Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de la hormona de crecimiento humano recombinante de acción prolongada (TJ101) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento
11 de abril de 2024 actualizado por: TJ Biopharma Co., Ltd.
Estudio de fase III, aleatorizado, de etiqueta abierta, con control positivo y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de la hormona de crecimiento humano recombinante de acción prolongada (TJ101) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento
Un estudio de fase III, aleatorizado, abierto, de control paralelo de fármaco positivo, para evaluar la eficacia y la seguridad de TJ101 en niños con deficiencia de hormona del crecimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
168
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana
- Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Beijing, Beijing, Porcelana
- Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
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Chongqing
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Wanzhou, Chongqing, Porcelana
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, Porcelana
- Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
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Hainan
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Sanya, Hainan, Porcelana
- Hainan Third People's Hospital
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Hebei
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Tangshan, Hebei, Porcelana
- Tangshan Women and Children's Hospital
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana
- Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Wuhan Children's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana
- Hunan Children's Hospital
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Hengyang, Hunan, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Nanhua University
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana
- Children's Hospital Affiliated to Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Pingxiang, Jiangxi, Porcelana
- Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, Porcelana
- The First Bethune Hospital of Jilin University
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, Porcelana
- Shengjing Hospital of China Medical University
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Ningxia
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Yinchuan, Ningxia, Porcelana
- General Hospital of Ningxia Medical University
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Shandong
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Jining, Shandong, Porcelana
- Affiliated Hospital of Jining Medical College
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Linyi, Shandong, Porcelana
- Linyi Women and Children's Hospital
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Shanghai Children's Medical Center
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Chengdu, Sichuan, Porcelana
- West China Second Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Liuzhou, Zhejiang, Porcelana
- Taizhou First People's Hospital
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Ningbo, Zhejiang, Porcelana
- Ningbo Women & Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños: 3 años ≤ edad del niño ≤ 10 años; Niñas: 3 años ≤ edad de la niña ≤ 9 años
- Niños prepúberes (etapa I de Tanner)
- GHD confirmado por 2 pruebas de provocación de GH diferentes con una concentración máxima de GH por debajo de 10 ng/mL en la selección o un mes
- Altura (HT) de al menos 2,0 desviaciones estándar (SD) por debajo de la altura media para la edad cronológica (CA) y el sexo según la Tabla de valores unitarios de desviación estándar de edad y altura de niños chinos de 3 a 12 años, (HT SDS ≤ -2.0)
- Velocidad de altura≤5.0cm/años (Incluyendo registros de altura antes de al menos tres meses);
- IGF-1 SDS≤-1.0
- La edad ósea (BA) no es más de dos años cronológicos
- El índice de masa corporal (IMC) debe estar dentro de ±2 SD del IMC medio para la edad cronológica y el sexo según la Tabla de valores unitarios de desviación estándar de Edad e IMC de niños chinos de 3 a 12 años
- Sin exposición previa a ninguna terapia con rhGH
- Para los niños con deficiencia de la hormona del crecimiento que es una de sus múltiples deficiencias de la hormona pituitaria, se deben usar terapias alternativas dirigidas al eje hipotálamo-hipófisis-glándula objetivo durante al menos 3 meses antes de la selección.
- Consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal del sujeto y asentimiento del sujeto (si el sujeto puede leer)
Criterio de exclusión:
- más allá de la dosis fisiológica de la terapia con glucocorticoides
- Evidencia de epífisis cerradas
- Cualquier otra afección crónica que pueda causar baja estatura y no pueda tratarse con terapia de reemplazo hormonal (incluyendo, entre otros, enfermedad renal crónica, desnutrición, trastornos de absorción, hipotiroidismo no controlado, enfermedad celíaca, raquitismo y enanismo sociopsicológico)
- Función hepática y renal anormal (ALT>1,5 veces el límite superior del rango normal y Cr que excede el límite superior del rango normal)
- Presencia de anticuerpos anti-hGH en la selección
- Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento como los esteroides anabólicos, con la excepción de las terapias de reemplazo hormonal con medicamentos para el TDAH (trastorno por déficit de atención con hiperactividad) [tiroxina, hidrocortisona, desmopresina (DDAVP)]
- Se sospechan mutaciones en los receptores de la hormona del crecimiento o cualquier síndrome que cause insensibilidad a la hormona del crecimiento
- En la selección, el examen oftalmológico (incluida la microscopía del fondo de ojo) indicó aumento de la presión intracraneal y/o retinopatía.
- En la selección, el crecimiento tumoral intracraneal anterior o existente se confirmó mediante una resonancia magnética (RM) craneal (usando un agente de contraste) (los resultados de la RMN hasta 1 año antes de la selección fueron aceptables)
- Enfermedades como cardiopulmonares graves, del sistema sanguíneo, tumor maligno o tumor potencial (antecedentes familiares), o infección sistémica, baja función inmunológica y enfermedades mentales
- Anomalías significativas de la columna, incluida la escoliosis (ángulo de Cobb y GT;60 ˚), cifosis y espina bífida.
- Sujetos diagnosticados con diabetes tipo 2 o tipo 1 que se consideró que no recibieron un tratamiento estándar, no siguieron el tratamiento prescrito, exhibieron un control metabólico deficiente o tuvieron glucosa en ayunas > 5,6 mmol/L dos veces seguidas
- Anomalías cromosómicas y síndromes médicos (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutaciones/deleciones SHOX y displasias esqueléticas), con la excepción de la displasia septo-óptica
- Niños con bajo peso al nacer (peso al nacer y/o longitud corporal 2 DE por debajo del promedio según el estándar de la población general china de la misma edad gestacional y sexo)
- Es probable que el sujeto y/o el padre/tutor legal no cumplan con la conducta del estudio
- Sujeto que haya recibido un producto en investigación o haya participado en un estudio clínico dentro de los 30 días anteriores a la selección o durante los ensayos clínicos.
- Se sabe o se sospecha que es VIH positivo, serológicamente positivo para sífilis u otras enfermedades infecciosas crónicas, como SIDA, tuberculosis, hepatitis, etc.
- La historia de abuso de drogas, drogas o alcohol.
- Otras condiciones no consideradas adecuadas para su inclusión por los investigadores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg una vez a la semana durante 52 semanas
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TJ101/ Tratamiento de inyección de somatropina humana recombinante: después de la selección, los sujetos se aleatorizarán para recibir TJ101 1,2 mg/kg una vez a la semana hasta las 52 semanas en el sitio posterior, el investigador evaluará la eficacia y la seguridad.
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Comparador activo: NordiFlex
Inyección de NordiFlex 0,034 mg/kg una vez al día durante 52 semanas
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TJ101/ Tratamiento de inyección de somatropina humana recombinante: después de la selección, los sujetos se aleatorizarán para recibir inyección de somatropina humana recombinante 0,034 mg/kg una vez al día, hasta 52 semanas después del sitio, el investigador evaluará la eficacia y la seguridad.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La velocidad de altura anualizada a las 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera dosis
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La velocidad de altura anualizada a las 52 semanas
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52 semanas después de la primera dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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cambio en la velocidad de altura anualizada a las 26 semanas (en comparación con el valor de referencia)
Periodo de tiempo: 26 semanas después de la primera dosis
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26 semanas después de la primera dosis
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cambio en la velocidad de altura anualizada a las 52 semanas (en comparación con el valor de referencia)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera dosis
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52 semanas después de la primera dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- CTJ101PGHD301
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .