Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van recombinant langwerkend menselijk groeihormoon (TJ101) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

11 april 2024 bijgewerkt door: TJ Biopharma Co., Ltd.

Een fase III, gerandomiseerde, open-label, positief gecontroleerde, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van recombinant langwerkend menselijk groeihormoon (TJ101) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Een fase III, gerandomiseerde, open-label, positieve-medicamenteuze parallelle controle, studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van TJ101 bij kinderen met groeihormoondeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

168

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China
        • Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, China
        • Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
    • Chongqing
      • Wanzhou, Chongqing, China
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, China
        • Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
    • Hainan
      • Sanya, Hainan, China
        • Hainan Third People's Hospital
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China
        • Tangshan Women and Children's Hospital
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Henan Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, China
        • Wuhan Children's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Hengyang, Hunan, China
        • The First Affiliated Hospital of Nanhua University
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China
        • Children's Hospital of Nanjing Medical University
      • Nanjing, Jiangsu, China
        • Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
      • Suzhou, Jiangsu, China
        • Children's Hospital Affiliated to Soochow University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Pingxiang, Jiangxi, China
        • Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Ningxia
      • Yinchuan, Ningxia, China
        • General Hospital of Ningxia Medical University
    • Shandong
      • Jining, Shandong, China
        • Affiliated Hospital of Jining Medical College
      • Linyi, Shandong, China
        • Linyi Women and Children's Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Second Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Liuzhou, Zhejiang, China
        • Taizhou First People's Hospital
      • Ningbo, Zhejiang, China
        • Ningbo Women & Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Jongens: 3 jaar ≤ jongensleeftijd ≤ 10 jaar; Meisjes: 3 jaar ≤ meisjesleeftijd ≤ 9 jaar
  2. Prepuberale kinderen (Tanner stadium I)
  3. GHD bevestigd door 2 verschillende GH-provocatietesten met piek-GH-concentratie lager dan 10 ng/ml bij screening of één maand
  4. Lengte (HT) van ten minste 2,0 standaarddeviaties (SD) onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd (CA) en geslacht volgens Tabel met standaarddeviatie-eenheidswaarden van leeftijd en lengte van Chinese kinderen van 3-12 jaar, (HT SDS ≤ -2.0)
  5. Hoogte velocity≤5.0cm/jaar (Inclusief lengterecords vóór ten minste drie maanden)；
  6. IGF-1 SDS≤-1.0
  7. Botleeftijd (BA) is niet meer dan twee chronologische leeftijden
  8. De Body Mass Index (BMI) moet binnen ±2 SD van de gemiddelde BMI liggen voor de chronologische leeftijd en het geslacht volgens de tabel met standaarddeviatie-eenheidswaarden van leeftijd en BMI van Chinese kinderen van 3-12 jaar
  9. Zonder voorafgaande blootstelling aan enige rhGH-therapie
  10. Voor kinderen met groeihormoondeficiëntie, een van de vele hypofysehormoondeficiënties, moeten alternatieve therapieën gericht op de hypothalamus-hypofyse-doelklier-as worden gebruikt gedurende ten minste 3 maanden vóór de screening
  11. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon en instemming van de proefpersoon (als de proefpersoon kan lezen)

Uitsluitingscriteria:

  1. buiten de fysiologische dosering van glucocorticoïde therapie
  2. Bewijs van gesloten epifysen
  3. Elke andere chronische aandoening die een kleine gestalte kan veroorzaken en die niet kan worden behandeld met hormoonvervangende therapie (inclusief maar niet beperkt tot chronische nierziekte, ondervoeding, absorptiestoornissen, ongecontroleerde hypothyreoïdie, coeliakie, rachitis en sociaal-psychologische dwerggroei)
  4. Abnormale lever- en nierfunctie (ALT>1,5 keer de bovengrens van het normale bereik en Cr hoger dan de bovengrens van het normale bereik)
  5. Aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen bij screening
  6. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, zoals anabole steroïden, met uitzondering van ADHD (aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit) hormoonvervangingstherapieën [thyroxine, hydrocortison, desmopressine (DDAVP)]
  7. Mutaties in groeihormoonreceptoren worden vermoed, of elk syndroom dat ongevoeligheid voor groeihormoon veroorzaakt
  8. Bij screening wees oogheelkundig onderzoek (inclusief fundusmicroscopie) op verhoogde intracraniale druk en/of retinopathie.
  9. Bij screening werd eerdere of bestaande intracraniale tumorgroei bevestigd door middel van een craniale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)-scan (met behulp van contrastmiddel) (MRI-resultaten tot 1 jaar voorafgaand aan de screening waren acceptabel)
  10. Ziekten zoals ernstige cardiopulmonaire, bloedsysteem, kwaadaardige tumor of potentiële tumor (familiegeschiedenis), of systemische infectie, lage immuunfunctie en psychische aandoeningen
  11. Significante spinale afwijkingen, waaronder scoliose (Cobb Angle & GT;60 ˚), kyfose en spina bifida.
  12. Proefpersonen met de diagnose diabetes type 2 of type 1 waarvan werd aangenomen dat ze geen standaardbehandeling hadden gekregen, hun voorgeschreven behandeling niet volgden, of een slechte metabole controle vertoonden, of nuchtere glucose > 5,6 mmol/L twee keer achter elkaar hadden
  13. Chromosomale afwijkingen en medische syndromen (syndroom van Turner, syndroom van Laron, syndroom van Noonan, syndroom van Prader-Willi, syndroom van Russell-Silver, SHOX-mutaties/deleties en skeletdysplasieën), met uitzondering van septo-optische dysplasie
  14. Kinderen met een laag geboortegewicht (geboortegewicht en/of lichaamslengte zijn 2 SD onder het gemiddelde volgens de standaard van de algemene Chinese bevolking van dezelfde zwangerschapsduur en hetzelfde geslacht)
  15. De proefpersoon en/of de ouder/wettelijke voogd is waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het studiegedrag
  16. Proefpersoon die een onderzoeksproduct heeft gekregen of heeft deelgenomen aan een klinische studie binnen 30 dagen vóór de screening of tijdens de klinische onderzoeken.
  17. Bekend of vermoed hiv-positief, serologisch positief voor syfilis of andere chronische infectieziekten, zoals aids, tuberculose, hepatitis, enz.
  18. De geschiedenis van drugs-, drugs- of alcoholmisbruik
  19. Overige aandoeningen die door de onderzoekers niet geschikt worden geacht voor opname

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg eenmaal per week gedurende 52 weken
Geneesmiddel: TJ101
Behandeling met TJ101/recombinant humaan somatropine-injectie: na screening worden de proefpersonen gerandomiseerd om eenmaal per week TJ101 1,2 mg/kg te krijgen tot 52 weken terug op de locatie, de onderzoeker evalueert de effectiviteit en veiligheid.
Actieve vergelijker: NordiFlex
NordiFlex Injectie 0,034 mg/kg eenmaal daags gedurende 52 weken
Geneesmiddel: NordiFlex
Behandeling met TJ101/recombinant humaan somatropine-injectie: na screening worden proefpersonen gerandomiseerd om recombinant humaan somatropine-injectie 0,034 mg/kg eenmaal daags te krijgen, tot 52 weken terug op de locatie, onderzoeker evalueert effectiviteit en veiligheid.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De geannualiseerde lengtesnelheid na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste dosis
De geannualiseerde lengtesnelheid na 52 weken
52 weken na de eerste dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
verandering in geannualiseerde groeisnelheid na 26 weken (vergeleken met basislijnwaarde)
Tijdsspanne: 26 weken na de eerste dosis
26 weken na de eerste dosis
verandering in geannualiseerde groeisnelheid na 52 weken (vergeleken met basislijnwaarde)
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste dosis
52 weken na de eerste dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TJ Biopharma Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTJ101PGHD301

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren