Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do hormônio do crescimento humano de ação prolongada recombinante (TJ101) em crianças com deficiência do hormônio do crescimento
11 de abril de 2024 atualizado por: TJ Biopharma Co., Ltd.
Um estudo multicêntrico de fase III, randomizado, aberto, controlado positivamente para avaliar a eficácia e a segurança do hormônio do crescimento humano de ação prolongada recombinante (TJ101) em crianças com deficiência do hormônio do crescimento
Um estudo de Fase III, randomizado, aberto, de controle paralelo de droga positiva, para avaliar a eficácia e a segurança do TJ101 em crianças com deficiência de hormônio do crescimento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
168
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Anhui
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Hefei, Anhui, China
- Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
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Beijing
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Beijing, Beijing, China
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Beijing, Beijing, China
- Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
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Chongqing
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Wanzhou, Chongqing, China
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
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Guangzhou, Guangdong, China
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, China
- Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
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Hainan
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Sanya, Hainan, China
- Hainan Third People's Hospital
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Hebei
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Tangshan, Hebei, China
- Tangshan Women and Children's Hospital
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China
- Henan Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Wuhan, Hubei, China
- Wuhan Children's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China
- Hunan Children's Hospital
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Hengyang, Hunan, China
- The First Affiliated Hospital of Nanhua University
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, China
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
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Nanjing, Jiangsu, China
- Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
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Suzhou, Jiangsu, China
- Children's Hospital Affiliated to Soochow University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Pingxiang, Jiangxi, China
- Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, China
- The First Bethune Hospital of Jilin University
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, China
- Shengjing Hospital of China Medical University
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Ningxia
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Yinchuan, Ningxia, China
- General Hospital of Ningxia Medical University
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Shandong
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Jining, Shandong, China
- Affiliated Hospital of Jining Medical College
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Linyi, Shandong, China
- Linyi Women and Children's Hospital
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China
- Shanghai Children's Medical Center
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Shanghai, Shanghai, China
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Chengdu, Sichuan, China
- West China Second Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Liuzhou, Zhejiang, China
- Taizhou First People's Hospital
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Ningbo, Zhejiang, China
- Ningbo Women & Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Meninos: 3 anos ≤ idade do menino ≤ 10 anos; Meninas: 3 anos ≤ idade da menina ≤ 9 anos
- Crianças pré-púberes (estágio I de Tanner)
- GHD confirmado por 2 testes diferentes de provocação de GH com pico de concentração de GH abaixo de 10 ng/mL na triagem ou um mês
- Altura (HT) de pelo menos 2,0 desvios padrão (DP) abaixo da altura média para idade cronológica (AC) e sexo de acordo com Tabela de valores unitários de desvio padrão de idade e altura de crianças chinesas de 3 a 12 anos, (HT SDS ≤ -2,0)
- Velocidade de altura≤5,0 cm/anos (Incluindo registros de altura antes de pelo menos três meses)；
- IGF-1 SDS≤-1,0
- A idade óssea (BA) não passa de dois anos cronológicos
- O índice de massa corporal (IMC) deve estar dentro de ±2 DP da média de IMC para a idade cronológica e sexo de acordo com a Tabela de valores unitários de desvio padrão de Idade e IMC de crianças chinesas de 3 a 12 anos
- Sem exposição prévia a qualquer terapia de rhGH
- Para crianças com deficiência de hormônio do crescimento, que é uma de suas múltiplas deficiências de hormônio hipofisário, terapias alternativas visando o eixo hipotálamo-hipófise-glândula-alvo devem ser usadas por pelo menos 3 meses antes da triagem
- Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal do sujeito e consentimento do sujeito (se o sujeito puder ler)
Critério de exclusão:
- além da dosagem fisiológica da terapia com glicocorticóides
- Evidência de epífises fechadas
- Qualquer outra condição crônica que possa causar baixa estatura e não possa ser tratada com terapia de reposição hormonal (incluindo, entre outros, doença renal crônica, desnutrição, distúrbios de absorção, hipotireoidismo descontrolado, doença celíaca, raquitismo e nanismo sociopsicológico)
- Função hepática e renal anormal (ALT>1,5 vezes o limite superior da faixa normal e Cr excedendo o limite superior da faixa normal)
- Presença de anticorpos anti-hGH na triagem
- Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteróides anabolizantes, com exceção de TDAH (transtorno de déficit de atenção e hiperatividade) terapias de reposição hormonal medicamentosa [tiroxina, hidrocortisona, desmopressina (DDAVP)]
- Suspeita-se de mutações nos receptores do hormônio do crescimento ou qualquer síndrome que cause insensibilidade ao hormônio do crescimento
- Na triagem, o exame oftalmológico (incluindo microscopia de fundo) indicou aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia.
