En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant langtidsvirkende menneskelig veksthormon (TJ101) hos barn med veksthormonmangel
11. april 2024 oppdatert av: TJ Biopharma Co., Ltd.
En fase III, randomisert, åpen, positiv-kontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant langtidsvirkende menneskelig veksthormon (TJ101) hos barn med veksthormonmangel
En fase III, randomisert, åpen, positiv medikament parallell kontroll, studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TJ101 hos barn med veksthormonmangel.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
168
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina
- Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Beijing, Beijing, Kina
- Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
-
-
Chongqing
-
Wanzhou, Chongqing, Kina
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina
- Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
-
-
Hainan
-
Sanya, Hainan, Kina
- Hainan Third People's Hospital
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Kina
- Tangshan Women and Children's Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina
- Henan Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Hengyang, Hunan, Kina
- The First Affiliated Hospital of Nanhua University
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
-
Suzhou, Jiangsu, Kina
- Children's Hospital Affiliated to Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
Pingxiang, Jiangxi, Kina
- Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina
- The First Bethune Hospital of Jilin University
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina
- Shengjing Hospital of China Medical University
-
-
Ningxia
-
Yinchuan, Ningxia, Kina
- General Hospital of Ningxia Medical University
-
-
Shandong
-
Jining, Shandong, Kina
- Affiliated Hospital of Jining Medical College
-
Linyi, Shandong, Kina
- Linyi Women and Children's Hospital
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Shanghai Children's Medical Center
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- West China Second Hospital of Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Liuzhou, Zhejiang, Kina
- Taizhou First People's Hospital
-
Ningbo, Zhejiang, Kina
- Ningbo Women & Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gutter: 3 år ≤ guttealder ≤ 10 år；Jenter: 3 år ≤ jentealder ≤ 9 år
- Barn før puberteten (Tanner stadium I)
- GHD bekreftet av 2 forskjellige GH-provokasjonstester med maksimal GH-konsentrasjon under 10 ng/mL i screening eller en måned
- Høyde (HT) på minst 2,0 standardavvik (SD) under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder (CA) og kjønn i henhold til Tabell over standardavviksenhetsverdier for alder og høyde for kinesiske barn i alderen 3-12 år, (HT SDS ≤ -2,0)
- Høydehastighet ≤5,0 cm/år (Inkludert høyderekord før minst tre måneder)；
- IGF-1 SDS≤-1,0
- Benalder (BA) er ikke mer enn to kronologisk alder
- Kroppsmasseindeks (BMI) må være innenfor ±2 SD av gjennomsnittlig BMI for kronologisk alder og kjønn i henhold til tabell over enhetsverdier for standardavvik for alder og BMI for kinesiske barn i alderen 3-12 år
- Uten tidligere eksponering for rhGH-behandling
- For barn med veksthormonmangel som er en av dets multiple hypofysehormonmangler, må alternative behandlinger rettet mot hypothalamus-hypofyse-målkjertelaksen brukes i minst 3 måneder før screening
- Skriftlig informert samtykke fra forelder eller foresatt for emnet og samtykke fra emnet (hvis emnet kan lese)
Ekskluderingskriterier:
- utover fysiologisk dosering av glukokortikoidbehandling
- Bevis på lukkede epifyser
- Enhver annen kronisk tilstand som kan forårsake kort vekst og ikke kan behandles med hormonbehandling (inkludert, men ikke begrenset, Kronisk nyresykdom, underernæring, absorpsjonsforstyrrelser, ukontrollert hypotyreose, cøliaki, rakitt og sosialpsykologisk dvergisme)
- Unormal lever- og nyrefunksjon (ALT>1,5 ganger den øvre grensen for normalområdet og Cr overskrider den øvre grensen for normalområdet)
- Tilstedeværelse av anti-hGH-antistoffer ved screening
- Samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha en effekt på vekst som anabole steroider, med unntak av ADHD (attention deficit hyperactivity disorder) medikamentelle hormonerstatningsterapier [tyroksin, hydrokortison, desmopressin (DDAVP)]
- Mutasjoner i veksthormonreseptorer mistenkes, eller ethvert syndrom som forårsaker ufølsomhet for veksthormon
- Ved screening indikerte oftalmologisk undersøkelse (inkludert fundusmikroskopi) økt intrakranielt trykk og/eller retinopati.
- Ved screening ble tidligere eller eksisterende intrakraniell tumorvekst bekreftet ved kranial magnetisk resonansavbildning (MRI) (med kontrastmiddel) (MR-resultater opptil 1 år før screening var akseptable)
- Sykdommer som alvorlig kardiopulmonal, blodsystem, ondartet svulst eller potensiell svulst (familiehistorie), eller systemisk infeksjon, lavt immunforsvar og mentale sykdommer
- Betydelige ryggradsavvik, inkludert skoliose (Cobb Angle & GT;60 ˚), kyfose og ryggmargsbrokk.
- Pasienter diagnostisert med type 2 eller type 1 diabetes som ble ansett for å ikke ha mottatt standardbehandling, ikke fulgte sin foreskrevne behandling, eller viste dårlig metabolsk kontroll, eller hadde fastende glukose > 5,6 mmol/L to ganger på rad
- Kromosomavvik og medisinske syndromer (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, SHOX mutasjoner/delesjoner og skjelettdysplasier), med unntak av septo-optisk dysplasi
- Barn med lav fødselsvekt (fødselsvekt og/eller kroppslengde er 2 SD under gjennomsnittet i henhold til standarden for den generelle kinesiske befolkningen med samme svangerskapsalder og kjønn)
- Det er sannsynlig at forsøkspersonen og/eller forelderen/vergen ikke overholder kravene i studieoppførsel
- Forsøksperson som har mottatt et undersøkelsesprodukt eller har deltatt i en klinisk studie innen 30 dager før screening eller under kliniske studier.
- Kjent eller mistenkt for å være HIV-positiv, serologisk positiv for syfilis eller andre kroniske infeksjonssykdommer, som AIDS, tuberkulose, hepatitt, etc.
- Historien om narkotika-, narkotika- eller alkoholmisbruk
- Andre forhold som ikke anses som egnet for inkludering av forskerne
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg en gang i uken i 52 uker
|
TJ101/rekombinant humant somatropin-injeksjonsbehandling: etter screening vil forsøkspersonene randomiseres til å motta TJ101 1,2 mg/kg en gang i uken inntil 52 uker tilbake, etterforsker evaluerer effektivitet og sikkerhet.
|
|
Aktiv komparator: NordiFlex
NordiFlex injeksjon 0,034 mg/kg en gang daglig i 52 uker
|
TJ101/rekombinant humant somatropin injeksjonsbehandling: etter screening vil forsøkspersonene randomiseres til å få rekombinant humant somatropin injeksjon 0,034 mg/kg en gang daglig, inntil 52 uker tilbake til stedet, utrederen evaluerer effektivitet og sikkerhet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den årlige høydehastigheten ved 52 uker
Tidsramme: 52 uker etter første dose
|
Den årlige høydehastigheten ved 52 uker
|
52 uker etter første dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
endring i Annualisert høydehastighet ved 26 uker (sammenlignet med basisverdi)
Tidsramme: 26 uker etter første dose
|
26 uker etter første dose
|
|
endring i Annualisert høydehastighet ved 52 uker (sammenlignet med basisverdi)
Tidsramme: 52 uker etter første dose
|
52 uker etter første dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
15. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- CTJ101PGHD301
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .