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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance humaine à action prolongée recombinante (TJ101) chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance

11 avril 2024 mis à jour par: TJ Biopharma Co., Ltd.

Une étude multicentrique de phase III, randomisée, ouverte, contrôlée positivement pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance humaine recombinante à longue durée d'action (TJ101) chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance

Une étude de phase III, randomisée, en ouvert, à contrôle parallèle positif, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du TJ101 chez l'enfant présentant un déficit en hormone de croissance.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

168

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine
        • Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
    • Chongqing
      • Wanzhou, Chongqing, Chine
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine
        • Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine
        • The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Chine
        • Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
    • Hainan
      • Sanya, Hainan, Chine
        • Hainan Third People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chine
        • Tangshan Women and Children's Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine
        • Henan Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, Chine
        • Wuhan Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine
        • Hunan Children's Hospital
      • Hengyang, Hunan, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Nanhua University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine
        • Children's Hospital of Nanjing Medical University
      • Nanjing, Jiangsu, Chine
        • Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
      • Suzhou, Jiangsu, Chine
        • Children's Hospital Affiliated to Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Pingxiang, Jiangxi, Chine
        • Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chine
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Ningxia
      • Yinchuan, Ningxia, Chine
        • General Hospital of Ningxia Medical University
    • Shandong
      • Jining, Shandong, Chine
        • Affiliated Hospital of Jining Medical College
      • Linyi, Shandong, Chine
        • Linyi Women and Children's Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • West China Second Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Liuzhou, Zhejiang, Chine
        • Taizhou First People's Hospital
      • Ningbo, Zhejiang, Chine
        • Ningbo Women & Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Garçons : 3 ans ≤ âge du garçon ≤ 10 ans ; Filles : 3 ans ≤ âge de la fille ≤ 9 ans
  2. Enfants prépubères (stade Tanner I)
  3. GHD confirmé par 2 tests de provocation GH différents avec une concentration maximale de GH inférieure à 10 ng/mL lors du dépistage ou un mois
  4. Taille (HT) d'au moins 2,0 écarts types (SD) en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique (CA) et le sexe selon le tableau des valeurs unitaires d'écart type de l'âge et de la taille des enfants chinois âgés de 3 à 12 ans , (HT SDS ≤ -2.0)
  5. Vitesse de hauteur≤5.0cm/ans (Y compris les enregistrements de taille avant au moins trois mois)；
  6. IGF-1 SDS≤-1.0
  7. L'âge osseux (BA) n'est pas supérieur à deux âges chronologiques
  8. L'indice de masse corporelle (IMC) doit être à ± 2 SD de l'IMC moyen pour l'âge chronologique et le sexe selon le tableau des valeurs unitaires d'écart type de l'âge et de l'IMC des enfants chinois âgés de 3 à 12 ans
  9. Sans exposition préalable à une thérapie de rhGH
  10. Pour les enfants présentant un déficit en hormone de croissance qui est l'un de ses multiples déficits en hormone hypophysaire, les thérapies alternatives ciblant l'axe hypothalamus-hypophyse-glande cible doivent être utilisées pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
  11. Consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal du sujet et consentement du sujet (si le sujet sait lire)

Critère d'exclusion:

  1. au-delà du dosage physiologique de la corticothérapie
  2. Preuve d'épiphyses fermées
  3. Toute autre affection chronique pouvant entraîner une petite taille et ne pouvant être traitée par un traitement hormonal substitutif (y compris, mais sans s'y limiter, l'insuffisance rénale chronique, la malnutrition, les troubles de l'absorption, l'hypothyroïdie incontrôlée, la maladie coeliaque, le rachitisme et le nanisme socio-psychologique)
  4. Fonction hépatique et rénale anormale (ALT> 1,5 fois la limite supérieure de la plage normale et Cr dépassant la limite supérieure de la plage normale)
  5. Présence d'anticorps anti-hGH au dépistage
  6. Administration concomitante d'autres traitements pouvant avoir un effet sur la croissance tels que les stéroïdes anabolisants, à l'exception des traitements hormonaux substitutifs médicamenteux pour le TDAH (trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité) [thyroxine, hydrocortisone, desmopressine (DDAVP)]
  7. Des mutations des récepteurs de l'hormone de croissance sont suspectées, ou tout syndrome entraînant une insensibilité à l'hormone de croissance
  8. Lors du dépistage, l'examen ophtalmologique (y compris la microscopie du fond d'œil) a indiqué une augmentation de la pression intracrânienne et/ou une rétinopathie.
  9. Lors du dépistage, la croissance tumorale intracrânienne antérieure ou existante a été confirmée par une imagerie par résonance magnétique (IRM) crânienne (à l'aide d'un agent de contraste) (les résultats de l'IRM jusqu'à 1 an avant le dépistage étaient acceptables)
  10. Maladies telles que cardiopulmonaire grave, système sanguin, tumeur maligne ou tumeur potentielle (antécédents familiaux), ou infection systémique, fonction immunitaire faible et maladies mentales
  11. Anomalies rachidiennes importantes, y compris scoliose (Cobb Angle & GT;60 ˚), cyphose et spina bifida.
  12. Sujets diagnostiqués avec un diabète de type 2 ou de type 1 qui étaient considérés comme n'ayant reçu aucun traitement standard, n'ayant pas suivi leur traitement prescrit, ou présentant un mauvais contrôle métabolique, ou ayant une glycémie à jeun > 5,6 mmol/L deux fois de suite
  13. Anomalies chromosomiques et syndromes médicaux (syndrome de Turner, syndrome de Laron, syndrome de Noonan, syndrome de Prader-Willi, syndrome de Russell-Silver, mutations/délétions SHOX et dysplasies squelettiques), à l'exception de la dysplasie septo-optique
  14. Enfants avec un faible poids à la naissance (le poids à la naissance et/ou la taille corporelle sont inférieurs de 2 SD à la moyenne selon la norme de la population générale chinoise du même âge gestationnel et du même sexe)
  15. Le sujet et/ou le parent/tuteur légal sont susceptibles d'être non conformes en ce qui concerne la conduite de l'étude
  16. Sujet ayant reçu un produit expérimental ou ayant participé à une étude clinique dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant les essais cliniques.
  17. Connu ou suspecté d'être séropositif pour le VIH, sérologiquement positif pour la syphilis ou d'autres maladies infectieuses chroniques, telles que le sida, la tuberculose, l'hépatite, etc.
  18. Antécédents d'abus de drogue, de drogue ou d'alcool
  19. Autres conditions non considérées comme pouvant être incluses par les chercheurs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg une fois par semaine pendant 52 semaines
Médicament: TJ101
TJ101/Traitement par injection de somatropine humaine recombinante : après le dépistage, les sujets seront randomisés pour recevoir TJ101 1,2 mg/kg une fois par semaine jusqu'à 52 semaines de retour, l'investigateur évaluera l'efficacité et l'innocuité.
Comparateur actif: NordiFlex
NordiFlex Injection 0,034 mg/kg une fois par jour pendant 52 semaines
Médicament: NordiFlex
TJ101/Traitement par injection de somatropine humaine recombinante : après le dépistage, les sujets seront randomisés pour recevoir l'injection de somatropine humaine recombinante 0,034 mg/kg une fois par jour, jusqu'à 52 semaines de retour sur le site, l'investigateur évalue l'efficacité et l'innocuité.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La vitesse de hauteur annualisée à 52 semaines
Délai: 52 semaines après la première dose
La vitesse de hauteur annualisée à 52 semaines
52 semaines après la première dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
changement de la vitesse de hauteur annualisée à 26 semaines (par rapport à la valeur de référence)
Délai: 26 semaines après la première dose
26 semaines après la première dose
changement de la vitesse de hauteur annualisée à 52 semaines (par rapport à la valeur de référence)
Délai: 52 semaines après la première dose
52 semaines après la première dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

TJ Biopharma Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 janvier 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2020

Première publication (Réel)

18 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTJ101PGHD301

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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