En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant långverkande mänskligt tillväxthormon (TJ101) hos barn med brist på tillväxthormon
11 april 2024 uppdaterad av: TJ Biopharma Co., Ltd.
En fas III, randomiserad, öppen, positivt kontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant långverkande mänskligt tillväxthormon (TJ101) hos barn med brist på tillväxthormon
En fas III, randomiserad, öppen, parallell kontroll med positiva läkemedel, studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av TJ101 hos barn med tillväxthormonbrist.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
168
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina
- Second Affiliated hospital of Anhui Medical University
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Beijing, Beijing, Kina
- Children's Hospital, Capital Institute of Paediatrics
-
-
Chongqing
-
Wanzhou, Chongqing, Kina
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yet-sen University
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina
- Liuzhou Maternity and Children Healthcare Hospital
-
-
Hainan
-
Sanya, Hainan, Kina
- Hainan Third People's Hospital
-
-
Hebei
-
Tangshan, Hebei, Kina
- Tangshan Women and Children's Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina
- Henan Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Hengyang, Hunan, Kina
- The First Affiliated Hospital of Nanhua University
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Jiangsu Provincial Maternal and Child Health Hospital
-
Suzhou, Jiangsu, Kina
- Children's Hospital Affiliated to Soochow University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
Pingxiang, Jiangxi, Kina
- Pingxiang Maternity and Child Care Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina
- The First Bethune Hospital of Jilin University
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina
- Shengjing Hospital of China Medical University
-
-
Ningxia
-
Yinchuan, Ningxia, Kina
- General Hospital of Ningxia Medical University
-
-
Shandong
-
Jining, Shandong, Kina
- Affiliated Hospital of Jining Medical College
-
Linyi, Shandong, Kina
- Linyi Women and Children's Hospital
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Shanghai Children's Medical Center
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- West China Second Hospital of Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Liuzhou, Zhejiang, Kina
- Taizhou First People's Hospital
-
Ningbo, Zhejiang, Kina
- Ningbo Women & Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pojkar: 3 år ≤ pojkens ålder ≤ 10 år; Flickor: 3 år ≤ flickans ålder ≤ 9 år
- Pre-pubertala barn (Tanner stadium I)
- GHD bekräftad av 2 olika GH-provokationstester med maximal GH-koncentration under 10 ng/ml i screening eller en månad
- Höjd (HT) på minst 2,0 standardavvikelser (SD) under medelhöjden för kronologisk ålder (CA) och kön enligt tabell över enhetsvärden för standardavvikelse för ålder och längd för kinesiska barn i åldern 3-12 år, (HT SDS ≤ -2,0)
- Höjdhastighet ≤5,0 cm/år (Inklusive höjdrekord före minst tre månader)；
- IGF-1 SDS≤-1,0
- Benålder (BA) är inte mer än två kronologisk ålder
- Body mass Index (BMI) måste ligga inom ±2 SD av medel-BMI för kronologisk ålder och kön enligt tabell över enhetsvärden för standardavvikelse för ålder och BMI för kinesiska barn i åldern 3-12 år
- Utan tidigare exponering för någon rhGH-terapi
- För barn med tillväxthormonbrist som är en av dess multipla hypofyshormonbrister måste alternativa terapier inriktade på hypotalamus-hypofys-målkörtelaxeln användas i minst 3 månader före screening
- Skriftligt informerat samtycke från ämnets förälder eller vårdnadshavare och samtycke från ämnet (om försökspersonen kan läsa)
Exklusions kriterier:
- utöver fysiologisk dosering av glukokortikoidbehandling
- Bevis på slutna epifyser
- Alla andra kroniska tillstånd som kan orsaka kortväxthet och inte kan behandlas med hormonersättningsterapi (inklusive men inte begränsat till kronisk njursjukdom, undernäring, absorptionsstörningar, okontrollerad hypotyreos, celiaki, rakitis och socialpsykologisk dvärgväxt)
- Onormal lever- och njurfunktion (ALT>1,5 gånger den övre gränsen för normalområdet och Cr överstiger den övre gränsen för normalområdet)
- Närvaro av anti-hGH-antikroppar vid screening
- Samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha en effekt på tillväxten såsom anabola steroider, med undantag för ADHD (attention deficit hyperactivity disorder) läkemedelshormonersättningsterapier [tyroxin, hydrokortison, desmopressin (DDAVP)]
- Mutationer i tillväxthormonreceptorer misstänks, eller något syndrom som orsakar okänslighet för tillväxthormon
- Vid screening indikerade oftalmologisk undersökning (inklusive fundusmikroskopi) ökat intrakraniellt tryck och/eller retinopati.
- Vid screening bekräftades tidigare eller befintlig intrakraniell tumörtillväxt genom kranial magnetisk resonanstomografi (MRT) (med kontrastmedel) (MRT-resultat upp till 1 år före screening var acceptabla)
- Sjukdomar som allvarliga hjärt- och lungsjukdomar, blodsystem, maligna tumörer eller potentiell tumör (familjehistoria), eller systemisk infektion, lågt immunförsvar och psykiska sjukdomar
- Betydande ryggradsavvikelser, inklusive skolios (Cobb Angle & GT;60 ˚), kyfos och ryggmärgsbråck.
- Patienter som diagnostiserats med typ 2- eller typ 1-diabetes som ansågs inte ha fått någon standardbehandling, inte följde sin ordinerade behandling, eller uppvisade dålig metabol kontroll eller hade fasteglukos > 5,6 mmol/L två gånger i rad
- Kromosomavvikelser och medicinska syndrom (Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom, Prader-Willis syndrom, Russell-Silvers syndrom, SHOX-mutationer/deletioner och skelettdysplasier), med undantag för septo-optisk dysplasi
- Barn med låg födelsevikt (födelsevikt och/eller kroppslängd är 2 SD under genomsnittet enligt standarden för den allmänna kinesiska befolkningen av samma graviditetsålder och kön)
- Försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren är sannolikt icke-kompatibla när det gäller studieuppförande
- Försöksperson som har fått en prövningsprodukt eller har deltagit i en klinisk studie inom 30 dagar före screening eller under de kliniska prövningarna.
- Känd eller misstänkt för att vara HIV-positiv, serologiskt positiv för syfilis eller andra kroniska infektionssjukdomar, såsom AIDS, tuberkulos, hepatit, etc.
- Historien om drog-, drog- eller alkoholmissbruk
- Andra förhållanden som forskarna inte anser vara lämpliga att inkludera
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TJ101
TJ101 1,2 mg/kg en gång i veckan i 52 veckor
|
TJ101/rekombinant humant somatropin injektionsbehandling: efter screening kommer försökspersonerna att randomiseras till att få TJ101 1,2 mg/kg en gång i veckan fram till 52 veckor bakåt, utredaren utvärderar effektivitet och säkerhet.
|
|
Aktiv komparator: NordiFlex
NordiFlex Injektion 0,034 mg/kg en gång dagligen i 52 veckor
|
Behandling med TJ101/rekombinant humant somatropin injektion: efter screening kommer försökspersoner att randomiseras för att få rekombinant humant somatropininjektion 0,034 mg/kg en gång dagligen, fram till 52 veckor tillbaka, utvärderar utredaren effektivitet och säkerhet.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den årliga höjdhastigheten vid 52 veckor
Tidsram: 52 veckor efter första dosen
|
Den årliga höjdhastigheten vid 52 veckor
|
52 veckor efter första dosen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
förändring i årlig höjdhastighet vid 26 veckor (jämfört med baslinjevärde)
Tidsram: 26 veckor efter första dosen
|
26 veckor efter första dosen
|
|
förändring i årlig höjdhastighet vid 52 veckor (jämfört med baslinjevärde)
Tidsram: 52 veckor efter första dosen
|
52 veckor efter första dosen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
31 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 november 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2020
Första postat (Faktisk)
18 november 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
15 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTJ101PGHD301
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .