Una Serie de N-de-1 Ensayos de Medicina Tradicional China Basados ​​en el Método Bayesiano

La MTC ha progresado mucho en el contexto de la ciencia y la tecnología modernas, pero en comparación con el rápido desarrollo de la medicina moderna, el desarrollo de la MTC ha sido relativamente lento. El ensayo controlado aleatorizado basado en la población es incompatible con las características de diferenciación del síndrome de la MTC. La falta de métodos fiables de evaluación de la eficacia basados ​​en la medicina basada en la evidencia ha dificultado la internacionalización y el desarrollo de la MTC.

El ensayo clínico (International Clinicaltrials.gov Identificador: NCT03147443), los investigadores que acaban de terminar descubrieron que el modelo mejorado de efectos mixtos puede detectar el efecto residual de la MTC en los ensayos N-de-1 y mejorar la sensibilidad de las estadísticas de datos grupales. Sin embargo, la sensibilidad de este método de estudio es baja a nivel estadístico individual debido a la naturaleza inherente de N-de-1 ensayos, y es necesario estudiar más casos para mejorar aún más. Ahora que el método estadístico bayesiano jerárquico se ha convertido en uno de los principales métodos estadísticos en una serie de ensayos N-de-1. En comparación con los métodos estadísticos frecuentistas, las ventajas del método bayesiano son las siguientes: (1) el análisis de integración de datos individuales y grupales se puede realizar al mismo tiempo; (2) es fácil introducir variables de confusión, como el tipo físico o genético de diferentes sujetos, o diferentes tipos de síndromes de MTC (que son útiles para distinguir diferentes tipos de síndromes de MTC y la diferencia de los efectos); (3) además, hay una ventaja especial: si un gran número de pacientes han completado N de 1 ensayos similares con la varianza dentro de un paciente individual mayor que la que existe entre los pacientes, a través del "préstamo de la fuerza", los resultados de otros pacientes se puede utilizar para mejorar la precisión de un resultado individual, es decir, para mejorar la sensibilidad de N-de-1 ensayos, sin necesidad de aumentar los pares de N-de-1 ensayos. En la actualidad, este método estadístico rara vez se usa en N-de-1 ensayos de MTC, por lo que vale la pena usarlo como referencia en nuestra investigación futura.

La hipótesis clave de este estudio es que: (1) la eficacia de la diferenciación del síndrome será mejor que el placebo en pacientes con bronquiectasias estables a través de N-de-1 ensayos. (2) la eficacia de la diferenciación del síndrome será mejor que la misma prescripción menos las hierbas chinas para eliminar el calor en pacientes con bronquiectasias estables a través de N-de-1 ensayos. Sin embargo, a nivel individual, con la gravedad del calor de la flema individual, la eficacia será diferente, lo que refleja el efecto del tratamiento individual basado en la diferenciación del síndrome de la medicina china. (3) El modelo estadístico bayesiano jerárquico mejorará la sensibilidad y la aplicabilidad de N-de-1 ensayos de MTC tanto a nivel individual como grupal.

En este estudio, los investigadores realizarán ensayos N de 1 en un solo centro en 71 pacientes con bronquiectasias estables sin hemoptisis e insuficiencia respiratoria. Estos ensayos N-de-1 serán comparaciones aleatorias, doble ciego, cruzadas de decocciones de hierbas individualizadas con decocciones de control en pacientes individuales. Cada ensayo N-de-1 tendrá 3 pares de períodos de tratamiento. La duración de cada periodo de tratamiento será de 4 semanas. Los investigadores compararán: (1) la eficacia de la diferenciación del síndrome (decocción individualizada) con placebo, (2) la eficacia de la diferenciación del síndrome (decocción individualizada) con la misma prescripción menos hierbas chinas para eliminar el calor, en pacientes con bronquiectasias estables a través de un serie de ensayos N-de-1. El resultado primario son las puntuaciones de los síntomas autoinformados por el paciente (como tos, expectoración, dificultad para respirar, dolor torácico y fatiga) en una escala Likert de 7 puntos. Los resultados secundarios son el volumen de esputo de 24 horas y las puntuaciones de la prueba de evaluación (CAT) de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). Se introducirán métodos estadísticos bayesianos jerárquicos y algunos parámetros y variables, como el tipo de síndrome de la MTC, el efecto residual potencial de la MTC, etc. Se probará la sensibilidad y la aplicabilidad de varios modelos matemáticos (jerárquico bayesiano, prueba t pareada y metanálisis) para N-de-1 ensayos de MTC, con el fin de mejorar la sensibilidad y la aplicabilidad de N-de-1 ensayos. de la MTC tanto a nivel individual como grupal.