- Na triagem, o crescimento tumoral intracraniano anterior ou existente foi confirmado por ressonância magnética craniana (MRI) (usando agente de contraste) (resultados de ressonância magnética até 1 ano antes da triagem eram aceitáveis)
- Doenças como cardiopulmonar grave, sistema sanguíneo, tumor maligno ou tumor potencial (histórico familiar) ou infecção sistêmica, baixa função imunológica e doenças mentais
- Anomalias significativas da coluna vertebral, incluindo escoliose (ângulo de Cobb & GT; 60 ˚), cifose e espinha bífida.
- Indivíduos diagnosticados com diabetes tipo 2 ou tipo 1 que foram considerados sem tratamento padrão, não seguiram o tratamento prescrito, exibiram controle metabólico ruim ou tiveram glicose em jejum > 5,6 mmol/L duas vezes seguidas
- Anomalias cromossômicas e síndromes médicas (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutações/deleções SHOX e displasias esqueléticas), com exceção da displasia septo-óptica
- Crianças com baixo peso ao nascer (peso ao nascer e/ou comprimento corporal estão 2 DP abaixo da média de acordo com o padrão da população chinesa geral da mesma idade gestacional e sexo)
- O sujeito e/ou o pai/responsável legal provavelmente não estão em conformidade com a conduta do estudo
- Sujeito que recebeu um produto experimental ou participou de um estudo clínico dentro de 30 dias antes da triagem ou durante os ensaios clínicos.
- Conhecido ou suspeito de ser HIV positivo, sorologicamente positivo para sífilis ou outras doenças infecciosas crônicas, como AIDS, tuberculose, hepatite, etc.
- A história de abuso de drogas, drogas ou álcool
- Outras condições não consideradas adequadas para inclusão pelos pesquisadores
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg uma vez por semana durante 52 semanas
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TJ101/Tratamento de Injeção de Somatropina Humana Recombinante: após a triagem, os indivíduos serão randomizados para receber TJ101 1,2 mg/kg uma vez por semana até 52 semanas no local, o investigador avaliará a eficácia e a segurança.
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Comparador Ativo: NordiFlex
NordiFlex Injection 0,034 mg/kg uma vez ao dia por 52 semanas
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TJ101/Tratamento de injeção de somatropina humana recombinante: após a triagem, os indivíduos serão randomizados para receber injeção de somatropina humana recombinante 0,034 mg/kg uma vez ao dia, até 52 semanas de volta ao local, o investigador avaliará a eficácia e a segurança.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A velocidade de altura anualizada na semana 52
Prazo: 52 semanas após a primeira dose
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A velocidade de altura anualizada na semana 52
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52 semanas após a primeira dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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alteração na velocidade de altura anualizada na semana 26 (em comparação com o valor da linha de base)
Prazo: 26 semanas após a primeira dose
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26 semanas após a primeira dose
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alteração na velocidade de altura anualizada na semana 52 (em comparação com o valor da linha de base)
Prazo: 52 semanas após a primeira dose
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52 semanas após a primeira dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTJ101PGHD301
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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