnych metod oceny skuteczności opartych na medycynie opartej na dowodach utrudnia internacjonalizację i rozwój TCM.

Badanie kliniczne (Międzynarodowe badania kliniczne.gov Identyfikator: NCT03147443) badacze właśnie skończyli stwierdzili, że ulepszony model efektów mieszanych może wykryć resztkowy efekt TCM w badaniach N-z-1 i poprawić czułość statystyk danych grupowych. Jednak czułość tej metody badawczej jest niska na indywidualnym poziomie statystycznym ze względu na nieodłączny charakter badań typu N-z-1 i należy zbadać więcej przypadków w celu dalszej poprawy. Teraz ta hierarchiczna metoda statystyczna Bayesa stała się jedną z głównych metod statystycznych w serii N-z-1 prób. W porównaniu z częstościowymi metodami statystycznymi zalety metody bayesowskiej są następujące: (1) analiza integracyjna zarówno danych indywidualnych, jak i grupowych może być przeprowadzona w tym samym czasie; (2) łatwo jest wprowadzić zakłócające zmienne, takie jak budowa ciała lub typ genu różnych osób, lub różne typy zespołu TCM (które są pomocne w rozróżnieniu różnych typów zespołu TCM i różnicy skutków); (3) ponadto istnieje szczególna zaleta: jeśli duża liczba pacjentów ukończyła podobne próby N-z-1 z wariancją w obrębie pojedynczego pacjenta większą niż między pacjentami, poprzez „pożyczanie od siły”, wyniki innych pacjentów można wykorzystać do poprawy dokładności pojedynczego wyniku, to znaczy do poprawy czułości N-z-1 prób, bez konieczności zwiększania par N-z-1 prób. Obecnie ta metoda statystyczna jest rzadko stosowana w badaniach N-z-1 TCM, dlatego warto ją wykorzystać jako odniesienie w naszych przyszłych badaniach.

Kluczową hipotezą tego badania jest to, że: (1) skuteczność różnicowania zespołu będzie lepsza niż placebo u pacjentów ze stabilnym rozstrzeniem oskrzeli w badaniach N-z-1. (2) skuteczność różnicowania zespołu będzie lepsza niż ta sama recepta bez oczyszczających ciepło chińskich ziół u pacjentów ze stabilnym rozstrzeniem oskrzeli w badaniach N-z-1. Jednak na poziomie indywidualnym, wraz z nasileniem indywidualnej gorączki flegmy, skuteczność będzie różna, odzwierciedlając efekt indywidualnego leczenia opartego na różnicowaniu zespołów medycyny chińskiej. (3) Hierarchiczny Bayesowski model statystyczny poprawi czułość i przydatność N-z-1 prób TCM zarówno na poziomie indywidualnym, jak i grupowym.

W tym badaniu badacze przeprowadzą jednoośrodkowe badania N-of-1 u 71 pacjentów ze stabilnym rozstrzeniem oskrzeli bez krwioplucia i niewydolności oddechowej. Te N-z-1 próby będą randomizowanymi, podwójnie ślepymi, krzyżowymi porównaniami zindywidualizowanego wywaru ziołowego z wywarem kontrolnym u poszczególnych pacjentów. Każde badanie N-z-1 będzie miało 3 pary okresów leczenia. Czas trwania każdego okresu leczenia wynosi 4 tygodnie. Badacze porównają: (1) skuteczność różnicowania objawów (zindywidualizowany wywar) z placebo, (2) skuteczność różnicowania objawów (zindywidualizowany wywar) z tą samą receptą bez usuwających ciepło ziół chińskich u pacjentów ze stabilnym rozstrzeniem oskrzeli przez seria N-z-1 prób. Podstawowym wynikiem są zgłaszane przez pacjenta objawy (takie jak kaszel, odkrztuszanie, duszność, ból w klatce piersiowej i zmęczenie) w 7-punktowej skali Likerta. Drugorzędowymi wynikami są 24-godzinna objętość plwociny i wyniki testu oceniającego przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP). Przedstawione zostaną hierarchiczne metody statystyczne bayesowskie oraz niektóre parametry i zmienne, takie jak typ zespołu TCM, potencjalny efekt pozostałości TCM itp. Czułość i przydatność różnych modeli matematycznych (hierarchiczny bayesowski, sparowany test t i metaanaliza) dla prób N-z-1 TCM zostaną przetestowane w celu poprawy czułości i przydatności prób N-z-1 TCM zarówno na poziomie indywidualnym, jak i grupowym.